bluebird bio lance une thérapie génique pour les troubles sanguins graves en Allemagne
Date publiée:DURHAM — bio de l'oiseau bleu, une société de thérapie génique implantée à Durham, a lancé pour la première fois son traitement contre une grave maladie sanguine héréditaire, en Allemagne.
LentiGlobin, commercialisé sous le nom de ZYNTEGLO, est une thérapie génique unique qui s'attaque à la cause génétique sous-jacente de la β-thalassémie transfusionnelle (TDT), une maladie sanguine héréditaire causée par une mutation du gène de la β-globine. Il interfère avec la production de globules rouges, entraînant une anémie sévère.
Jusqu’à présent, les patients atteints de TDT devaient subir des transfusions sanguines tout au long de leur vie pour survivre et supprimer les symptômes de la maladie. Ces transfusions entraînaient souvent de graves complications et des lésions organiques dues à une surcharge en fer.
Cette nouvelle thérapie pourrait toutefois éliminer ou réduire le besoin de transfusions sanguines.
« Cette étape importante permet le premier traitement commercial de ZYNTEGLO pour les patients atteints de TDT dans l'Union européenne (UE) », a déclaré Alison Finger, directrice commerciale de bluebird, au North Carolina Biotechnology Center.
UN TRAITEMENT COMPLÈTEMENT NOUVEAU
bluebird travaille avec son partenaire fabricant, apceth Biopharma GmbH, pour fabriquer commercialement ZYNTEGLO dans l'UE.
Elle a également collaboré avec l'hôpital universitaire de Heidelberg pour devenir le premier centre de traitement qualifié à administrer cette thérapie.
En outre, bluebird a conclu des accords de paiement basés sur la valeur avec plusieurs assurances maladie légales en Allemagne pour garantir que les patients et leurs prestataires de soins de santé ont accès à ZYNTEGLO.
« La thérapie génique est un tout nouveau paradigme de traitement et, par conséquent, quel que soit le pays, une évolution des systèmes de santé est nécessaire afin de soutenir l'accès des patients à des traitements ponctuels », a expliqué Finger.
« Des conversations avec d’autres gouvernements et payeurs de l’UE sont en cours. bluebird continue de travailler en étroite collaboration avec toutes les parties prenantes pour garantir l’accès des patients et l’abordabilité des thérapies géniques.
L'Agence européenne des médicaments a précédemment accordé à ZYNTEGLO l'éligibilité aux médicaments prioritaires (PRIME) et la désignation de médicament orphelin pour le traitement du TDT. ZYNTEGLO fait également partie du programme pilote Adaptive Pathways de l'agence, destiné à améliorer l'accès en temps opportun des patients aux nouveaux médicaments.
ZYNTEGLO a également obtenu le statut de médicament orphelin et la désignation de thérapie révolutionnaire pour le traitement du TDT par la Food and Drug Administration des États-Unis. Cependant, il n'est pas encore approuvé aux États-Unis.
bluebird bio a lancé la soumission continue de la demande de licence de produits biologiques (BLA) pour approbation aux États-Unis et est engagé avec la FDA dans des discussions concernant les exigences et le calendrier des différentes composantes de la soumission continue de la BLA.
"Sous réserve de ces discussions en cours, la société prévoit actuellement de finaliser la soumission de la BLA au cours du premier semestre 2020", a indiqué la société dans son communiqué.
USINE DE DURHAM OUVERTE EN 2019
bluebird est une société publique dont le siège est à Cambridge, dans le Massachusetts, et qui possède des installations à Durham, Seattle et Zoug, en Suisse.
L'usine de Durham est une usine de fabrication de 125 000 pieds carrés achetée par bluebird en 2017 et ouverte l'année dernière.
Le site produit des vecteurs lentiviraux pour les thérapies géniques et cellulaires expérimentales de la société, notamment : bb2121 et bb21217 pour traiter le myélome multiple, et potentiellement LentiGlobin pour traiter le TDT et la drépanocytose.
bluebird emploie environ 82 scientifiques, ingénieurs, personnel de fabrication et d'exploitation dans ses installations.