최신 의약품 및 잠재적 치료법 생산: 유전자 및 세포 치료법

애비 슬래터리

유전자 및 세포 치료법은 척수성 근위축증에서 폼페병에 이르기까지 심각한 질병에 대한 획기적인 치료법과 잠재적 치료법을 제시하고 있습니다.

이 분야의 선구적인 과학자들은 노스캐롤라이나를 본거지로 삼고 있습니다.

채플 힐에 있는 노스캐롤라이나 대학의 Jude Samulski 박사의 연구에서는 아데노 관련 바이러스를 사용하여 유전자 치료법을 전달했습니다. 그의 발견은 Bamboo Therapeutics, 이제 화이자의 일부가 됨, 그리고 AskBio, 바이엘에 인수됨. Charles Gersbach 박사는 Duke University의 첨단 게놈 기술 센터를 이끌고 있으며 CRISPR 연구를 통해 6개의 스타트업을 뒷받침하고 있습니다. 그리고 노스캐롤라이나 주립대학교의 Rodolphe Barrangou 박사는 다른 CRISPR 효소를 사용하여 유전자를 편집합니다. 이 기술은 Locus Biosciences의 작업을 뒷받침합니다.

이러한 기반을 바탕으로 노스캐롤라이나의 생물학적 제조 분야의 강점은 자연스럽게 Novartis Gene Therapies, Audentes, Astellas 회사 등을 포함한 유전자 및 세포 치료 제조 클러스터를 만들었습니다.

“유전자치료는 유전질환과 후천성 질환의 근본 원인을 완화합니다. 노바티스 유전자 치료제(Novartis Gene Therapies)의 부사장 겸 사이트 책임자인 지미 와이리치(Jimmy Weirich)는 “체내, 생체 내, 체외, 체외에서 유전자를 대체, 비활성화 또는 세포에 도입하여 질병을 치료하는 것을 목표로 한다”고 말했다. Durham에 주요 제조 시설을 갖춘 글로벌 의료 회사입니다. “각각의 세포치료와 유전자치료는 환자 질병의 근원에 대한 상세한 정보를 바탕으로 설계되었습니다. 유전자 치료는 증상을 치료하는 것이 아니라 유전자 수준에서 세포를 복구하거나 강화하는 방식으로 작동합니다.”

Weirich에 따르면 유전자 치료의 목적은 단순히 증상을 완화시키는 것이 아니라 질병의 진행을 멈추거나 진행을 역전시키는 것입니다. 치료는 종종 한 번만 시행됩니다.

Novartis Gene Therapies의 목표는 희귀하고 생명을 위협하는 신경 유전 질환에 걸린 환자와 가족을 위한 유전자 치료법을 개발하고 상용화하는 것입니다. 이미 척수성 근위축에 대한 초기 유전자 치료법은 미국, 일본, 유럽연합, 이스라엘, 브라질, 캐나다에서 승인되었습니다.

이 회사의 신경과학 분야 대표 유전자 치료법인 졸겐스마(Zolgensma)는 2019년 5월 미국에서 SMA가 있는 2세 미만 어린이 치료용으로 승인되었습니다. 일회성 주입으로 제공되는 이 치료법은 돌이킬 수 없는 운동 뉴런 손실과 질병 진행을 멈추는 데 도움이 됩니다.

이 치료법을 개발하면서 Novartis Gene Therapies는 SMA로 고통받는 사람들의 삶을 변화시키기를 희망합니다.

“일반적으로 의료 산업, 특히 유전자 치료 산업은 놀라울 정도로 빠르게 변화하고 있으며 매일 변화하고 있습니다. 이는 흥미롭고 성공하는 데 필요한 문제와 솔루션에 대해 다르게 생각하려는 사람들이 필요합니다.”라고 Weirich는 말했습니다. “결국 모든 것은 환자에 관한 것입니다. 우리의 노력이 한 명의 환자와 그 가족의 삶을 바꿀 수 있다는 것을 아는 것은 놀라운 느낌입니다. 그런 산업이나 직업은 많지 않아요.”

Audentes 역시 유전자 치료법을 활용하여 생명을 위협하고 종종 희귀한 질병을 표적으로 삼는 데 비슷한 초점을 맞추고 있습니다. 캘리포니아에 본사를 두고 현재 샌포드에 건설 중인 Audentes는 X-연관 근관성 근병증, 폼페병, 뒤시엔 근이영양증, 근긴장성 이영양증과 같은 질환을 치료하기 위한 유전자 치료법을 개발합니다.

이 회사는 현재 직원 200명을 고용하는 $1억 900만 명의 최첨단 유전자 치료 제조 시설을 건설하려는 계획을 실행하고 있습니다. 트라이앵글에서 입지를 넓히면 이 지역에 더 많은 기회가 생기고 일반적으로 유전자 치료의 잠재력이 보완됩니다.

“DNA를 치료제로 사용할 때 얻을 수 있는 실질적인 이점 중 하나는 믿을 수 없을 만큼 유연하다는 것입니다. 이는 유전자 치료를 통해 항체, 효소 단백질 또는 RNA 분자를 생성할 수 있는 기본 지침 역할을 합니다. 이 매우 기본적인 구성 요소를 사용하여 세포 생물학의 거의 모든 측면과 상호 작용하고 변경하고 환자에게 유익하다고 생각되는 방식으로 방향을 바꾸고 다시 집중할 수 있는 방식으로 설계할 수 있습니다.”라고 Mathew Pletcher는 말했습니다. Audentes 연구 수석 부사장 박사.

“유전자 치료법은 양성 바이러스를 가져와서 바이러스가 복제하고 스스로 여러 복사본을 만들 수 있게 하는 바이러스 요소를 제거하는 것입니다. 우리는 그것을 제거한 다음 세포에 전달하려는 DNA를 넣습니다. 그래서 우리는 자연에 존재하는 것을 훔쳐서 이제 그것을 치료 유전자를 환자의 세포에 다시 전달하는 수단으로 사용합니다.”

듀센 근이영양증과 같은 질병의 경우 Audentes는 유전자 치료를 사용하여 엑손 스키핑(세포가 돌연변이를 건너뛰도록 방향을 바꾸는 RNA 스플라이싱 유형)과 같은 개입을 시행할 수 있습니다. 이러한 기술을 통해 과학자들은 돌연변이를 제거하여 정상적인 유전자 기능을 복원할 수 있습니다.

Locus Biosciences는 CRISPR 강화 박테리오파지를 활용하여 항균 제품을 개발합니다. 특정 박테리아를 표적으로 삼아 이 Morrisville 생명공학 회사는 정밀 치료법을 사용하여 박테리아 질병을 치료하고 환자의 미생물군집을 가능한 한 적게 파괴합니다.

“역사적으로 박테리오파지는 심각한 감염과 싸울 만큼 효과적이지 않았습니다. 박테리아와 박테리오파지는 수십억 년에 걸쳐 일종의 포식자-피식자 관계로 함께 진화해왔기 때문입니다. 따라서 그들은 이런 종류의 생태학적 균형을 이루고 있습니다. 우리는 CRISPR를 사용하여 박테리오파지의 살상 능력을 강화함으로써 이 문제를 해결했습니다.”라고 Locus의 사업 개발 담당 수석 부사장인 Joseph Nixon은 말했습니다. “우리는 CRISPR-Cas3을 추가합니다. 가위처럼 표적 DNA를 자르는 대신 팩맨처럼 잘게 썰거나 씹어먹습니다. 우리가 하는 일은 CRISPR-Cas3 구조물을 박테리오파지에 넣어 박테리오파지 자체 사이에 이중 작용 메커니즘을 만들어 일부 표적 박테리아 세포를 죽이고 CRISPR-Cas3가 나머지 세포를 죽이는 것입니다."

이런 방식으로 치료를 목표로 삼아 로커스는 다른 박테리오파지 제품보다 훨씬 더 효과적인 제품을 만들 수 있다. 회사가 개발하는 제품은 염증성 장 질환 및 대장암과 같은 질환을 포함하여 박테리아 감염 및 미생물군집 질환을 표적으로 삼는 데 사용됩니다.

Audentes, Novartis Gene Therapies 및 Locus는 전 세계 수백만 명의 삶을 변화시키고 이전에는 불가능했던 방식으로 질병을 해결할 수 있는 유전자 및 세포 치료법을 개발하는 데 도움을 주고 있습니다. 회사가 제공하는 의약품 및 치료법 외에도 다른 회사에서는 선천성 실명, 암, 당뇨병, 대사 장애 등과 같은 질병을 치료하기 위해 유사한 방법을 사용하고 있습니다.

Pletcher는 "Audentes는 실제로 의학의 전체 환경, 즉 우리가 이를 전달하는 방법과 그것이 미칠 수 있는 영향을 실제로 변화시킬 수 있다고 생각하는 이 새로운 과정과 혁신적인 접근 방식을 도표화한 선구자 중 한 명입니다."라고 말했습니다. “궁극적으로 우리는 사람들의 삶에 실질적인 변화를 가져올 의학 분야의 매우 흥미로운 변화의 시작점에 있습니다. 우리와 같은 기업의 핵심을 보유함으로써 이 지역의 성장은 눈사태가 될 수 있으며, 우리 모두는 계속해서 서로를 기반으로 성장할 수 있습니다.”

Nixon은 “The Triangle은 보스턴이나 샌프란시스코와 같은 다른 주요 지역보다 비용이 훨씬 저렴합니다. 특히 우리가 투자자 자금으로 자금을 조달하는 Locus와 같은 회사의 경우 이러한 낮은 비용을 통해 동일한 금액으로 더 많은 것을 달성할 수 있습니다. 물론 NCBiotech Center의 프로그램은 주 내 생명과학 산업의 성장과 유지를 돕는 데 매우 중요합니다.”

기회의 눈사태가 계속 추진력을 얻으면서 이와 같은 회사에는 자격을 갖춘 인력이 필요합니다. Weirich에 따르면 업계의 이상적인 후보자는 적절한 훈련과 교육을 갖추고 있어야 하지만 다른 사람을 도우려는 호기심과 열정도 있어야 합니다.

“이 업계에는 다양한 직업이 있으며, 더 중요한 것은 직업 선택이 가능하다는 것입니다. 업무의 역할에 관계없이, 매일 수행하는 업무가 환자를 위한 생명을 구하는 치료법을 생산하는 능력에 직접적인 영향을 미친다는 점을 모든 직원이 아는 것이 기본이며, Zolgensma의 경우 , 우리 직원들은 말 그대로 신생아의 생명을 구하고 있습니다.”라고 Weirich는 말했습니다. “가장 중요한 것은 우리가 희귀질환 문제에 직면한 개인과 가족의 삶을 변화시키려는 사명에 대해 우리만큼 열정을 느끼는 사람들을 찾고 있다는 것입니다.”

원본 출처: WRAL 뉴스