bluebird bio lancia in Germania la terapia genica per gravi malattie del sangue
Data di pubblicazione:DURHAM — biografia dell'uccello azzurro, un'azienda di terapia genica con sede a Durham, ha lanciato per la prima volta in Germania il suo trattamento per una grave malattia ereditaria del sangue.
LentiGlobin, commercializzato come ZYNTEGLO, è una terapia genica monouso che affronta la causa genetica alla base della β-talassemia trasfusione-dipendente (TDT), una malattia ereditaria del sangue causata da una mutazione nel gene della β-globina. Interferisce con la produzione di globuli rossi, causando una grave anemia.
Fino ad ora, i pazienti affetti da TDT dovevano affrontare un regime permanente di trasfusioni di sangue per sopravvivere e sopprimere i sintomi della malattia. Queste trasfusioni spesso portavano a gravi complicazioni e danni agli organi dovuti al sovraccarico di ferro.
Questa nuova terapia, tuttavia, eliminerà o ridurrà potenzialmente la necessità di trasfusioni di sangue.
"Questa pietra miliare consente il primo trattamento commerciale di ZYNTEGLO per i pazienti affetti da TDT nell'Unione europea (UE)", ha dichiarato Alison Finger, direttore commerciale di bluebird, al North Carolina Biotechnology Center.
UN TRATTAMENTO COMPLETAMENTE NUOVO
bluebird sta lavorando con il suo partner di produzione, apceth Biopharma GmbH, per produrre commercialmente ZYNTEGLO nell'UE.
Ha inoltre collaborato con l'Ospedale Universitario di Heidelberg per diventare il primo centro di cura qualificato a somministrare la terapia.
Inoltre, bluebird ha stipulato accordi di pagamento basati sul valore con diverse assicurazioni sanitarie legali in Germania per garantire che i pazienti e i loro operatori sanitari abbiano accesso a ZYNTEGLO.
“La terapia genica è un paradigma di trattamento completamente nuovo e, di conseguenza, indipendentemente dal paese, è necessaria l’evoluzione dei sistemi sanitari per supportare l’accesso dei pazienti a trattamenti una tantum”, ha spiegato Finger.
“Sono in corso colloqui con altri governi e pagatori nell’UE. bluebird continua a lavorare a stretto contatto con tutte le parti interessate per garantire l’accesso dei pazienti e l’accessibilità economica alle terapie geniche”.
L’Agenzia europea per i medicinali aveva precedentemente concesso a ZYNTEGLO l’idoneità ai medicinali prioritari (PRIME) e la designazione di prodotto medicinale orfano per il trattamento della TDT. ZYNTEGLO fa anche parte del programma pilota Adaptive Pathways dell'agenzia, inteso a migliorare l'accesso tempestivo dei pazienti ai nuovi farmaci
A ZYNTEGLO è stato inoltre concesso lo status di farmaco orfano e la designazione di terapia innovativa per il trattamento della TDT da parte della Food and Drug Administration statunitense. Tuttavia, non è ancora stato approvato negli Stati Uniti
bluebird bio ha avviato la presentazione della domanda di licenza continuativa per prodotti biologici (BLA) per l'approvazione negli Stati Uniti ed è impegnata con la FDA in discussioni riguardanti i requisiti e i tempi dei vari componenti della presentazione della BLA continuativa.
"Facendo salve queste discussioni in corso, la società sta attualmente pianificando di completare la presentazione di BLA nella prima metà del 2020", ha affermato la società nel suo comunicato.
LO STABILIMENTO DI DURHAM È APERTO NEL 2019
bluebird è una società per azioni con sede a Cambridge, Massachusetts, e strutture a Durham, Seattle e Zugo, Svizzera.
Lo stabilimento di Durham è un impianto di produzione di 125.000 piedi quadrati che bluebird ha acquistato nel 2017 e aperto lo scorso anno.
Il sito produce vettori lentivirali per le terapie geniche e cellulari sperimentali dell'azienda, tra cui: bb2121 e bb21217 per il trattamento del mieloma multiplo e potenzialmente LentiGlobin per il trattamento del TDT e dell'anemia falciforme.
bluebird impiega circa 82 scienziati, ingegneri, personale produttivo e operativo presso la struttura.