Il lancio di Uplizna è una “testimonianza” dell'abilità di NC nella ricerca e sviluppo farmaceutico

PARCO DEL TRIANGOLO DI RICERCA - Quando la cantautrice Joni Mitchell scrisse "...non sai quello che hai finché non se ne va", non conosceva Thomas F. Tedder, Ph.D.

Tedder, il professore di ricerca in immunologia dell’Alter Geller presso la Duke University Medical School, lo sapeva.

Quasi quarant'anni fa lui e il suo team, insieme a una manciata di altri scienziati provenienti da tutto il mondo, iniziarono la ricerca di interruttori sulla superficie cellulare che avrebbero acceso e spento le cellule B del corpo. Le cellule B sono importanti nella regolazione del sistema immunitario. Ma sono iperattivi in molti disturbi autoimmuni e possono contribuire a causare infiammazioni dei tessuti e disfunzioni del sistema organico.

Quando Tedder ha sviluppato anticorpi monoclonali unici per colpire le proteine delle cellule B CD19, CD20 e CD22, sapeva di aver trovato qualcosa. Questi anticorpi sono stati progettati per bloccare le cause alla base delle malattie autoimmuni senza ostacolare la normale risposta del corpo alle infezioni.

Tedder ha fondato Cellective Therapeutics nel 2005 per trasferire tale ricerca negli studi clinici. L’azienda si è concentrata sulle tecnologie delle cellule B concesse in licenza dal Dana-Farber Cancer Institute – dove ha iniziato questo lavoro – e dalla Duke, dove ha dato una marcia in più.

Anche la società di biotecnologie MedImmune pensava che Tedder avesse qualcosa in mente. Ha investito e acquisito Cellective appena un anno dopo la sua fondazione. I farmaci candidati erano ancora in fase di sviluppo preclinico. Ma, data la reputazione internazionale di Tedder come leader nella biologia delle cellule B, si è rivelata una scommessa solida.

L'acquisizione ha segnato un'occasione mancata per la Carolina del Nord. Se queste molecole fossero state spinte dalla piattaforma preclinica all'approvazione finale, ciò avrebbe potuto rafforzare la reputazione dello Stato come incubatore per la ricerca e lo sviluppo di nuovi farmaci. MedImmune, con sede nel Maryland, ha acquistato prima Cellective e le terapie con le cellule B erano scomparse.

Non sono stati dimenticati.

Un anno dopo aver acquisito Cellective, MedImmune è stata acquistata da AstraZeneca. E la terapia CD-19 di Tedder (inebilizumab), la più promettente delle tre molecole, è diventata il farmaco candidato principale di Viela Bio. Questa spin-out biotecnologica di AstraZeneca è specializzata in nuovi trattamenti per malattie infiammatorie autoimmuni e gravi.

Viela ha finalmente chiuso il cerchio sull’inebilizumab. A giugno, la Food and Drug Administration statunitense ha approvato la terapia – denominata Uplizna – per il trattamento endovenoso del disturbo dello spettro della neuromielite ottica (NMOSD) in pazienti positivi agli anticorpi anti-AQP4. È solo il secondo farmaco approvato per la malattia.

La NMOSD è una malattia autoimmune rara e grave del sistema nervoso centrale. Colpisce più spesso i nervi ottici e il midollo spinale.

Il sistema immunitario attacca erroneamente le proteine e le cellule sane del corpo, causando una serie di sintomi gravi. Includono dolore agli occhi, perdita della vista, intorpidimento, debolezza o paralisi delle braccia e delle gambe, perdita del controllo della vescica e dell'intestino e persino la morte. Negli Stati Uniti soffrono di questa malattia tra le 4.000 e le 8.000 persone.

Tedder ha detto che Viela sta studiando il farmaco anche per diverse altre indicazioni, tra cui il rigetto dei trapianti e l'oncologia.

GRATITUDINE A NCBIOTECH PER IL SUPPORTO TEMPESTIVO

Tedder si è rivolto a Kathy Meserve, direttore senior degli investimenti del team di sviluppo delle società emergenti del North Carolina Biotechnology Center, quando ha appreso della recente approvazione della FDA. "Sei stato molto utile quando ho fondato la mia prima azienda, Cellective Therapeutics con Intersouth Partners nel 2005", ha detto. "Siamo stati lo spin-out CED dell'anno."

Meserve e altri specialisti di NCBiotech aiutano a formare gli scienziati mentre stabiliscono un punto d'appoggio come imprenditori, aiutandoli a fare rete e presentandoli agli investitori

"Considero questa una straordinaria storia di successo della NC, poiché è un ottimo farmaco e apporterà un enorme cambiamento nella vita dei pazienti con NMOSD, nonché nella vita dei pazienti oncologici e di altre malattie autoimmuni", ha affermato Tedder a proposito dell'approvazione del farmaco.

“Voi ragazzi [di NCBiotech] avete avuto un ruolo importante in tutto questo fin dall’inizio, cosa di cui sarò sempre grato. Grazie!"

LA CAROLINA DEL NORD AVANZA TRANQUILLAMENTE LA R&S SUI FARMACI

Il collegamento della Carolina del Nord con Uplizna è solo un esempio recente di come gli scienziati, le università e le aziende biotecnologiche dello stato stanno portando avanti la ricerca e lo sviluppo di terapie nuove, e spesso rivoluzionarie. Si tratta di un'area spesso non apprezzata che sta avendo un impatto positivo sull'industria biofarmaceutica.

Ecco alcuni altri esempi:

• Ralph Baric e il suo team della UNC Gillings School of Global Public Health sono stati determinanti nello sviluppo di Remdesivir, uno dei potenziali trattamenti più promettenti per COVID-19.
• Martin Rodbell, un biochimico di Chapel Hill, vincitore del premio Nobel, ha fatto scoperte rivoluzionarie che hanno fatto luce sulle prime fasi delle malattie umane.
• Irwin Fridovich della Duke University ha scoperto che il corpo produce naturalmente molecole tossiche chiamate radicali liberi, la chiave dell'invecchiamento. La sua scoperta ha contribuito a generare nuovi farmaci, una nuova branca della biochimica e un modo diverso di considerare le malattie.
• Il neurologo della Duke Allen Roses e il suo team sono stati i primi a trovare un collegamento genetico con la malattia di Alzheimer.
• I ricercatori dell'UNC-CH hanno creato un topo affetto da fibrosi cistica, un progresso straordinario che ha fornito alla scienza il primo modello animale per testare terapie per uno dei principali killer genetici del mondo.
• Burroughs Wellcome (ora GlaxoSmithKline), con sede nel Research Triangle Park, ha sviluppato l'AZT (Azidotimidina), il primo farmaco in grado di migliorare sostanzialmente la qualità della vita dei pazienti affetti da HIV/AIDS.
• YT Chen, Priya Kishnani e i loro team della Duke University hanno creato Myozyme, una terapia enzimatica sostitutiva per trattare un raro disturbo metabolico chiamato malattia di Pompe.
• Gli scienziati del Research Triangle Institute hanno scoperto il Taxol, che è stato approvato per il trattamento del cancro alle ovaie e al seno.

E la lista continua.

Anche alcune delle polveri per il mal di testa da banco più conosciute – BC, Stanback e Goody's – sono state sviluppate dai farmacisti della Carolina del Nord molti anni fa.

Il numero di nuovi farmaci con l’impronta della Carolina del Nord continua a crescere man mano che nuove aziende biotecnologiche si stabiliscono nello stato e mentre l’industria farmaceutica effettua importanti investimenti per espandere la propria presenza qui.

Potresti anche sentire di nuovo Thomas Tedder. Nel 2015 ha fondato un'altra società, Cellective BioTherapy, che sviluppa immunoterapie regolatorie basate sulle cellule B per il trattamento di tumori, autoimmunità e immunodeficienza.

(C) Centro NC Biotech

Fonte articolo originale: WRAL TechWire