RTP-genetikfirmaet AskBio vil forfølge flere genterapier i nyt partnerskab

Genterapifirmaet Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) fra Research Triangle Park har underskrevet en flerårig forskningssamarbejds- og optionsaftale med ReCode Therapeutics om at udvikle genredigeringsteknologi til at drive nye præcisionsterapier.

"Samarbejdet parrer AskBios ekspertise inden for syntetisk DNA og CRISPR-applikationer med ReCodes nye SORT LNP-leveringsteknologi for potentielt at opdage nye genetiske lægemidler," sagde Sheila Mikhail, AskBios administrerende direktør og medstifter. "Gennem dette samarbejde har vi en mulighed for at fremme AskBios genredigerings- og ikke-virale leveringsindsats, som understøtter og stemmer overens med vores forpligtelse til at fungere som en brancheførende motor for genterapiinnovation."

I henhold til aftalen vil AskBio kombinere sine syntetiske DNA- og genredigeringsnukleaser med ReCodes selektive organmålretning (SORT) lipid nanopartikel (LNP) teknologi. Det ægteskab kunne potentielt skabe en "alt-i-én løsning", der muliggør fuld genindsættelse ved at levere med præcision både genredigeringsværktøjet og DNA som blandet last i en enkelt LNP til ønskede mål, ifølge virksomhedernes meddelelse om samarbejdet .

Få de bedste historier i din indbakke hver eftermiddag

"AskBios banebrydende genredigeringsteknologi er et kraftfuldt supplement til vores modulære SORT LNP-genetiske medicinplatform, som muliggør præcis levering af en lang række genetiske laster til specifikke organer og celler, herunder store, komplekse genetiske laster og blandede nyttelaster," sagde Shehnaaz Suliman, administrerende direktør for ReCode. "Vi er glade for at kombinere disse unikke platforme for at udvikle næste generations genetiske terapier med potentiale til at transformere livet for patienter, der lider af en lang række invaliderende genetiske sygdomme."

Det fælles arbejde kunne udvide rækkevidden af genredigering for lever- og lungesygdomsmål, bemærkede de to virksomheder.

Som en del af aftalen vil ReCode modtage en ikke-oplyst kontant betaling på forhånd med potentiale for nedstrøms milepælsbetalinger og royalties på nye terapier som følge af samarbejdet.

'ET ANDET SKRIDT FREM' FOR ASKBIOS TEKNOLOGI

AskBio, grundlagt i 2001, er en pioner inden for brugen af adeno-associerede vira (AAV) som et leveringssystem til indsættelse af terapeutisk genetisk materiale i levende væv. Virksomheden har mere end 750 patenter på området, drevet af den videnskabelige ledelse af medstifter Jude Samulski, Ph.D., den første videnskabsmand til at klone AAV.

Tidligt arbejde fra Samulskis team hos AskBio og relaterede enheder blev støttet af tilskud og lån fra North Carolina Biotechnology Center på i alt omkring $1 mio. Støtten startede med en bevilling på $250.000, der hjalp med at rekruttere Samulski til University of North Carolina ved Chapel Hill School of Medicine fra University of Pittsburgh i 1993.

AAV-genterapi har brede terapeutiske implikationer for en række af centralnervesystemet, neuromuskulære, metaboliske og kardiovaskulære lidelser. AskBios pipeline i kliniske fase inkluderer terapeutiske midler til Pompes sygdom, Parkinsons sygdom og kongestiv hjertesvigt.

Virksomhedens arbejde med ReCode "repræsenterer endnu et skridt fremad for AskBio i udviklingen af sin genredigering og andre ikke-virale leveringsteknologier og ekspertise," ifølge meddelelsen.

AskBio er et helejet og uafhængigt drevet datterselskab af Bayer AG, som købte AskBio i 2020 som en hjørnesten i sin nydannede celle- og genterapiplatform. Det var en storslået aftale for AskBio, som modtog $2 milliarder på forhånd og op til $2 milliarder i potentielle milepælsbetalinger.

EN FÆLLES FORBINDELSE MED BAYER

ReCode, der er baseret i Menlo Park, Californien, er en genetisk medicinvirksomhed, der bruger næste generations mRNA og genkorrektionsterapi.

I juni 2022 lukkede ReCode på en $200 millioner serie B-udvidelsesfinansieringsrunde, ledet af Leaps by Bayer, Bayer AG's investeringsenhed, for yderligere at styrke Leaps by Bayers innovationsportefølje inden for genterapier.

De indsamlede midler bliver brugt til at fremme udviklingen af ReCodes platform og pipeline til selektivt at levere genetisk medicin til målorgan- og celletyper på en "forudsigelig og programmerbar måde", ifølge virksomheden.

(C) NC Biotech Center

Original artikelkilde: WRAL TechWire