Geeniterapiayhtiö bluebird bio raportoi positiiviset testitulokset hoidosta
Julkaisupäivä:RESEARCH TRIANGLE PARK – bluebird bioMaailmanlaajuinen geeniterapiayhtiö, jolla on uusi tuotantolaitos Durhamissa, on julkistanut positiivisia tuloksia kliinisissä kokeissa poikien hoidosta, jolla on harvinainen ja tappava neurologinen sairaus.
Yritys kehittää geeniterapiaa elivaldogene autotemcel (eli-cel, merkki Lenti-D) aivoadrenoleukodystrofiasta (CALD) kärsivien poikien hoitoon. Se on perinnöllinen sairaus, johon liittyy ajattelusta ja lihasten hallinnasta vastaavien aivojen hermosolujen suojavaipan hajoaminen.
bluebird esitteli päivitetyt tulokset European Society for Blood and Marrow Transplantation -yhdistyksen 46. vuosikokouksessa, joka järjestetään käytännössä 1. syyskuuta asti.
Adrenoleukodystrofia (ALD) on harvinainen, X-kytketty aineenvaihduntahäiriö, jonka arvioidaan vaikuttavan joka 21 000 miespuoliseen vastasyntyneeseen maailmanlaajuisesti. Noin 40%:lle ALD:tä sairastavista pojista kehittyy CALD, geneettisen sairauden vakavin muoto. CALD on etenevä hermostoa rappeuttava sairaus, johon liittyy myeliinin, ajattelusta ja lihasten hallinnasta vastaavien aivojen hermosolujen suojavaipan, hajoaminen.
CALD:n oireet ilmaantuvat yleensä varhaislapsuudessa ja etenevät nopeasti, jos niitä ei hoideta, mikä johtaa vakavaan neurologisen toiminnan menetykseen ja lopulta kuolemaan useimmilla potilailla. Se johtaa tyypillisesti yhteyden katkeamiseen, sokeuteen, letkuruokinnan tarpeeseen, täydelliseen inkontinenssiin, pyörätuoliriippuvuuteen ja vapaaehtoisen liikkeen täydelliseen menettämiseen. Lähes puolet CALD-pojista, jotka eivät saa hoitoa, kuolee viiden vuoden kuluessa oireiden alkamisesta.
David Davidson, MD, bluebirdin ylilääkäri, sanoi, että ainoa tällä hetkellä saatavilla oleva hoito on allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (allo-HSCT), jossa käytetään toiselta ihmiseltä luovutettuja soluja. Hän totesi, että siihen liittyy merkittäviä riskejä, mukaan lukien siirtoon liittyvä kuolleisuus, siirteen vajaatoiminta tai hylkimisreaktio ja siirrännäinen isäntätauti (GVHD).
87% ELÄYTYMINEN ILMAN MERKITTÄVIÄ TOIMINTAVAA
Davidson sanoi, että vankka enemmistö Bluebird's -tutkimukseen, nimeltään Starbeam, osallistuneista pojista on reagoinut hyvin Lenti-D-hoitoon.
Hän raportoi, että 87 prosenttia eli-celin vaiheen 2/3 Starbeam-tutkimuksessamme olevista potilaista on elossa ja heillä ei ole vakavia toiminnallisia vammoja (MFD) vähintään 24 kuukauden seurannan jälkeen. "Tärkeää on, että ei raportoitu siirteen epäonnistumisesta, hylkimisreaktiosta tai GVHD:stä. On ilahduttavaa nähdä eli-celin johdonmukaiset tulokset ja hoidon vaikutuksen kestävyys, jotka osoitettiin pitkäaikaisseurantatutkimukseemme osallistuneilla lapsilla – mukaan lukien 10 poikaa, jotka ovat nyt saavuttaneet vähintään vuoden 5 seurantakäynnin. .”
Toinen Starbeam-tutkimukseen osallistunut tutkija, joka raportoi tuloksista vuosikokouksessa, on Jörn-Sven Kühl, Leipzigin yliopistollisen sairaalan naisten ja lasten lääketieteen keskuksen lasten onkologian, hematologian ja hemostaseologian osastolta.
"CALD-potilaiden neurologinen toiminta heikkenee nopeasti kliinisten oireiden alkamisen jälkeen, joten varhainen diagnoosi ja hoito ovat kriittisiä taudin etenemisen pysäyttämiseksi ja neurologisen toimintansa säilyttämiseksi", Kühl sanoi. "Vaiheen 2/3 Starbeam-tutkimuksessa 31 potilaalla 32:sta neurologisen toiminnan pisteet olivat vakaat, mikä viittaa siihen, että taudin eteneminen oli vakiintunut ja että neurologinen toiminta oli menetetty vain vähän eli-cel-infuusion jälkeen. Nämä tulokset… ovat erittäin rohkaisevia ja viittaavat siihen, että eli-cel-hoito voi estää CALD-potilaiden neurologisen heikkenemisen.
Eli-cel on kertaluonteinen tutkittava geeniterapia, joka on suunniteltu ratkaisemaan CALD:n taustalla oleva geneettinen syy lisäämällä kohdegeenin toiminnallisia kopioita potilaan omiin veren kantasoluihin. Yritys korjaa solupoikkeavuuden laboratoriotoimenpiteessä ottamalla käyttöön geneettisen korjauksen Lenti-D lentivirusvektorilla (LVV).
Tämä toiminnallisen geenin lisääminen antaa potilaille mahdollisuuden tuottaa normaalia proteiinia, jota tarvitaan myrkkyjen hajottamiseksi CALD-potilaiden aivoissa.
Starbeam-tutkimuksen suorittaneet potilaat ilmoittautuvat myöhemmin pitkäaikaiseen seurantatutkimukseen seuratakseen edistymistään.