Novartis Gene Therapies er et nyt navn for genterapifirma med voksende RTP-tilstedeværelse

FORSKNINGSTREKANTPARK – Kald det ikke AveXis længere. Det sneer Novartis genterapier.

Novartis har annonceret omdøbningen af sin tidligere erhvervede AveXis genterapiarm på grund af "den voksende betydning af genterapi for at opbygge en førende, fokuseret medicinvirksomhed med avancerede terapiplatforme."

AveXis, med hovedkontor i Bannockburn, Illinois, blev købt i 2018 for $8,7 milliarder af den schweiziske lægemiddelproducent Novartis.

Virksomheden annoncerede tidligt sidste år, at det ville lægge $60 millioner mere i sin dengang nye $55 millioner produktionsfacilitet i Durham County, hvilket fordobler arbejdsstyrken her fra 200 til 400. Nu er der ifølge en talsmand for Novartis mere end 400 mennesker, der arbejder på Durham-webstedet, og flere bliver ansat, mens webstedet forventer den endelige FDA-operative godkendelse i 2021.

Virksomheden laver genterapier til neurologiske genetiske sygdomme. Dets oprindelige produkt er Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), en generstatningsterapi til behandling af spinal muskelatrofi (SMA) Type 1, en dødelig neuromuskulær sygdom med begrænsede behandlingsmuligheder.

AveXis købte rettighederne til sin genterapiteknologi i 2015 for et ikke offentliggjort beløb fra Asklepios BioPharmaceutical, en Chapel Hill-genterapiplatformsvirksomhed, almindeligvis kaldet AskBio.

AskBio sagde, at det modtog en forhåndsbetaling og står til at opnå milepælsbetalinger og royalties baseret på AveXis' succesfulde udvikling og kommercialisering af sin behandling.

AskBios genterapiplatform er baseret på arbejdet fra Jude Samulski, Ph.D., en banebrydende videnskabsmand inden for genterapi, som blev rekrutteret til University of North Carolina School of Medicine fra University of Pittsburgh i 1993 med hjælp fra omkring $250, 000 i tilskud fra North Carolina Biotechnology Center. Samulski, der er kendt for sin udvikling af det harmløse adeno-associerede virus (AAV) som en vektor, eller leveringsværktøj, for gener, ledede UNC's Genterapi Center i mange år.

Med udgangspunkt i Zolgensmas succes sagde Novartis Gene Therapies, at det vil være ansvarligt for forskning, udvikling, fremstilling og kommercialisering af den næste bølge af AAV-baserede innovative genterapier. Novartis Genterapier vil også yde produktionsstøtte til genterapiarbejde udført af andre Novartis-enheder.

David Lennon, Ph.D., tidligere præsident for AveXis, er nu præsident for Novartis Gene Therapies og vil fortsætte med at rapportere til Vas Narasimhan, CEO for Novartis.

"Novartis ser et enormt potentiale i fremtiden for genterapi, og vi har set den indvirkning genterapi kan have på så mange liv," sagde Narasimhan. "Med skabelsen af Novartis Genterapier vil vi fortsætte med at fremme vores genterapipipeline for sjældne genetiske sygdomme, for at fremskynde leveringen af transformativ innovation i områder med stort udækkede behov og for at genskabe medicin til patienter over hele verden."

Den mest udbredte genterapi i verden, Zolgensma behandler SMA, den førende genetiske årsag til spædbørnsdød. Hvis det efterlades ubehandlet i sin mest almindelige form, fører SMA til døden eller behov for permanent ventilation ved 2 års alderen i mere end 90% tilfælde.

Til dato er mere end 600 patienter blevet behandlet med Zolgensma, herunder i kliniske forsøg, kommercielt og gennem programmer med administreret adgang. Udover at Zolgensma er godkendt i USA, er det godkendt i Japan, Europa og Brasilien.

Novartis Gene Therapies forfølger Zolgensma-registrering i tæt på tre dusin lande med regulatoriske beslutninger, der forventes i Schweiz, Canada, Australien, Argentina og Sydkorea i slutningen af 2020 eller begyndelsen af 2021.

NAVNEÆNDRING 'EN NATURLIG UDVIKLING'

Novartis sagde, at ændringen til Novartis Genterapier er den naturlige udvikling, efterhånden som virksomheden skalerer op for at levere Zolgensma globalt og udvide sin rækkevidde via en robust pipeline af AAV-baserede genterapier til sjældne genetiske sygdomme, herunder undersøgelsesbehandlinger for Rett syndrom, en genetisk form for amyotrofisk lateral sklerose (ALS) og Friedreichs ataksi.

Novartis Gene Therapies etablerer også en problemfri global tilstedeværelse for Zolgensma og de kommende genterapier. I stedet for at veksle mellem AveXis og Novartis paraplymærker efter marked, samles virksomheden under ét banner som en samlet enhed.

"Vores patienter og deres familier er motivationen for alt, hvad vi gør, og under banneret af Novartis Gene Therapies vil vores dedikerede team fortsætte med at skabe et helt liv af muligheder for mennesker, der lider af sjældne genetiske sygdomme," sagde Lennon.

"At blive Novartis Genterapi symboliserer vigtigheden af vores fremskridt inden for genterapi for fremtiden for Novartis og vores branchelederskab som helhed."

Novartis Gene Therapies omfatter mere end 2.000 ansatte på tværs af virksomheds-, produktions- og forskningsfaciliteter i USA (Illinois, North Carolina, Colorado, Californien); Zürich, Schweiz; og Tokyo. Med næsten 1 million kvadratfod genterapiproduktionskapacitet er Novartis Gene Therapies verdens største producent af genterapi.

(C) NC Biotech Center

Original artikelkilde: WRAL TechWire