La dernière entreprise dérivée du Centre de thérapie génique de l'UNC veut trouver un remède contre l'hémophilie
Date publiée:Le centre de thérapie génique de l'UNC-Chapel Hill a donné naissance à une autre startup dans le Triangle.
La dernière spin-off est GeneVentiv Therapeutics, basée à Raleigh, qui a annoncé plus tôt ce mois-ci qu'elle avait signé un accord de licence avec l'université.
L'accord permet à GeneVentiv de développer un traitement contre l'hémophilie basé sur la recherche de Dr Chengwen Li, qui dirige un laboratoire au sein du centre de thérapie génique. GeneVentiv cite Li comme son cofondateur et conseiller scientifique.
Le centre de thérapie génique de l'UNC a été prolifique en créant des retombées liées à ses chercheurs ces dernières années. Notamment, son leader Jude Samulski vient a vendu sa startup Asklepios BioPharmaceutical au géant pharmaceutique allemand Bayer pour un montant pouvant atteindre $4 milliards.
Au cours des dernières années, la thérapie génique est passée du stade d'idée expérimentale à l'un des secteurs les plus en vogue dans le monde de la biotechnologie. La première traitement de thérapie génique approuvé par la Food and Drug Administration des États-Unis a eu lieu en 2017, et depuis lors, de grandes sociétés comme Pfizer et Bayer ont investi des centaines de millions de dollars dans des sociétés développant des thérapies géniques.
La thérapie cible les gènes pour traiter les maladies de diverses manières, par exemple en remplaçant un gène muté qui provoque une maladie par un gène sain, en éliminant des gènes mutés ou en ajoutant un nouveau gène pour contrecarrer une maladie.
GeneVentiv se concentre sur l'hémophilie, une maladie génétique célèbre associé à la reine Victoria d'Angleterre, qui a transmis le gène de la maladie à plusieurs maisons royales à travers l'Europe dans les années 1800.
L'hémophilie empêche le sang de coaguler correctement, ce qui entraîne des saignements graves, même en cas de blessures mineures, comme une coupure causée par le rasage ou une ecchymose.
La maladie est causée par une mutation des gènes qui permettent de fabriquer des protéines de coagulation, et elle survient dans environ une naissance masculine sur 5 000, selon le Centres pour le Contrôle et la Prévention des catastrophes. Mais les femmes peuvent aussi souffrir d’hémophilie. c'est beaucoup plus rare.
Deux formes de la maladie, l'hémophilie A (causée par un manque de facteur VIII de la coagulation sanguine) et l'hémophilie B (causée par un manque de facteur IX), constituent la majorité des cas. selon Stanford Health Care.
Damon Race, PDG de GeneVentiv, a déclaré que la technologie de Li se démarque car elle offre potentiellement un traitement pour tous les types d'hémophilie.
Avec de nombreux traitements de l'hémophilie, comme les perfusions de concentré de facteur de coagulation, les patients peuvent développer des inhibiteurs, ou des anticorps qui empêchent le traitement de fonctionner. Selon le CDC, environ une personne sur cinq atteinte d’hémophilie A et environ trois personnes sur 100 atteintes d’hémophilie B développeront des inhibiteurs.
Race a déclaré que ces inhibiteurs peuvent également affecter les traitements de thérapie génique. Mais GeneVentiv pense que son traitement peut contourner ce problème en se concentrant sur le facteur V de la coagulation sanguine, qui présente un risque minime de développer des inhibiteurs.
Selon la société, si vous pouviez augmenter les niveaux de production de facteur V grâce à la thérapie génique, vous pourriez restaurer une coagulation normale sans avoir besoin de facteur VIII ou IX.
« Les gens pensent souvent que, parce qu'il s'agit d'une maladie rare et parce que d'autres thérapies géniques sont en développement, il s'agit d'un domaine mature », a déclaré Race à propos du marché des traitements contre l'hémophilie. « Et en fait, nous pourrions être les premiers à commercialiser des patients inhibiteurs. »
Si le traitement expérimental de GeneVentiv s'avère un jour efficace, il pourrait également potentiellement réduire le coût des soins aux hémophiles. Les traitements actuels contre l'hémophilie coûtent en moyenne plus de $270 000 annuellement et par patient, a rapporté NPR.
Cela n’inclut pas les autres coûts de santé associés à la maladie. Les patients hémophiles fréquemment besoin d'une arthroplastie du genou, Par exemple.
"Si vous pouviez obtenir une seule perfusion, cela permettrait au système de santé d'économiser peut-être $22 millions au cours d'une vie", a déclaré Race.
De plus, « c'est une amélioration considérable de votre qualité de vie », a-t-il déclaré, « de ne pas avoir à vous soucier de vous blesser en vous rasant, de ne pas vous soucier d'une ecchymose qui pourrait entraîner une hémorragie interne incontrôlée et de savoir que vous êtes guéri. . Cet espoir n’a pas été disponible pour les patients présentant des inhibiteurs.
"Nous avons ici ce qui est potentiellement un remède universel pour tous les types d'hémophilie", a déclaré Race.
La société prévoit de démarrer les essais cliniques sur le traitement à la mi-2022, selon son site internet.
Cet article a été produit avec le soutien financier d'une coalition de partenaires dirigée par Innovate Raleigh dans le cadre d'un programme de bourses de journalisme indépendant. Le N&O conserve le contrôle éditorial total de l’ouvrage. Apprendre encore plus; aller à bit.ly/newsinnovate
Source originale de l’article : Actualités et observateur