El medicamento contra el Alzheimer de Biogen no logra el apoyo del comité asesor de la FDA

Un comité asesor de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE.UU. concluyó en gran medida en una reunión el viernes que no hay evidencia suficiente para respaldar la eficacia del medicamento experimental contra la enfermedad de Alzheimer aducanumab de Biogen y, por lo tanto, los datos clínicos no respaldan la aprobación del tratamiento.

Ahora se espera que la FDA considere las opiniones del comité y luego decida si aprueba el medicamento o pisa el freno. Es posible que esa decisión no se tome hasta dentro de algún tiempo, posiblemente no hasta el próximo año.

Las acciones de Biogen, el fabricante del medicamento, se dispararon a principios de semana cuando la FDA expresó su apoyo antes de la reunión del viernes. Biogen tiene una presencia importante en Research Triangle Park.

La aprobación marcaría un hito importante; Sería la primera aprobación de un nuevo fármaco contra el Alzheimer en casi 20 años.

El viernes, se pidió al Comité Asesor de Medicamentos del Sistema Nervioso Central y Periférico de la FDA que votara sobre varias preguntas sobre la evidencia de la efectividad del medicamento. El fármaco, administrado mediante infusión intravenosa para el tratamiento temprano de la enfermedad de Alzheimer, fue desarrollado por la empresa farmacéutica Biogen y su socio japonés Eisai.

"Hay literalmente una docena de hilos rojos diferentes que sugieren preocupaciones sobre la consistencia de la evidencia", dijo un miembro, el Dr. Caleb Alexander, profesor de epidemiología y medicina en la Escuela de Salud Pública Bloomberg de Johns Hopkins, según el New York Times. . Dijo que no podía entender “cómo la FDA pudo concluir que existe evidencia sustancial de efectividad”.

Diez de los 11 miembros del panel votaron que no era "razonable" considerar la investigación presentada como "evidencia primaria de la eficacia de aducanumab para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer". El undécimo miembro dijo que no estaba seguro, añadió The Times.

En respuesta a una pregunta sobre si el estudio positivo proporciona "evidencia sólida" que respalde la eficacia de aducanumab para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer, un miembro del comité votó a favor, ocho votaron en contra y dos no estaban seguros.

Y en respuesta a una pregunta separada sobre si otro estudio más pequeño proporcionó evidencia que respaldara la efectividad de aducanumab, ninguno de los miembros del comité votó a favor: siete votaron en contra y cuatro no estaban seguros.

"Existe un enorme peligro al aprobar algo que resulta no ser eficaz", dijo el Dr. Joel Perlmutter, miembro del comité que votó mayoritariamente "no" en respuesta a preguntas sobre si la evidencia respaldaba la eficacia del aducanumab.

"Si aprobamos algo cuando los datos no son sólidos, corremos el riesgo de retrasar buenos tratamientos y tratamientos efectivos durante más de un par de años, durante muchos años", dijo Perlmutter en la reunión del viernes.

Alexander, miembro del comité, que también votó “no” o “incierto” a las preguntas, estuvo de acuerdo: “Es muy importante hacer bien esta solicitud debido al abrumador imperativo de nuevos tratamientos”.

MIEMBRO DEL PANEL 'ALTAMENTE CRÍTICO' DE LA PRESENTACIÓN DE LA FDA

Durante la reunión, algunos de los miembros del comité también expresaron su preocupación de que las preguntas y los datos se presentaran al panel de una manera sesgada, “unilateral” o favorable al medicamento.

"Soy muy crítico con el hecho de que la presentación de la FDA de hoy tuvo tanto peso que simplemente dio las mismas conclusiones que el patrocinador", dijo el Dr. Scott Emerson, miembro del comité, refiriéndose a Biogen.

Al principio de la reunión, Alexander dijo: "El material que proporcionó la FDA me parece sorprendentemente incongruente".

En un comunicado el viernes por la noche, Biogen reconoció los votos del comité y agradeció a quienes compartieron sus pensamientos y experiencias en la reunión.

"Continuaremos trabajando con la FDA a medida que complete la revisión de nuestra solicitud", dijo en el comunicado Michel Vounatsos, director ejecutivo de Biogen.

La FDA podría decidir contradecir los votos del comité y aprobar aducanumab. Pero tal decisión sería controvertida.

"Uno esperaría que este comité asesor tuviera mucha influencia", dijo a CNN el miércoles Rudolph Tanzi, profesor de neurología de Harvard y director de la Unidad de Investigación de Genética y Envejecimiento del Hospital General de Massachusetts. No participó en la reunión.

En marzo de 2019, se interrumpieron los ensayos clínicos de fase 3 de aducanumab porque un análisis de inutilidad encontró que era poco probable que los ensayos cumplieran sus objetivos principales una vez finalizados.

Pero varios meses después, Biogen anunció que un nuevo análisis, que incluyó a más pacientes, mostró que aquellos que recibieron aducanumab experimentaron una reducción significativa en el deterioro clínico en un ensayo. Los resultados de algunos pacientes en otro estudio también respaldaron esos hallazgos.

Luego, en julio, Biogen completó su presentación a la FDA de una solicitud de licencia de productos biológicos para la aprobación del medicamento.

Si se aprueba, aducanumab se convertiría en la primera inmunoterapia para reducir el deterioro clínico de la enfermedad de Alzheimer y también sería la primera terapia en demostrar que la eliminación de la beta amiloide, un sello distintivo del trastorno cerebral degenerativo, produjo mejores resultados clínicos.

UNA VARIEDAD DE 'OPINIONES COMPLETAMENTE DIFERENTES'

La influyente Asociación de Alzheimer apoya la aprobación del medicamento y presentó una carta de apoyo antes de la reunión del viernes diciendo que "existe una necesidad extrema y drástica de ofrecer alivio y apoyo a los millones de estadounidenses afectados cada día por las aplastantes realidades del Alzheimer".

En un testimonio separado, la organización sin fines de lucro Public Citizen's Health Research Group dijo que la FDA no debería aprobar el aducanumab para el tratamiento de la enfermedad de Alzheimer debido a la falta de evidencia de su eficacia.

La aprobación del medicamento "probablemente resulte en mucho más daño que bien", dijo Michael Carome, director del grupo, en una declaración escrita el jueves.

Hay opiniones diversas entre los médicos e investigadores sobre si se debe aprobar aducanumab, dijo a CNN el Dr. Richard Isaacson, director de la Clínica de Prevención del Alzheimer en Weill Cornell Medicine y NewYork-Presbyterian en Nueva York, quien tuvo pacientes en los estudios clínicos originales de aducanumab. El miércoles.

"Un puñado de los científicos e investigadores más respetados en nuestro campo tienen opiniones completamente diferentes", dijo Isaacson. "Cualquiera que sea la decisión, es un momento decisivo para el campo de la enfermedad de Alzheimer".

Fuente del artículo original: WRAL TechWire