Triangle スタートアップが遺伝子治療薬製造の危機に立ち向かう

エンドポイントニュース — 2021年5月11日

[注：この記事は許可を得て転載しています。 エンドポイントのニュース。ノースカロライナ バイオテクノロジー センターは、2019 年に $250,000 の融資で Isolere Bio の立ち上げを支援し、2020 年には $3,000 件の産業インターンシップ賞も提供しました。これにより、$700 万の継続資金への扉が開かれ、Isolere はセンターの融資を返済することができました。そしてより多くの人を雇います。 1996 年以来、NCBiotech はデューク大学のアシュトーシュ チルコティ研究を支援するために 11 件の助成金も提供してきました。.]

ケリー・ルーギンビュールが博士号を取得した後、彼女の顧問であるデュークのバイオエンジニアでフェーズバイオの共同創設者であるアシュトーシュ・チルコティは彼女を座らせ、会社を立ち上げて経営したいかどうか尋ねた。チルコティ氏とベンチャーキャピタリストのジョー・マクマホン氏は、かつては知られていなかったテクノロジーを持っており、2番目の会社の基礎となり、最終的には巨額の配当を支払うことができると考えた。ルーギンビュール氏は研究室で長年この技術を知っており、すでにバイオテクノロジー関連の仕事を探していました。すべてが合計されました。

3 年がかかり、戦略を練り、10 回ほどの売り込みミーティングを経て、このトリオは発足します。 イソレレ ビオは、Northpond Ventures が主導する $700 万のシード資金と、遺伝子治療会社が生産できる投与量を大幅に増やすことができると信じている技術を利用しています。これは、新興企業が治験に必要な材料を入手するのに苦労しており、一部の一般的な病気は理論的には依然として遺伝子治療では治療できないため、徐々に深刻さを増しているこのゆっくりと沸騰する危機に対する潜在的な解決策の1つである。あれだけの患者さん。

問題の一部は、これほど大量の遺伝子治療薬を生産する施設がまだ存在していないことだ。しかし、専門家らは製造プロセスが時代遅れであることも指摘している。

ケリー・ルーギンビュールとアシュトーシュ・チルコティ。 （写真提供：NCバイオテックセンター）

「遺伝子治療の分野では、製造には克服すべき非効率が数多くありますが、当社のテクノロジーはこの問題に対処できる独自の立場にあります」と CEO を務めるルーギンビュール氏は Endpoints News に語った。

大手製薬会社とCDMOは数年前から遺伝子治療薬の製造不足について認識しており、数百種類の遺伝子治療薬が臨床試験中で、数十種類の遺伝子治療薬が実用化される将来に備えて生産能力を確保するために、古い製薬施設を改修したり新しい施設を建設したりするのに数十億ドルを費やしている。 （現在、米国で承認されているのは 2 つだけで、どちらも希少疾患用です）。しかし最近では、少数の新興企業が新しい工場を建設するだけでなく、遺伝子治療の製造方法を再発明し、主に学術的なプロセスを産業的なプロセスに変えようとしている。その中には、George Church のスピンアウト企業 64xBio や、巨大な支援を受けた Bob Nelsen の新興企業 Resilience も含まれます。

Resilienceや64xと同様に、IsolereはAAVの生産を増やそうとしている。AAVは、ほとんどの遺伝子治療会社が健康な遺伝子や機能的な代替遺伝子を患者に導入するために使用している、病気を引き起こさないウイルスである。彼らは、製造チェーンにおける 1 つのあいまいなプロセス、つまりウイルスを生成するために使用される細胞の巨大な袋から AAV を濾過する方法を変更することによってこれを実現しています。

AAVは大きな20面の粒子ですが、現在メーカーは、はるかに小さな分子に使用するのと同じ数十年前のプロセス、つまりクロマトグラフィーカラム、細胞からの溶液を細胞に結合するビーズと混合する垂直チューブを使用してウイルスを濾過しています。 AAV が最初に通過するのを防ぎ、他のすべてがフラッシュされます。しかし、それは非常に非効率的だとルーギンビュール氏は言う。とりわけ、カラムの容量が低いという問題があります。 Luginbuhl 氏によると、70% と 80% の間では、一般に溶液が失われます。

チルコティ氏の研究室は生体材料に関する研究で知られており、チルコティ氏はこれまでとは異なる方法で体内を流れ、より患者に優しい投与計画を可能にする薬剤を開発することを目指し、フェーズバイオ社の設立に使用した生体材料を開発した。 Isolere が開発している生体材料は AAV に結合し、水中油型エマルションで見られるのと同じ種類の液液分離を形成します。これは、AAV の周囲に保護気泡を形成し、AAV を溶液の残りの部分から分離するようなものです。

その物質は濾過プロセスを通してAAVを保護することができる、とルーギンビュール氏は述べた。目標は、50% による歩留まりの向上です。

これは「AAV製造における大きな問題点であり、私たちはそれに対処する立場にある」と彼女は述べた。

Luginbuhl 氏は、自社の技術はあらゆる AAV で機能し、既存の製造プロセスに比較的シームレスに追加できると述べました。これまでのところ、彼らは2リットルのタンクでしかテストしていないが、大手の遺伝子治療会社と協力しており、プロセスを拡大できる共同開発契約に署名したいと彼女は語った。

目標は 16 か月以内に市場に投入することです。シリーズAも準備中だが、それほど心配はないと彼女は語った。今のところ滑走路は確保できており、この分野は新しい技術を切実に必要としている、と彼女は語った。

「私たちが子供たちに、今日存在しない仕事を訓練しているという言葉を聞いたことがあるでしょう」と彼女は言った。 「未来の医薬品は、今日私たちが存在すら知らないかもしれない治療法です。したがって、次世代の医薬品を製造する準備を整えることが重要です。」

「そのためには、製造における新しいアイデアと新しいイノベーションが必要です」と彼女は付け加えた。 「下流の浄化場は本当に停滞したままでした。」

元の情報源: WRAL テックワイヤー