La société de thérapie génique bluebird bio rapporte des résultats de tests positifs pour le traitement
Date publiée:PARC TRIANGLE DE RECHERCHE – bio de l'oiseau bleu, une entreprise mondiale de thérapie génique dotée d'une nouvelle usine de fabrication à Durham, a dévoilé les résultats positifs des essais cliniques de son traitement destiné aux garçons atteints d'un trouble neurologique rare et mortel.
La société développe la thérapie génique, elivaldogene autotemcel (eli-cel, sous la marque Lenti-D), pour traiter les garçons souffrant d'adrénoleucodystrophie cérébrale (CALD). Il s'agit d'une maladie héréditaire qui implique une rupture de la gaine protectrice des cellules nerveuses du cerveau responsables de la pensée et du contrôle musculaire.
bluebird a présenté les résultats mis à jour lors de la 46e réunion annuelle de la Société européenne pour la transplantation de sang et de moelle osseuse, qui se déroulera virtuellement jusqu'au 1er septembre.
L'adrénoleucodystrophie (ALD) est un trouble métabolique rare lié à l'X qui toucherait un nouveau-né de sexe masculin sur 21 000 dans le monde. Environ 40% de garçons atteints d'ALD développeront une CALD, la forme la plus grave de la maladie génétique. La CALD est une maladie neurodégénérative progressive qui implique la dégradation de la myéline, la gaine protectrice des cellules nerveuses du cerveau responsables de la pensée et du contrôle musculaire.
Les symptômes de la CALD surviennent généralement dans la petite enfance et progressent rapidement, s'ils ne sont pas traités, entraînant une perte grave de la fonction neurologique et éventuellement la mort chez la plupart des patients. Cela entraîne généralement une perte de communication, la cécité, la nécessité d'une alimentation par sonde, une incontinence totale, une dépendance au fauteuil roulant et une perte totale de mouvement volontaire. Près de la moitié des garçons atteints de CALD qui ne reçoivent pas de traitement mourront dans les cinq ans suivant l’apparition des symptômes.
David Davidson, MD, médecin-chef de Bluebird, a déclaré que le seul traitement actuellement disponible est la greffe allogénique de cellules souches hématopoïétiques (allo-HSCT), utilisant des cellules données par une autre personne. Cela s'accompagne de risques associés importants, a-t-il noté, notamment la mortalité liée à la transplantation, l'échec ou le rejet du greffon et la maladie du greffon contre l'hôte (GVHD).
87% SURVIE SANS HANDICAP FONCTIONNEL MAJEUR
Davidson a déclaré qu'une solide majorité des garçons impliqués dans l'essai de Bluebird, appelé Starbeam, ont bien répondu au traitement Lenti-D.
« Quatre-vingt-sept pour cent des patients de notre étude Starbeam de phase 2/3 sur eli-cel sont vivants et exempts de handicaps fonctionnels majeurs (MFD) après 24 mois ou plus de suivi, a-t-il rapporté. « Il est important de noter qu’aucun cas d’échec de greffe, de rejet de greffe ou de GVHD n’a été signalé. Il est gratifiant de voir les résultats constants avec eli-cel et la durabilité de l'effet du traitement démontrés chez les enfants participant à notre étude de suivi à long terme - y compris 10 garçons qui ont maintenant atteint au moins leur visite de suivi de 5e année. .»
Un autre scientifique impliqué dans l'étude Starbeam et qui a présenté ses résultats lors de la réunion annuelle est Jörn-Sven Kühl, du département d'oncologie pédiatrique, d'hématologie et d'hémostaseologie du centre de médecine féminine et infantile de l'hôpital universitaire de Leipzig.
"Les patients atteints de CALD subissent une diminution rapide de leur fonction neurologique après l'apparition initiale des symptômes cliniques. Un diagnostic et un traitement précoces sont donc essentiels afin d'arrêter la progression de la maladie et de préserver leur fonction neurologique", a déclaré Kühl. « Dans l'étude Starbeam de phase 2/3, 31 des 32 patients présentaient un score de fonction neurologique stable, ce qui suggère que la progression de la maladie s'était stabilisée et qu'une fonction neurologique minimale avait été perdue après la perfusion d'Eli-Cel. Ces résultats… sont très encourageants et suggèrent que le traitement par eli-cel pourrait prévenir le déclin neurologique chez les garçons atteints de CALD.
Eli-cel est une thérapie génique expérimentale unique conçue pour traiter la cause génétique sous-jacente de la CALD en ajoutant des copies fonctionnelles du gène ciblé dans les cellules souches sanguines d'un patient. La société corrige l’anomalie cellulaire lors d’une procédure de laboratoire en introduisant la solution génétique à l’aide du vecteur lentiviral Lenti-D (LVV).
Cet ajout d'un gène fonctionnel permet aux patients de produire la protéine normale nécessaire pour décomposer les toxines dans le cerveau des personnes atteintes de CALD.
Les patients qui terminent l’essai Starbeam s’inscrivent ensuite à une étude de suivi à long terme pour suivre leurs progrès.