RTP-Genetikunternehmen AskBio will in neuer Partnerschaft weitere Gentherapien verfolgen

Gentherapie-Unternehmen Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) von Research Triangle Park hat eine mehrjährige Forschungskooperations- und Optionsvereinbarung mit ReCode Therapeutics unterzeichnet, um Gen-Editing-Technologie für neue Präzisionstherapien zu entwickeln.

„Die Zusammenarbeit kombiniert die Expertise von AskBio in synthetischen DNA- und CRISPR-Anwendungen mit der neuartigen SORT LNP-Abgabetechnologie von ReCode, um möglicherweise neue genetische Medikamente zu entdecken“, sagte Sheila Mikhail, CEO und Mitbegründerin von AskBio. „Durch diese Zusammenarbeit haben wir die Möglichkeit, AskBios Bemühungen zur Genbearbeitung und nicht-viralen Verabreichung voranzutreiben, die unser Engagement unterstützen und im Einklang mit unserem Engagement stehen, als branchenführender Motor für Gentherapie-Innovationen zu fungieren.“

Im Rahmen der Vereinbarung wird AskBio seine synthetischen DNA- und Gen-Editing-Nukleasen mit der selektiven Organ-Targeting-Technologie (SORT) von Lipid-Nanopartikeln (LNP) von ReCode kombinieren. Diese Verbindung könnte möglicherweise eine „All-in-One-Lösung“ schaffen, die eine vollständige Geneinfügung ermöglicht, indem sowohl das Gen-Editierungstool als auch die DNA als gemischte Ladung in einem einzigen LNP präzise an die gewünschten Ziele geliefert werden, heißt es in der Ankündigung der Zusammenarbeit der Unternehmen .

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„Die bahnbrechende Genbearbeitungstechnologie von AskBio ist eine leistungsstarke Ergänzung zu unserer modularen SORT LNP-Plattform für genetische Medikamente, die die präzise Abgabe einer Vielzahl genetischer Ladungen an bestimmte Organe und Zellen ermöglicht, einschließlich großer, komplexer genetischer Ladungen und gemischter Nutzlasten“, sagte Shehnaaz Suliman, CEO von ReCode. „Wir freuen uns, diese einzigartigen Plattformen zu kombinieren, um Gentherapien der nächsten Generation zu entwickeln, die das Potenzial haben, das Leben von Patienten zu verändern, die an einer Vielzahl schwächender genetischer Krankheiten leiden.“

Die gemeinsame Arbeit könnte die Reichweite der Genbearbeitung für Leber- und Lungenkrankheitsziele erweitern, stellten die beiden Unternehmen fest.

Im Rahmen der Vereinbarung erhält ReCode eine nicht genannte Vorauszahlung in bar mit der Möglichkeit nachgelagerter Meilensteinzahlungen und Lizenzgebühren für neuartige Therapeutika, die sich aus der Zusammenarbeit ergeben.

„EIN WEITERER SCHRITT VORWÄRTS“ FÜR DIE TECHNOLOGIE VON ASKBIO

AskBio wurde 2001 gegründet und ist ein Pionier bei der Verwendung von Adeno-assoziierten Viren (AAV) als Verabreichungssystem für die Einführung therapeutischen genetischen Materials in lebendes Gewebe. Das Unternehmen hält mehr als 750 Patente auf diesem Gebiet, angetrieben von der wissenschaftlichen Führung des Mitbegründers Jude Samulski, Ph.D., dem ersten Wissenschaftler, der AAV geklont hat.

Die frühen Arbeiten von Samulskis Team bei AskBio und verwandten Unternehmen wurden durch Zuschüsse und Darlehen des North Carolina Biotechnology Center in Höhe von insgesamt etwa $1 Millionen unterstützt. Die Unterstützung begann mit einem Zuschuss von $250.000, der dazu beitrug, Samulski 1993 von der University of Pittsburgh an die University of North Carolina an der Chapel Hill School of Medicine zu rekrutieren.

Die AAV-Gentherapie hat weitreichende therapeutische Auswirkungen auf eine Reihe zentraler Nervensystem-, neuromuskulärer, Stoffwechsel- und Herz-Kreislauf-Erkrankungen. Die Pipeline von AskBio im klinischen Stadium umfasst Therapeutika gegen Morbus Pompe, Parkinson und Herzinsuffizienz.

Die Zusammenarbeit des Unternehmens mit ReCode „stellt für AskBio einen weiteren Fortschritt bei der Entwicklung seiner Geneditierungs- und anderen nicht-viralen Verabreichungstechnologien und seines Fachwissens dar“, heißt es in der Ankündigung.

AskBio ist eine hundertprozentige und unabhängig betriebene Tochtergesellschaft der Bayer AG, die AskBio im Jahr 2020 als Eckpfeiler ihrer neu gegründeten Zell- und Gentherapieplattform übernommen hat. Es war ein Blockbuster-Deal für AskBio, das $2 Milliarden im Voraus und bis zu $2 Milliarden an potenziellen Meilensteinzahlungen erhielt.

EINE GEMEINSAME VERBINDUNG MIT BAYER

ReCode mit Sitz in Menlo Park, Kalifornien, ist ein Unternehmen für genetische Medikamente, das mRNA- und Genkorrekturtherapeutika der nächsten Generation einsetzt.

Im Juni 2022 schloss ReCode eine Serie-B-Erweiterungsfinanzierungsrunde in Höhe von $200 Millionen ab, die gemeinsam von Leaps by Bayer, der Investmenteinheit der Bayer AG, angeführt wurde, um das Innovationsportfolio von Leaps by Bayer im Bereich Gentherapien weiter zu stärken.

Die gesammelten Mittel werden verwendet, um die Entwicklung der ReCode-Plattform und -Pipeline voranzutreiben, um genetische Medikamente selektiv und auf „vorhersehbare und programmierbare Weise“ an Zielorgan- und Zelltypen zu liefern, so das Unternehmen.

(C) NC Biotech Center

Originalquelle des Artikels: WRAL TechWire