Landing af $75M udvidelse af Texas-baserede Taysha tilføjer til Triangles voksende genterapi-hub

FORSKNINGSTREKANTPARK – Dallas-baseret Taysha genterapi annoncerede planer i dag at investere $75 millioner i en genterapifabrik i Durham, der vil beskæftige mere end 200 mennesker.

Taysha slutter sig til det hurtigt voksende fællesskab af banebrydende gen- og celleterapivirksomheder, der etablerer sig i Research Triangle, hvor årtiers investeringer og træning af arbejdsstyrke har skabt en magnet for opdagelsen og fremstillingen af videnskabens spilskiftere i kamp. nogle af menneskehedens mest frygtindgydende sygdomme.

Virksomheden udvikler genterapier, der bruger godartede adeno-associerede vira (AAV) som "vektorer" eller bærere til at transportere genetiske korrektioner til ellers defekte områder af kroppen. Taysha er i første omgang rettet mod genetiske sygdomme i centralnervesystemet, såsom CLN1-sygdom, også kaldet infantil Batten-sygdom, som forårsager udviklingsforsinkelser hos børn, og Retts syndrom, en sjælden genetisk mutation, der påvirker hjernens udvikling hos unge piger.

Taysha har et partnerskab med University of Texas Southwestern Medical Center nær dets hovedkvarter i Dallas, der rummer en vis indledende produktion af dets genterapier. Og virksomheden annoncerede et partnerskab i sidste måned for at tilføje produktionskapacitet hos terapeutikaudvikleren Catalents Maryland-baserede genterapifaciliteter. Men RTP-investeringen er rettet mod storstilet fremstilling af Tayshas produktlinje, efterhånden som den udvikler sig.

Der er grunde til, at Research Triangle er blevet et epicenter for AAV-teknologi, der bruges af de fleste genterapivirksomheder i dag. Den er udviklet af Jude Samulski, Ph.D., fra Chapel Hill, som har det første amerikanske patent til at indsætte ikke-AAV-gener i AAV. Samulski er den førende opfinder af mere end 300 patenter inden for AAV-vektorer og genterapi.

Samulski blev rekrutteret til University of North Carolina School of Medicine i 1993 med næsten $250.000 i tilskud fra North Carolina Biotechnology Center. Han ledede UNC's Genterapi Center i flere år og var i 2001 med til at stifte Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) i RTP, som Bayer for nylig købte for $4 mia.

AskBio har selv udskilt fire genterapi-startups i de seneste år: NanoCor Therapeutics, Chatham Therapeutics, Bamboo Therapeutics og Actus Therapeutics. Chatham blev opkøbt af Takeda, og det blev Bamboo opkøbt af Pfizer.

Denne base af genterapividenskab, kombineret med North Carolinas store biovidenskabelige arbejdsstyrkeudviklingssystem og positive forretningsklima, har trukket milliarder af dollars i investeringer fra gen- og celleterapivirksomheder til trekanten i de seneste år.

Taysha har haft adskillige forbindelser med North Carolinas genterapisamfund. En af virksomhedens grundlæggere, den tidlige videnskabelige chef Steven Gray, arbejdet i Samulskis laboratorium hos UNC. Også flere andre medlemmer af ledelsesteamet kom fra AveXis. schweizisk lægemiddelproducent Novartis købte AveXis for $8,7 milliarder i 2018 og omdøbte det til Novartis Gene Therapies.

"Taysha handler om at hjælpe patienter, og denne investering understreger North Carolinas forpligtelse til at hjælpe virksomheden med at opnå denne vision," sagde Bill Bullock, senior vicepræsident for økonomisk udvikling og statsdækkende operationer for North Carolina Biotechnology Center, en partner i Tayshas rekruttering til staten.

"Det forstærker også North Carolinas forpligtelse til at levere klassens bedste talent for at tiltrække disse typer investeringer og statens position som en global leder inden for genterapifremstilling."

Taysha er et offentligt ejet selskab, der handler på Nasdaq-børsen med symbolet TSHA. Virksomheden siger, at Taysha er et ord på det indianske sprog Caddo, der betyder "allieret" eller "ven".

Oprindelig kilde: WRAL TechWire