바이오젠의 알츠하이머 치료제, FDA 자문위원회 승인 실패

미국 식품의약국(FDA) 자문위원회는 지난 금요일 회의에서 바이오젠(Biogen)의 실험적 알츠하이머병 약물인 아두카누맙(aducanumab)의 효과를 뒷받침할 증거가 충분하지 않아 임상 데이터가 치료법 승인을 뒷받침하지 않는다는 결론을 내렸습니다.

FDA는 이제 위원회의 의견을 고려한 후 약품을 승인할지 아니면 브레이크를 밟을지 결정할 것으로 예상됩니다. 그 결정은 한동안, 아마도 내년까지는 일어나지 않을 수도 있습니다.

FDA가 금요일 회의를 앞두고 이에 대한 지지를 표명하자 해당 약물 제조업체인 바이오젠(Biogen)의 주가는 주 초 급등했다. Biogen은 Research Triangle Park에서 주요 입지를 차지하고 있습니다.

승인은 중요한 이정표가 될 것입니다. 이는 거의 20년 만에 처음으로 새로운 알츠하이머병 약물의 승인이 될 것입니다.

지난 금요일, FDA의 말초 및 중추신경계 약물 자문위원회는 약물의 효과에 대한 증거에 관한 몇 가지 질문에 대해 투표를 요청받았습니다. 초기 알츠하이머병에 정맥주입을 통해 투여되는 이 약은 제약회사 바이오젠(Biogen)과 일본 파트너인 에자이(Eisai)가 개발했다.

New York imes에 따르면 존스홉킨스 블룸버그 공중보건대학원 역학 및 의학 교수인 칼렙 알렉산더(Caleb Alexander) 박사는 “증거의 일관성에 대한 우려를 시사하는 문자 그대로 12개의 빨간색 실이 있습니다”라고 말했습니다. . 그는 "FDA가 어떻게 효과에 대한 실질적인 증거가 있다고 결론을 내릴 수 있는지 이해할 수 없다"고 말했습니다.

11명의 패널 회원 중 10명은 제시된 연구를 "알츠하이머병 치료에 대한 아두카누맙의 효과에 대한 주요 증거"로 간주하는 것이 "합리적"이지 않다고 투표했습니다. 11번째 멤버는 자신이 불확실하다고 말했다고 타임스는 덧붙였다.

긍정적인 연구가 알츠하이머병 치료에 대한 aducanumab의 효과를 뒷받침하는 "강력한 증거"를 제공하는지에 대한 한 가지 질문에 대해 위원회 구성원 중 한 명은 찬성, 8명은 반대, 2명은 불확실하다고 답했습니다.

그리고 또 다른 소규모 연구가 아두카누맙의 효과에 대한 뒷받침하는 증거를 제공했는지에 대한 별도의 질문에 대해 위원회 구성원 중 누구도 찬성표를 던지지 않았습니다. 7표는 반대표를, 4표는 불확실했습니다.

증거가 아두카누맙의 효과를 뒷받침하는지에 대한 질문에 대부분 "아니요"로 투표한 위원회 위원인 조엘 펄머터(Joel Perlmutter) 박사는 "효과적이지 않은 것으로 판명된 것을 승인하는 것은 큰 위험이 있습니다"라고 말했습니다.

Perlmutter는 금요일 회의에서 “데이터가 강력하지 않은데 무언가를 승인하면 좋은 치료와 효과적인 치료가 몇 년 이상, 수년 동안 지연될 위험이 있습니다.”라고 말했습니다.

질문에 대해 "아니오" 또는 "불확실함"으로 투표한 위원회 위원 Alexander는 다음과 같이 동의했습니다. "이것은 새로운 치료법에 대한 압도적인 필요성 때문에 올바른 결정을 내리는 데 매우 중요한 응용 프로그램입니다."

FDA 발표에 대해 '매우 비판적'인 패널 멤버

회의 중에 일부 위원회 위원들은 질문과 데이터가 패널에 편향되거나 "일방적"이거나 약물에 유리한 방식으로 제시되었다는 우려를 제기했습니다.

위원회 위원 Dr. Scott Emerson은 Biogen을 언급하면서 “오늘 FDA 프레젠테이션이 스폰서가 했던 것과 동일한 결론을 내리는 데 너무 큰 비중을 두고 있다는 사실에 대해 매우 비판적입니다.”라고 말했습니다.

회의 초반에 알렉산더는 "FDA가 제공한 자료가 놀라울 정도로 부적절하다고 생각합니다"라고 말했습니다.

금요일 밤 성명을 통해 바이오젠은 위원회의 투표를 인정하고 회의에서 자신의 생각과 경험을 공유한 사람들에게 감사를 표했습니다.

바이오젠의 미셸 보우나소스 최고경영자(CEO)는 성명을 통해 “우리는 FDA가 우리의 신청서 검토를 완료하면서 계속해서 협력할 것”이라고 밝혔다.

FDA는 위원회의 투표에 반대하고 aducanumab을 승인하기로 결정할 수 있습니다. 그러나 그러한 결정은 논란의 여지가 있을 것입니다.

매사추세츠 종합병원 유전학 및 노화 연구 부서 소장이자 하버드 신경학과 교수인 루돌프 탄지(Rudolph Tanzi)는 수요일 CNN과의 인터뷰에서 “이 자문위원회가 많은 영향력을 가질 것으로 기대한다”고 말했다. 그는 회의에 참여하지 않았습니다.

2019년 3월, aducanumab의 3상 임상시험은 무익성 분석에서 해당 임상시험이 완료 시 기본 목표를 달성할 가능성이 낮다는 이유로 중단되었습니다.

그러나 몇 달 후 바이오젠은 더 많은 환자를 대상으로 한 새로운 분석에서 아두카누맙을 투여받은 환자들이 한 임상시험에서 임상적 감소가 크게 감소한 것으로 나타났다고 발표했습니다. 다른 연구의 일부 환자에 대한 결과도 이러한 결과를 뒷받침했습니다.

그 후 7월, 바이오젠은 해당 약물 승인을 위한 생물학적 제제 허가 신청서를 FDA에 제출했습니다.

승인된다면 아두카누맙은 알츠하이머병의 임상적 쇠퇴를 줄이는 최초의 면역치료제가 될 것이며, 퇴행성 뇌질환의 특징인 아밀로이드 베타를 제거하면 더 나은 임상 결과를 가져온다는 것을 입증한 최초의 치료법이 될 것입니다.

'완전히 다른 의견'의 배열

영향력 있는 알츠하이머 협회는 이 약물의 승인을 지지하고 금요일 회의에 앞서 "알츠하이머 병의 참담한 현실로 인해 매일 영향을 받는 수백만 명의 미국인들에게 구호와 지원을 제공해야 할 절박하고 과감한 필요성이 있습니다"라는 지지 서한을 제출했습니다.

별도의 증언에서 비영리 공공 시민 건강 연구 그룹은 FDA가 효과에 대한 증거가 부족하기 때문에 아두카누맙을 알츠하이머병 치료에 승인해서는 안 된다고 말했습니다.

이 그룹의 마이클 캐롬 이사는 목요일 서면 성명을 통해 이 약을 승인하는 것은 "좋은 것보다 훨씬 더 많은 해를 끼칠 가능성이 높다"고 말했습니다.

아두카누맙의 승인 여부를 둘러싸고 임상의와 연구자들 사이에 다양한 의견이 있다고 Weill Cornell Medicine과 NewYork-Presbyterian의 알츠하이머 예방 클리닉 소장인 Richard Isaacson 박사는 CNN에 말했습니다. 수요일에.

“우리 분야에서 가장 존경받는 소수의 과학자와 연구자들은 완전히 다른 의견을 가지고 있습니다.”라고 Isaacson은 말했습니다. “어떤 결정이 나오든 지금은 알츠하이머병 분야의 분수령이 되는 순간입니다.”

원본 기사 출처: WRAL TechWire