La empresa de genética RTP AskBio buscará más terapias genéticas en una nueva asociación
Fecha de publicación:La empresa de terapia génica Asklepios BioPharmaceutical (PreguntarBio) de Research Triangle Park ha firmado un acuerdo de opción y colaboración de investigación de varios años con ReCode Therapeutics para desarrollar tecnología de edición genética para impulsar nuevas terapias de precisión.
"La colaboración combina la experiencia de AskBio en ADN sintético y aplicaciones CRISPR con la novedosa tecnología de entrega SORT LNP de ReCode para descubrir potencialmente nuevos medicamentos genéticos", dijo Sheila Mikhail, directora ejecutiva y cofundadora de AskBio. "A través de esta colaboración, tenemos la oportunidad de avanzar en los esfuerzos de edición de genes y entrega no viral de AskBio, que respaldan y se alinean con nuestro compromiso de servir como un motor líder en la industria de innovación en terapia génica".
Según los términos del acuerdo, AskBio combinará su ADN sintético y nucleasas de edición de genes con la tecnología de nanopartículas lipídicas (LNP) de orientación selectiva de órganos (SORT) de ReCode. Ese matrimonio podría crear potencialmente una "solución todo en uno" que permita la inserción completa de genes al entregar con precisión tanto la herramienta de edición de genes como el ADN como carga mixta en un solo LNP a los objetivos deseados, según el anuncio de colaboración de las empresas. .
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"La tecnología pionera de edición de genes de AskBio es un poderoso complemento a nuestra plataforma modular de medicamentos genéticos SORT LNP, que permite la entrega precisa de una amplia variedad de cargas genéticas a órganos y células específicos, incluidas cargas genéticas grandes y complejas y cargas útiles mixtas", dijo Shehnaaz. Suliman, director ejecutivo de ReCode. "Estamos entusiasmados de combinar estas plataformas únicas para desarrollar terapias genéticas de próxima generación con el potencial de transformar las vidas de pacientes que padecen una amplia gama de enfermedades genéticas debilitantes".
El trabajo conjunto podría ampliar el alcance de la edición de genes para objetivos de enfermedades hepáticas y pulmonares, señalaron las dos empresas.
Como parte del acuerdo, ReCode recibirá un pago en efectivo por adelantado no revelado con potencial para pagos por hitos posteriores y regalías sobre nuevas terapias resultantes de la colaboración.
'OTRO PASO ADELANTE' PARA LA TECNOLOGÍA DE ASKBIO
AskBio, fundada en 2001, es pionera en el uso de virus adenoasociados (AAV) como sistema de administración para insertar material genético terapéutico en tejido vivo. La empresa posee más de 750 patentes en este campo, impulsadas por el liderazgo científico del cofundador Jude Samulski, Ph.D., el primer científico en clonar AAV.
Los primeros trabajos del equipo de Samulski en AskBio y entidades relacionadas fueron apoyados por subvenciones y préstamos del Centro de Biotecnología de Carolina del Norte por un total de aproximadamente $1 millones. El apoyo comenzó con una subvención de $250.000 que ayudó a reclutar a Samulski para la Facultad de Medicina de la Universidad de Carolina del Norte en Chapel Hill de la Universidad de Pittsburgh en 1993.
La terapia génica con AAV tiene amplias implicaciones terapéuticas para una variedad de trastornos del sistema nervioso central, neuromusculares, metabólicos y cardiovasculares. La cartera de productos en etapa clínica de AskBio incluye terapias para la enfermedad de Pompe, la enfermedad de Parkinson y la insuficiencia cardíaca congestiva.
El trabajo de la compañía con ReCode "representa otro paso adelante para AskBio en el desarrollo de su experiencia y tecnologías de edición de genes y otras tecnologías de entrega no virales", según el anuncio.
AskBio es una subsidiaria de propiedad total y operación independiente de Bayer AG, que adquirió AskBio en 2020 como piedra angular de su recién formada plataforma de terapia celular y génica. Fue un acuerdo exitoso para AskBio, que recibió $2 mil millones por adelantado y hasta $2 mil millones en posibles pagos por hitos.
UNA CONEXIÓN COMPARTIDA CON BAYER
ReCode, con sede en Menlo Park, California, es una empresa de medicamentos genéticos que utiliza ARNm de próxima generación y terapias de corrección genética.
En junio de 2022, ReCode cerró una ronda de financiación de extensión Serie B de $200 millones, codirigida por Leaps by Bayer, la unidad de inversión de Bayer AG, para fortalecer aún más la cartera de innovación de Leaps by Bayer en terapias génicas.
Los fondos recaudados se están utilizando para avanzar en el desarrollo de la plataforma y la cartera de proyectos de ReCode para administrar selectivamente medicamentos genéticos a tipos de células y órganos específicos de una "forma predecible y programable", según la compañía.
(C) Centro de Biotecnología de Carolina del Norte
Fuente del artículo original: WRAL TechWire