バイオジェンのアルツハイマー病治療薬、FDA諮問委員会の支持を得られず
発行日:米国食品医薬品局の諮問委員会は金曜日の会議で、バイオジェンの実験中のアルツハイマー病治療薬アデュカヌマブの有効性を裏付ける十分な証拠はなく、したがって臨床データは治療法の承認を裏付けるものではないと大筋で結論づけた。
FDAは現在、委員会の意見を検討し、その薬を承認するかブレーキをかけるかを決定する予定である。その決断はしばらくの間、おそらく来年まで行われないかもしれない。
この薬の製造元であるバイオジェンの株価は、金曜日の会合を前にFDAがバイオジェンへの支持を表明したことを受けて週初めに急騰した。バイオジェンはリサーチ トライアングル パークで大きな存在感を示しています。
承認は大きなマイルストーンとなるだろう。新しいアルツハイマー病治療薬が承認されるのはほぼ20年ぶりとなる。
金曜日、FDAの末梢神経系および中枢神経系薬物諮問委員会は、この薬物の有効性の証拠に関するいくつかの質問について投票するよう求められた。この薬は初期のアルツハイマー病に対して静脈内注入によって投与され、製薬会社バイオジェンとその日本のパートナーであるエーザイによって開発された。
ニューヨーク・タイムズ紙によると、メンバーの一人、ジョンズ・ホプキンス大学ブルームバーグ公衆衛生大学院の疫学・医学教授カレブ・アレキサンダー博士は、「証拠の一貫性についての懸念を示唆する、文字通り十数の異なる赤い糸がある」と述べた。 。同氏は、「FDAが有効性の実質的な証拠があるとどのように結論付けることができるのか」理解できないと述べた。
パネルメンバー11人中10人は、提示された研究を「アルツハイマー病治療におけるアデュカヌマブの有効性の主要な証拠」とみなすのは「合理的」ではないと投票した。 11人目のメンバーは確信が持てないと述べたとタイムズ紙は付け加えた。
この肯定的な研究がアルツハイマー病治療におけるアデュカヌマブの有効性を裏付ける「強力な証拠」を提供するかどうかという質問に対して、委員会メンバーの1人が「はい」と投票し、8人が「いいえ」、2人が「不明」と回答した。
また、別の小規模な研究がアデュカヌマブの有効性を裏付ける証拠を提供したかどうかという別の質問に対しては、委員会メンバーの誰も「はい」と投票せず、7人が「いいえ」、4人が「不明」と回答した。
「効果がないと判明したものを承認することには大きな危険がある」と、アデュカヌマブの有効性を裏付ける証拠があるかどうかという質問にほぼ「反対」票を投じた委員会メンバーのジョエル・パールマター博士は述べた。
「データが強力でないときに何かを承認すると、優れた治療法や効果的な治療法が数年以上、あるいは何年にもわたって遅れるリスクがある」とパールマッター氏は金曜日の会議で述べた。
委員会のアレクサンダー氏も質問に対して「いいえ」または「不明」と投票したが、「新たな治療法が圧倒的に求められているため、これは正しく行われることが非常に重要な申請だ」と同意した。
パネルメンバーはFDAのプレゼンテーションに「非常に批判的」
会議中、委員会メンバーの一部は、質問やデータが偏った形で、「一方的」に、あるいはこの薬に有利な形で委員会に提示されたのではないかと懸念を表明した。
委員会メンバーのスコット・エマーソン博士はバイオジェンについて言及し、「今日のFDAのプレゼンテーションが、スポンサーと同じ結論を与えることだけに重点が置かれていたという事実を非常に批判している」と述べた。
会合の初めにアレクサンダー氏は「FDAが提供した資料は著しく矛盾していると思う」と述べた。
バイオジェンは金曜夜の声明で、委員会の投票を認め、会議で意見や経験を共有した人々に感謝した。
バイオジェンのミシェル・ヴォナツォス最高経営責任者（ＣＥＯ）は声明で、「われわれはＦＤＡが申請の審査を完了するまで引き続き協力していく」と述べた。
FDAは委員会の投票に反してアデュカヌマブを承認する決定を下す可能性がある。しかし、そのような決定は物議を醸すだろう。
「この諮問委員会が多大な影響力を持つことは予想されるだろう」とハーバード大学の神経学教授でマサチューセッツ総合病院の遺伝学・老化研究ユニットの責任者であるルドルフ・タンジ氏は水曜日、CNNに語った。彼はその会議には関与していなかった。
2019年3月、アデュカヌマブの第3相臨床試験は、無益性分析の結果、試験完了時に主要な目標を達成する可能性が低いことが判明したため中止された。
しかし数カ月後、バイオジェンは、より多くの患者を対象とした新たな解析で、ある試験でアデュカヌマブの投与を受けた患者では臨床症状の低下が大幅に軽減されたことが示されたと発表した。別の研究における一部の患者の結果も、これらの発見を裏付けています。
そして7月、バイオジェンは医薬品の承認を求める生物製剤ライセンス申請のFDAへの提出を完了した。
アデュカヌマブが承認されれば、アルツハイマー病の臨床的低下を軽減する最初の免疫療法となり、脳変性疾患の特徴であるアミロイドベータを除去することでより良い臨床転帰が得られることを実証した最初の治療法となる。
「まったく異なる意見」の配列
影響力のあるアルツハイマー病協会はこの薬の承認を支持しており、金曜日の会合に先立って「アルツハイマー病の悲惨な現実によって毎日影響を受けている何百万ものアメリカ人に救済と支援を提供する切実かつ抜本的な必要がある」とする支持書簡を提出した。
非営利のパブリック・シチズン・ヘルス・リサーチ・グループは別の証言で、有効性の証拠が不足しているため、FDAはアルツハイマー病の治療薬としてアデュカヌマブを承認すべきではないと述べた。
同グループのディレクター、マイケル・カロム氏は木曜日の書面声明で、この薬の承認は「利益よりもはるかに害をもたらす可能性が高い」と述べた。
アデュカヌマブを承認すべきかどうかについては、臨床医や研究者の間にさまざまな意見があると、最初のアデュカヌマブの臨床研究に患者を参加させたワイル・コーネル・メディシンのアルツハイマー病予防クリニックの所長であり、ニューヨークのニューヨーク長老派教会のリチャード・アイザックソン博士はCNNに語った。水曜日に。
「私たちの分野で最も尊敬されている一握りの科学者や研究者は、まったく異なる意見を持っています」とアイザックソン氏は語った。 「どのような決定が下されるにせよ、それはアルツハイマー病の分野にとって転換点となる。」
元の記事の出典: WRAL TechWire