bluebird bio bringt Gentherapie gegen schwere Blutkrankheiten in Deutschland auf den Markt
Veröffentlichungsdatum:DURHAM — Bluebird-Biografie, ein Gentherapieunternehmen mit Sitz in Durham, hat zum ersten Mal seine Behandlung einer schweren erblichen Bluterkrankung in Deutschland eingeführt.
LentiGlobin, vermarktet als ZYNTEGLO, ist eine einmalige Gentherapie, die die zugrunde liegende genetische Ursache der transfusionsabhängigen β-Thalassämie (TDT) angeht, einer erblichen Bluterkrankung, die durch eine Mutation im β-Globin-Gen verursacht wird. Es stört die Produktion roter Blutkörperchen und führt zu schwerer Anämie.
Bisher waren TDT-Patienten lebenslang mit Bluttransfusionen konfrontiert, um zu überleben und die Krankheitssymptome zu unterdrücken. Diese Transfusionen führten häufig zu schwerwiegenden Komplikationen und Organschäden durch Eisenüberladung.
Diese neue Therapie wird jedoch möglicherweise die Notwendigkeit von Bluttransfusionen beseitigen oder reduzieren.
„Dieser Meilenstein ermöglicht die erste kommerzielle Behandlung von ZYNTEGLO für TDT-Patienten in der Europäischen Union (EU)“, sagte Alison Finger, Chief Commercial Officer von Bluebird, gegenüber dem North Carolina Biotechnology Center.
EINE VÖLLIG NEUE BEHANDLUNG
bluebird arbeitet mit seinem Produktionspartner, der apceth Biopharma GmbH, an der kommerziellen Herstellung von ZYNTEGLO in der EU.
Darüber hinaus hat es mit dem Universitätsklinikum Heidelberg zusammengearbeitet, um als erstes qualifiziertes Behandlungszentrum die Therapie durchzuführen.
Darüber hinaus hat bluebird wertbasierte Zahlungsvereinbarungen mit mehreren gesetzlichen Krankenversicherungen in Deutschland abgeschlossen, um sicherzustellen, dass Patienten und ihre Gesundheitsdienstleister Zugang zu ZYNTEGLO haben.
„Gentherapie ist ein völlig neues Behandlungsparadigma, und daher ist unabhängig vom Land eine Weiterentwicklung der Gesundheitssysteme erforderlich, um den Patienten den Zugang zu einmaligen Behandlungen zu ermöglichen“, erklärte Finger.
„Gespräche mit anderen Regierungen und Kostenträgern in der EU sind im Gange. bluebird arbeitet weiterhin eng mit allen Beteiligten zusammen, um den Patientenzugang und die Erschwinglichkeit von Gentherapien sicherzustellen.“
Die Europäische Arzneimittel-Agentur hat ZYNTEGLO zuvor die PRIME-Zulassung (Priority Medicines) und den Orphan Medicinal Product-Status zur Behandlung von TDT erteilt. ZYNTEGLO ist auch Teil des Adaptive Pathways-Pilotprogramms der Agentur, das den rechtzeitigen Zugang von Patienten zu neuen Medikamenten verbessern soll
ZYNTEGLO hat außerdem von der US-amerikanischen Food and Drug Administration den Orphan-Drug-Status und den Status einer bahnbrechenden Therapie zur Behandlung von TDT erhalten. Allerdings ist es in den USA noch nicht zugelassen
bluebird bio hat die Einreichung des fortlaufenden Antrags auf eine Biologika-Lizenz (BLA) zur Zulassung in den USA eingeleitet und führt mit der FDA Gespräche über die Anforderungen und den Zeitplan der verschiedenen Komponenten des fortlaufenden BLA-Antrags.
„Vorbehaltlich dieser laufenden Diskussionen plant das Unternehmen derzeit, die BLA-Einreichung im ersten Halbjahr 2020 abzuschließen“, sagte das Unternehmen in seiner Pressemitteilung.
Die Anlage in Durham wurde 2019 eröffnet
bluebird ist ein börsennotiertes Unternehmen mit Hauptsitz in Cambridge, Massachusetts, und Niederlassungen in Durham, Seattle und Zug, Schweiz.
Das Werk in Durham ist eine 125.000 Quadratmeter große Produktionsanlage, die Bluebird 2017 gekauft und letztes Jahr eröffnet hat.
Der Standort produziert lentivirale Vektoren für die experimentellen Gen- und Zelltherapien des Unternehmens, darunter bb2121 und bb21217 zur Behandlung des multiplen Myeloms und möglicherweise LentiGlobin zur Behandlung von TDT und Sichelzellenanämie.
bluebird beschäftigt in der Anlage etwa 82 Wissenschaftler, Ingenieure, Fertigungs- und Betriebspersonal.