RTP 유전학 회사 AskBio, 새로운 파트너십을 통해 더 많은 유전자 치료법 추구

유전자 치료 회사 Asklepios BioPharmaceutical(AskBio)의 Research Triangle Park는 새로운 정밀 치료법을 추진하기 위한 유전자 편집 기술을 개발하기 위해 ReCode Therapeutics와 다년간의 연구 협력 및 옵션 계약을 체결했습니다.

AskBio의 CEO이자 공동 창업자인 Sheila Mikhail은 “이 협력은 합성 DNA 및 CRISPR 응용 분야에 대한 AskBio의 전문 지식과 ReCode의 새로운 SORT LNP 전달 기술을 결합하여 잠재적으로 새로운 유전 의약품을 발견할 수 있게 해줍니다.”라고 말했습니다. "이번 협력을 통해 우리는 AskBio의 유전자 편집 및 비바이러스 전달 노력을 발전시킬 수 있는 기회를 갖게 되었습니다. 이는 업계를 선도하는 유전자 치료 혁신 엔진 역할을 하겠다는 우리의 약속을 뒷받침하고 이에 부합합니다."

계약 조건에 따라 AskBio는 자사의 합성 DNA 및 유전자 편집 뉴클레아제를 ReCode의 선택적 장기 표적화(SORT) 지질 나노입자(LNP) 기술과 결합할 예정입니다. 두 회사의 협력 발표에 따르면, 이러한 결합은 유전자 편집 도구와 DNA를 단일 LNP의 혼합 화물로 원하는 표적에 정밀하게 전달함으로써 완전한 유전자 삽입을 가능하게 하는 "올인원 솔루션"을 잠재적으로 창출할 수 있다고 합니다. .

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Shehnaaz는 "AskBio의 선구적인 유전자 편집 기술은 우리의 모듈식 SORT LNP 유전 의약품 플랫폼을 강력하게 보완합니다. 이를 통해 크고 복잡한 유전자 화물과 혼합 페이로드를 포함하여 다양한 유전 화물을 특정 장기 및 세포에 정확하게 전달할 수 있습니다."라고 Shehnaaz는 말했습니다. ReCode의 CEO인 술리만(Suliman). “우리는 이러한 독특한 플랫폼을 결합하여 다양한 유전 질환으로 고통받는 환자의 삶을 변화시킬 수 있는 잠재력을 지닌 차세대 유전자 치료법을 개발하게 되어 기쁘게 생각합니다.”

두 회사는 이번 공동 작업을 통해 간 및 폐 질환 표적에 대한 유전자 편집 범위를 확장할 수 있다고 밝혔습니다.

거래의 일환으로 ReCode는 협력으로 인해 발생하는 새로운 치료법에 대한 다운스트림 마일스톤 지불 및 로열티에 대한 잠재력과 함께 미공개 선불 현금 지불을 받게 됩니다.

Askbio의 기술을 위한 '또 다른 단계'

2001년에 설립된 AskBio는 치료 유전 물질을 살아있는 조직에 삽입하기 위한 전달 시스템으로 아데노 관련 바이러스(AAV)를 사용하는 선구자입니다. 이 회사는 AAV를 복제한 최초의 과학자이자 공동 창업자인 Jude Samulski 박사의 과학적 리더십에 힘입어 해당 분야에서 750개 이상의 특허를 보유하고 있습니다.

AskBio의 Samulski 팀과 관련 기관의 초기 작업은 North Carolina Biotechnology Center의 총 $1백만에 달하는 보조금 및 대출로 지원되었습니다. 지원은 1993년 피츠버그 대학교 채플힐 의과대학의 노스캐롤라이나 대학교에 사물스키를 채용하는 데 도움이 된 $250,000 보조금으로 시작되었습니다.

AAV 유전자 치료법은 다양한 중추신경계, 신경근, 대사 및 심혈관 질환에 대한 광범위한 치료적 의미를 갖습니다. AskBio의 임상 단계 파이프라인에는 폼페병, 파킨슨병 및 울혈성 심부전 치료제가 포함됩니다.

발표에 따르면 회사와 ReCode의 협력은 "유전자 편집 및 기타 비바이러스 전달 기술 및 전문 지식을 개발하는 AskBio의 또 다른 단계를 나타냅니다"라고 합니다.

AskBio는 Bayer AG가 전액 출자하고 독립적으로 운영하는 자회사로, Bayer AG는 2020년에 새롭게 형성된 세포 및 유전자 치료 플랫폼의 초석인 AskBio를 인수했습니다. 이는 선불로 $20억, 잠재적 마일스톤 지불금으로 최대 $20억을 받은 AskBio의 블록버스터 거래였습니다.

바이엘과의 공유 연결

캘리포니아주 멘로파크에 본사를 둔 ReCode는 차세대 mRNA 및 유전자 교정 치료제를 사용하는 유전 의약품 회사입니다.

2022년 6월, ReCode는 유전자 치료 분야에서 Leaps by Bayer의 혁신 포트폴리오를 더욱 강화하기 위해 Bayer AG의 투자 단위인 Leaps by Bayer가 공동으로 주도하는 $2억 규모의 시리즈 B 확장 자금 조달 라운드를 마감했습니다.

회사에 따르면, 모금된 자금은 "예측 가능하고 프로그래밍 가능한 방식"으로 표적 장기 및 세포 유형에 유전 의약품을 선택적으로 전달하기 위한 ReCode의 플랫폼 및 파이프라인 개발을 발전시키는 데 사용됩니다.

(다) NC바이오텍센터

원본 기사 출처: WRAL TechWire