A pair of hands with medical gloves holding a glass beaker with a blue liquid solution in it. There is various lab equipment in the background, such as an electron microscope and other lab glassware.

השקת Uplizna היא 'הוכחה' ליכולת של NC במחקר ופיתוח תרופות

תאריך פרסום:

פארק משולש המחקר – כשהזמרת כותבת ג'וני מיטשל כתבה "...אתה לא יודע מה יש לך עד שזה נעלם", היא לא הכירה את תומאס פ. טדר, Ph.D.

טדר, פרופסור אלטר גלר למחקר באימונולוגיה בבית הספר לרפואה של אוניברסיטת דיוק, ידע.

לפני קרוב לארבעה עשורים הוא והצוות שלו, וקומץ מדענים נוספים מרחבי העולם, החלו בחיפוש אחר מתגים על פני השטח של תאים שיפעילו וכיבו את תאי ה-B של הגוף. תאי B חשובים בוויסות מערכת החיסון. אבל הם פעילים יתר על המידה בהפרעות אוטואימוניות רבות ויכולים לעזור לגרום לדלקת רקמות ולחוסר תפקוד של מערכת האיברים.

תומאס טדר, Ph.D.

כאשר טדר פיתח נוגדנים חד שבטיים ייחודיים כדי למקד את חלבוני תאי B CD19, CD20 ו-CD22, הוא ידע שהוא על משהו. נוגדנים אלו נועדו לחסום את הגורמים הבסיסיים למחלה אוטואימונית מבלי להפריע לתגובה הרגילה של הגוף לזיהומים.

טדר הקים את Cellective Therapeutics ב-2005 כדי להעביר את המחקר הזה לניסויים קליניים. החברה התמקדה בטכנולוגיות B-cell ברישיון ממכון הסרטן Dana-Farber - שם התחיל את העבודה הזו - וב-Duke, שם הוא העלה אותה להילוך גבוה יותר.

חברת הביוטכנולוגיה MedImmune חשבה שגם טדר עלתה על משהו. היא השקיעה, ולאחר מכן רכשה את Cellective שנה בלבד לאחר הקמתה. המועמדים לתרופות עדיין היו בפיתוח פרה-קליני. אבל, עם המוניטין הבינלאומי של טדר כמוביל בביולוגיה של תאי B, זה היה הימור מוצק.

הרכישה סימנה הזדמנות שהוחמצה עבור צפון קרוליינה. אילו מולקולות אלו היו מונעות מפלטפורמה פרה-קלינית לאישור סופי, זה היה יכול לחזק את המוניטין של המדינה כחממה למחקר ופיתוח תרופות חדשות. עם זאת, ממרילנד, MedImmune רכשה קודם את Cellective, והטיפולים בתאי B נעלמו.

הם לא נשכחו.

שנה לאחר שרכשה את Cellective, MedImmune נקנתה על ידי AstraZeneca. והטיפול ב-CD-19 של טדר (אינביליזומאב) - המבטיח ביותר מבין שלוש המולקולות - הפך למועמד התרופה המוביל של Viela Bio. ספינאוט ביוטק זה של AstraZeneca מתמחה בטיפולים חדשים למחלות אוטואימוניות ודלקתיות קשות.

Viela סגרה לבסוף את הלולאה של אינביליזומאב. ביוני אישר מנהל המזון והתרופות האמריקני את הטיפול - מותג בשם Uplizna - לטיפול תוך ורידי של neuromyelitis optica spectrum disorder (NMOSD) בחולים עם נוגדנים אנטי-AQP4 חיוביים. זו רק התרופה השנייה המאושרת למחלה.

NMOSD היא מחלה אוטואימונית נדירה וחמורה של מערכת העצבים המרכזית. לרוב זה משפיע על עצבי הראייה וחוט השדרה.

מערכת החיסון תוקפת בטעות חלבונים ותאים בריאים בגוף, מה שעלול לגרום למגוון תסמינים חמורים. הם כוללים כאבי עיניים, אובדן ראייה, חוסר תחושה, חולשה או שיתוק של הידיים והרגליים, אובדן שליטה בשלפוחית השתן והמעיים, ואפילו מוות. איפשהו בין 4,000 ל-8,000 אנשים בארה"ב סובלים מהמחלה.

טדר אמר כי ויאלה גם חוקרת את התרופה עבור מספר אינדיקציות אחרות, דחיית השתלות ואונקולוגיה ביניהן.

תודה ל-NCBIOTECH על התמיכה המוקדמת

טדר פנה אל Kathy Meserve, מנהלת השקעות בכירה בצוות פיתוח החברות המתעוררות של מרכז הביוטכנולוגיה בצפון קרוליינה, כאשר נודע לו על אישור ה-FDA האחרון. "עזרת מאוד כשהקמתי את החברה הראשונה שלי, Cellective Therapeutics עם Intersouth Partners ב-2005", אמר. "היינו ה-CED הספין-אוט של השנה."

Meserve ומומחי NCBiotech אחרים עוזרים לאמן מדענים כשהם מבססים דריסת רגל כיזם, עוזרים להם לרשת ולהכיר אותם למשקיעים

"אני כן מחשיב את זה כסיפור הצלחה אדיר של NC, מכיוון שזו תרופה נהדרת ותעשה שינוי עצום בחייהם של חולי NMOSD, כמו גם בחייהם של חולי אונקולוגיה ומחלות אוטואימוניות אחרות", אמר טדר על אישור התרופה.

"אתם [ב-NCBiotech] שיחקו חלק גדול בזה בשלב מוקדם, ועליו אהיה אסיר תודה. תודה!"

צפון קרולינה מתקדמת בשקט במחקר ופיתוח סמים

הקשר של צפון קרוליינה ל-Uplizna הוא רק דוגמה אחת עדכנית לאופן שבו המדענים, האוניברסיטאות וחברות הביוטק של המדינה מקדמים את המחקר והפיתוח של טיפולים חדשים, ולעתים קרובות מהפכניים. זה תחום שלעתים קרובות לא מוערך שמשפיע לטובה על תעשיית הביו-פרמצבטיקה.

הנה עוד כמה דוגמאות:

  • ראלף בריק והצוות שלו מבית הספר לבריאות הציבור העולמית של UNC Gillings היו מרכיבים מרכזיים בפיתוח Remdesivir, אחד הטיפולים הפוטנציאליים המבטיחים ביותר ל-COVID-19.
  • מרטין רודבל, ביוכימאי זוכה פרס נובל בצ'פל היל, גילה תגליות פורצות דרך ששפכו אור על השלבים המוקדמים ביותר של מחלות אנושיות.
  • אירווין פרידוביץ' מאוניברסיטת דיוק מצא שהגוף מייצר באופן טבעי מולקולות רעילות הנקראות רדיקלים חופשיים, המפתח להזדקנות. הגילוי שלו עזר להוליד תרופות חדשות, ענף חדש של ביוכימיה ודרך אחרת להסתכל על מחלות.
  • הנוירולוג הדוכס אלן רוזס וצוותו היו הראשונים שמצאו קשר גנטי למחלת האלצהיימר.
  • חוקרים ב-UNC-CH יצרו עכבר עם סיסטיק פיברוזיס, התקדמות דרמטית שסיפקה למדע את המודל החיות הראשון לבדיקת טיפולים לאחד מהרוצחים הגנטיים המובילים בעולם.
  • Burroughs Wellcome (כיום GlaxoSmithKline) שבסיסה בפארק משולש המחקר פיתחה AZT (אזידותימידין), התרופה הראשונה לשיפור משמעותי באיכות החיים של חולי HIV/איידס.
  • YT Chen, Priya Kishnani והצוותים שלהם באוניברסיטת דיוק יצרו את Myozyme, טיפול תחליפי אנזימים לטיפול בהפרעה מטבולית נדירה בשם Pompe Disease.
  • מדענים ממכון משולש המחקר גילו את Taxol, שאושרה לטיפול הן בסרטן השחלות והן בסרטן השד.

והרשימה עוד ארוכה.

אפילו כמה מהאבקות הידועות ביותר לכאבי ראש ללא מרשם - BC, Stanback ו- Goody's - פותחו על ידי רוקחים בצפון קרוליינה לפני שנים רבות.

מספר התרופות החדשות עם חותם צפון קרוליינה ממשיך לגדול ככל שחברות ביוטכנולוגיה חדשות מקימות חנות במדינה, וכאשר תעשיית התרופות משקיעה השקעות גדולות כדי להרחיב את טביעת הרגל שלה כאן.

אולי אפילו תשמע מתומס טדר שוב. בשנת 2015 הוא הקים חברה נוספת, Cellective BioTherapy, המפתחת טיפולים אימונותרפיים רגולטוריים מבוססי תאי B לטיפול בסרטן, אוטואימוניות וחסר חיסוני.

(ג) מרכז ביוטק NC

מקור המאמר המקורי: WRAL TechWire