נחיתה של הרחבת $75M של Taysha שבסיסה בטקסס מוסיפה למרכז הטיפול הגנטי ההולך וגדל של Triangle
תאריך פרסום:פארק משולש המחקר – מבוסס דאלאס תרפיה גנטית של טיישה הכריז על תוכניות היום להשקיע $75 מיליון במתקן לייצור של ריפוי גנטי בדורהאם שיעסיק יותר מ-200 עובדים.
טיישה מצטרפת לקהילה ההולכת וגדלה של חברות מתקדמת בתחום תרפיה גנטית ותאית, המקימות חנות במשולש המחקר, שם עשרות שנים של השקעה והכשרת כוח אדם יצרו אבן שואבת לגילוי וייצור של מחליפי המשחקים של המדע בלחימה כמה מהמחלות המפחידות ביותר של המין האנושי.
לוגו של טיישה
החברה מפתחת טיפולים גנטיים המשתמשים בנגיפים שפירים הקשורים באדנו (AAV) כ"וקטורים", או נשאים, כדי להעביר תיקונים גנטיים לאזורים פגומים אחרת בגוף. Taysha מתמקדת בתחילה במחלות גנטיות של מערכת העצבים המרכזית, כמו מחלת CLN1, הנקראת גם מחלת באטן תינוקות, הגורמת לעיכובים בהתפתחות אצל ילדים, ותסמונת רט, מוטציה גנטית נדירה המשפיעה על התפתחות המוח אצל נערות צעירות.
ל-Taysha יש שותפות עם המרכז הרפואי הדרום-מערבי של אוניברסיטת טקסס ליד המטה שלה בדאלאס, המאפשר ייצור ראשוני של טיפולי הגנים שלה. והחברה הודיעה על שותפות בחודש שעבר להוספת יכולת ייצור במתקנים של מפתחת הטיפולים Catalent המבוססת על ריפוי גנטי במרילנד. אבל ההשקעה ב-RTP מכוונת לייצור בקנה מידה גדול של קו המוצרים של Taysha ככל שהוא מתפתח.
ישנן סיבות לכך שמשולש המחקר הפך למוקד של טכנולוגיית AAV, המשמשת את רוב חברות הריפוי הגנטי כיום. זה פותח על ידי ג'וד סמולסקי, Ph.D., מ-Chapel Hill, המחזיק בפטנט האמריקאי הראשון להחדרת גנים שאינם AAV לתוך AAV. Samulski הוא הממציא המוביל ביותר מ-300 פטנטים בתחום וקטורי AAV וריפוי גנטי.
Samulski גויס לבית הספר לרפואה של אוניברסיטת צפון קרוליינה ב-1993 עם כמעט $250,000 במימון מענק ממרכז הביוטכנולוגיה של צפון קרוליינה. הוא הוביל את המרכז לטיפול גנטי של UNC במשך מספר שנים ובשנת 2001 היה שותף להקמתו Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) ב-RTP, שבאייר רכשה לאחרונה תמורת $4 מיליארד.
AskBio עצמה הקימה ארבעה סטארט-אפים של ריפוי גנטי בשנים האחרונות: NanoCor Therapeutics, Chatham Therapeutics, Bamboo Therapeutics ו Actus Therapeutics. Chatham נרכשה על ידי Takeda, ובמבוק נרכשה נרכשה על ידי פייזר.
הבסיס הזה של מדע הריפוי הגנטי, יחד עם מערכת פיתוח כוח העבודה במדעי החיים בצפון קרוליינה והאקלים העסקי החיובי, משכו השקעות של מיליארדי דולרים מחברות טיפול גנטי ותאי למשולש בשנים האחרונות.
לטאישה היו קשרים רבים עם קהילת הריפוי הגנטי של צפון קרוליינה. אחד ממייסדי החברה, קצין מדעי ראשי מוקדם סטיבן גריי, עבד במעבדה של סמולסקי ב-UNC. כמו כן, מספר חברים נוספים בצוות ההנהלה הגיעו מ-AveXis. יצרנית תרופות שוויצרית נוברטיס רכשה את AveXis תמורת $8.7 מיליארד בשנת 2018 ושינה אותה ל-Novartis Gene Therapies.
"טיישה עוסקת בסך הכל בעזרה לחולים, וההשקעה הזו מדגישה את המחויבות של צפון קרוליינה לעזור לחברה להשיג את החזון הזה", אמר ביל בולוק, סגן נשיא בכיר לפיתוח כלכלי ופעילות כלל-מדינתית במרכז הביוטכנולוגיה של צפון קרוליינה, שותף בגיוס של Taysha ל-Taysha המדינה.
"זה גם מחזק את המחויבות של צפון קרוליינה לספק כישרונות מהטובים מסוגו כדי למשוך השקעות מסוג זה, ואת מעמדה של המדינה כמובילה עולמית בייצור ריפוי גנטי".
Taysha היא חברה ציבורית הנסחרת בבורסת נאסד"ק עם הסמל TSHA. החברה טוענת כי Taysha היא מילה בשפה האינדיאנית קאדו שמשמעותה "ברית" או "חבר".
מקור מקורי: WRAL TechWire