RTP-genteknologifirmaet får en aftale på op til $90M for 8 nervesystemterapier

Af Rick Smith, WRAL TechWire

FORSKNINGSTREKANTPARK – StrideBio, en life science-startup med fokus på genredigeringsteknologi, har en aftale på plads med et medicinalfirma i Massachusetts, der kan være næsten $90 millioner værd plus royalties i de kommende år for rettigheder til så mange som otte potentielle genbaserede terapier.

Ethvert udviklet lægemiddel vil fokusere på centralnervesystemet og neuromuskulære "mål", StrideBio og dets partner Sarepta Therapeutics annonceret torsdag. Den første investorreaktion var dog ikke positiv. Sarpeta-aktien faldt næsten 5 procent, efter nyheden brød ud.

StrideBio, som blev lanceret i 2015, er fokuseret på, hvad det kalder manipulerede virale vektorer, eller AAV, til genterapi.

Firmaet har også indgået en aftale med Crispr Therapeutics om at udvikle in vivo genleveringsapplikationer. Som en del af denne aftale vil StrideBio modtage udviklingsfinansiering, milepæle og royalties på licenserede vektorer og beholde visse rettigheder til at bruge de nye AAV-vektorer til genterapiapplikationer.

Teknologien hos StrideBio er baseret på Dr. Aravind Asokans arbejde ved UNC-Chapel Hill og Dr. Mavis Agbandje-McKenna ved University of Florida.

Asokan leder Laboratory for Synthetic Virology & Gen Therapy på UNC-Chapel Hill. Oprindeligt uddannet som kemiker har han blandet områderne proteinteknik, virologi og genetik for at generere adskillige genterapiplatforme, der i øjeblikket evalueres i prækliniske og kliniske undersøgelser.

StrideBio rejste næsten $16 millioner fra investorer i, hvad det beskrev som en overtegnet runde af venturekapital sidste år og udnævnte en ny administrerende direktør tidligere i år.

"Vi er meget glade for at indlede dette multi-target samarbejde med Sarepta, en etableret leder inden for udvikling og kommercialisering af genetisk medicin," sagde Sapan Shah, administrerende direktør for StrideBio om aftalen. “Dette partnerskab vil give betydelige ressourcer og ekspertise til at muliggøre StrideBios fortsatte hurtige udvidelse af vores forsknings- og produktionsplatform, samt accelerere udviklingen af AAV-genterapier til flere sjældne sygdomsmål. Vi ser frem til at arbejde sammen med Sarepta for at bringe nye behandlinger til patienterne så hurtigt som muligt."

Hatteras Ventures i Durham er blandt StrideBios investorer.

"StrideBio vil modtage en forudbetaling på $48 millioner i form af kontanter og Sarepta-aktier, foruden betydelige fremtidige udviklings-, regulatoriske og kommercielle milepæle for de fire programmer," sagde selskaberne.

"StrideBio vil også modtage royalties på verdensomspændende nettosalg af kommercielle produkter udviklet gennem samarbejdet. Sarepta har også opnået en eksklusiv mulighed for at udvide samarbejdet til at omfatte op til yderligere fire mål med en forudbetaling på op til $42,5 millioner sammen med fremtidige nedstrøms milepælsbetalinger, mens StrideBio har mulighed for at opnå fælles udvikling og co-udvikling. kommercielle rettigheder til et af samarbejdsmålene.”

Sarepta indvilligede også i at investere i StrideBios næste finansieringsrunde.

Original artikelkilde: WRAL TechWire