Novartis Gene Therapies ist der neue Name eines Gentherapieunternehmens mit wachsender RTP-Präsenz

FORSCHUNGSDREIECKPARK – Nennen Sie es nicht mehr AveXis. Es schneit Gentherapien von Novartis.

Novartis hat die Umbenennung seines zuvor erworbenen Gentherapiezweigs AveXis angekündigt, da „die Gentherapie für den Aufbau eines führenden, fokussierten Arzneimittelunternehmens mit fortschrittlichen Therapieplattformen immer wichtiger wird“.

AveXis mit Hauptsitz in Bannockburn, Illinois, wurde 2018 für $8,7 Milliarden vom Schweizer Arzneimittelhersteller Novartis gekauft.

Das Unternehmen kündigte Anfang letzten Jahres an, dass es weitere $60 Millionen in seine damals neue $55 Millionen teure Produktionsanlage in Durham County investieren und damit die Belegschaft von 200 auf 400 verdoppeln werde. Nach Angaben eines Novartis-Sprechers sind dort mittlerweile mehr als 400 Menschen beschäftigt Am Standort Durham werden weitere Mitarbeiter eingestellt, während für den Standort die endgültige Betriebsgenehmigung durch die FDA im Jahr 2021 erwartet wird.

Das Unternehmen stellt Gentherapien für neurologische genetische Erkrankungen her. Sein erstes Produkt ist Zolgensma (Onasemnogen Abeparvovec-xioi), eine Genersatztherapie zur Behandlung der spinalen Muskelatrophie (SMA) Typ 1, einer tödlichen neuromuskulären Erkrankung mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten.

AveXis erwarb 2015 die Rechte an seiner Gentherapie-Technologie für einen nicht genannten Betrag von Asklepios BioPharmaceutical, einem Gentherapie-Plattformunternehmen aus Chapel Hill, das allgemein als AskBio bezeichnet wird.

AskBio gab bekannt, dass das Unternehmen eine Vorauszahlung erhalten hat und aufgrund der erfolgreichen Entwicklung und Kommerzialisierung seiner Behandlung durch AveXis Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren erhalten wird.

Die Gentherapie-Plattform von AskBio basiert auf der Arbeit von Jude Samulski, Ph.D., einem bahnbrechenden Wissenschaftler auf dem Gebiet der Gentherapie, der 1993 mit Hilfe von etwa $250 von der University of Pittsburgh an die University of North Carolina School of Medicine rekrutiert wurde. 000 US-Dollar an Zuschüssen vom North Carolina Biotechnology Center. Samulski, bekannt für seine Entwicklung des harmlosen Adeno-assoziierten Virus (AAV) als Vektor oder Transportmittel für Gene, leitete viele Jahre lang das Gene Therapy Center der UNC.

Aufbauend auf dem Erfolg von Zolgensma sagte Novartis Gene Therapies, dass es für die Forschung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung der nächsten Welle innovativer AAV-basierter Gentherapien verantwortlich sein wird. Novartis Gene Therapies wird auch Produktionsunterstützung für Gentherapie-Arbeiten anderer Novartis-Einheiten leisten.

David Lennon, Ph.D., zuvor Präsident von AveXis, ist jetzt Präsident von Novartis Gene Therapies und wird weiterhin an Vas Narasimhan, CEO von Novartis, berichten.

„Novartis sieht in der Zukunft der Gentherapie ein enormes Potenzial und wir haben gesehen, welche Auswirkungen die Gentherapie auf so viele Leben haben kann“, sagte Narasimhan. „Mit der Gründung von Novartis Gene Therapies werden wir unsere Gentherapie-Pipeline für seltene genetische Krankheiten weiter vorantreiben, die Bereitstellung transformativer Innovationen in Bereichen mit hohem ungedecktem Bedarf beschleunigen und die Medizin für Patienten auf der ganzen Welt neu denken.“

Zolgensma ist die weltweit am weitesten verbreitete Gentherapie zur Behandlung von SMA, der häufigsten genetischen Todesursache bei Säuglingen. Unbehandelt führt SMA in ihrer häufigsten Form in mehr als 90% der Fälle bis zum Alter von 2 Jahren zum Tod oder zur Notwendigkeit einer dauerhaften Beatmung.

Bisher wurden mehr als 600 Patienten mit Zolgensma behandelt, unter anderem in klinischen Studien, kommerziell und im Rahmen von Managed-Access-Programmen. Neben der Zulassung von Zolgensma in den USA ist es auch in Japan, Europa und Brasilien zugelassen.

Novartis Gene Therapies strebt die Registrierung von Zolgensma in fast drei Dutzend Ländern an, wobei regulatorische Entscheidungen in der Schweiz, Kanada, Australien, Argentinien und Südkorea für Ende 2020 oder Anfang 2021 erwartet werden.

NAMENSÄNDERUNG „EINE NATÜRLICHE ENTWICKLUNG“

Novartis sagte, der Wechsel zu Novartis Gene Therapies sei die natürliche Entwicklung, da das Unternehmen expandiert, um Zolgensma weltweit zu liefern und seine Reichweite durch eine robuste Pipeline von AAV-basierten Gentherapien für seltene genetische Krankheiten zu erweitern, einschließlich Prüfbehandlungen für das Rett-Syndrom, eine genetische Form von Amyotrophe Lateralsklerose (ALS) und Friedreich-Ataxie.

Novartis Gene Therapies schafft außerdem eine nahtlose globale Präsenz für Zolgensma und die kommenden Gentherapien. Anstatt je nach Markt zwischen den Dachmarken AveXis und Novartis zu wechseln, vereint sich das Unternehmen unter einem Banner als einheitliche Einheit.

„Unsere Patienten und ihre Familien sind die Motivation für alles, was wir tun, und unter dem Banner von Novartis Gene Therapies wird unser engagiertes Team weiterhin lebenslange Möglichkeiten für Menschen schaffen, die an seltenen genetischen Krankheiten leiden“, sagte Lennon.

„Die Umwandlung in Novartis Gene Therapies symbolisiert die Bedeutung unserer Fortschritte in der Gentherapie für die Zukunft von Novartis und unsere Branchenführerschaft insgesamt.“

Novartis Gene Therapies beschäftigt mehr als 2.000 Mitarbeiter in Unternehmens-, Produktions- und Forschungseinrichtungen in den USA (Illinois, North Carolina, Colorado, Kalifornien); Zürich, Schweiz; und Tokio. Mit einer Produktionskapazität für Gentherapien von fast 1 Million Quadratmetern ist Novartis Gene Therapies der weltweit größte Hersteller von Gentherapien.

(C) NC Biotech Center

Originalquelle des Artikels: WRAL TechWire