트라이앵글 스타트업, 유전자 치료제 제조 위기 극복에 나선다

작성자: Endpoints News — 2021년 5월 11일

[참고: 이 이야기는 다음의 허가를 받아 재출판되었습니다. 엔드포인트 뉴스. 노스캐롤라이나 생명공학 센터는 2019년에 $250,000 대출로 Isolere Bio의 부트스트랩을 도왔고 2020년에는 $3,000 산업 인턴십 상도 제공했습니다. 이를 통해 후속 자금으로 $7백만의 문이 열렸고 Isolere가 센터 대출금을 상환할 수 있게 되었습니다. 그리고 더 많은 사람을 고용하세요. 1996년부터 NCBiotech은 또한 Duke University의 Ashutosh Chilkoti 연구를 지원하기 위해 11개의 보조금을 제공했습니다..]

Kelli Luginbuhl이 박사 학위를 마친 후, 그녀의 고문이자 Duke 생명공학자이자 PhaseBio 공동 창립자인 Ashutosh Chilkoti는 그녀를 자리에 앉히고 회사를 설립하고 운영하고 싶은지 물었습니다. Chilkoti는 그와 벤처 투자가인 Joe McMahon이 그의 두 번째 회사의 기반을 형성하고 마침내 엄청난 배당금을 지불할 수 있다고 생각했던 한때 알려지지 않은 기술을 가지고 있었습니다. Luginbuhl은 수년간 연구실에서 기술을 알고 있었고 이미 생명공학 일자리를 찾고 있었습니다. 모든 것이 합산되었습니다.

3년 동안 전략을 세우고 10여 차례의 프레젠테이션 회의를 거쳐 세 사람이 탄생했습니다. 이솔레레 바이오, Northpond Ventures가 주도하는 종자 자금 $7백만과 유전자 치료 회사가 생산할 수 있는 용량을 크게 늘릴 수 있다고 믿는 기술을 사용합니다. 새로운 회사들이 실험에 필요한 재료를 얻기 위해 고군분투하고 일부 일반적인 질병은 유전자 치료로 이론적으로 치료할 수 없는 상태로 남아 있기 때문에 점점 더 심각해지고 있는 서서히 끓어오르는 위기에 대한 잠재적인 해결책 중 하나입니다. 그 많은 환자들.

문제는 부분적으로 이 정도의 유전자 치료법을 생산할 수 있는 시설이 아직 존재하지 않는다는 것입니다. 그러나 전문가들은 구식 제조 공정도 지적합니다.

켈리 루긴불(Kelli Luginbuhl)과 아슈토시 칠코티(Ashutosh Chilkoti). (사진=NC바이오텍센터 제공)

CEO인 Luginbuhl은 Endpoints News와의 인터뷰에서 "유전자 치료에서 제조에는 극복해야 할 많은 비효율성이 있는데, 우리 기술은 이를 해결할 수 있는 고유한 위치에 있습니다."라고 말했습니다.

대형 제약회사와 CDMO는 수백 가지 유전자 치료법이 임상 시험에 있고 수십 가지가 진행 중인 미래를 위한 역량을 보장하기 위해 오래된 약물 제조 시설을 개조하거나 새로운 시설을 구축하는 데 수십억 달러를 투자하면서 몇 년 동안 유전자 치료법 제조 부족에 대해 알고 있었습니다. 시장(현재 미국에서는 희귀질환에 대해 단 2개만이 승인되었습니다). 하지만 최근에는 소수의 스타트업이 새로운 공장을 짓는 것뿐만 아니라 유전자 치료법이 만들어지는 방식을 재창조하여 학문적 과정을 산업적 과정으로 전환하려고 노력했습니다. 여기에는 George Church에서 분사한 64xBio와 막대한 지원을 받는 Bob Nelsen 스타트업 Resilience가 포함됩니다.

Resilience 및 64x와 마찬가지로 Isolere는 대부분의 유전자 치료 회사가 건강하거나 기능적인 대체 유전자를 환자에게 전달하기 위해 사용하는 비질병 유발 바이러스인 AAV의 생산을 늘리려고 노력하고 있습니다. 그들은 제조 체인에서 하나의 모호한 프로세스, 즉 바이러스를 생산하는 데 사용되는 거대한 세포 봉지에서 AAV를 필터링하는 방법을 변경하여 그렇게 하고 있습니다.

AAV는 큰 20면 입자이지만 현재 제조업체는 훨씬 더 작은 분자에 사용하는 것과 동일한 수십 년 된 프로세스(크로마토그래피 컬럼, 세포의 용액과 결합하는 비드를 혼합하는 수직 튜브)를 사용하여 바이러스를 걸러냅니다. 다른 모든 것이 플러시되는 동안 AAV가 처음에 통과하는 것을 방지합니다. 하지만 이는 매우 비효율적이라고 Luginbuhl은 말했습니다. 무엇보다도 컬럼의 용량이 낮다는 점입니다. Luginbuhl은 70%와 80% 사이에서 솔루션이 일반적으로 손실된다고 말했습니다.

Chilkoti의 연구실은 신체를 통해 다르게 떠다니며 보다 환자 친화적인 투여 요법을 가능하게 하는 약물을 만들기를 희망하면서 그가 PhaseBio를 설립하는 데 사용한 생체 재료에 대한 연구로 유명합니다. 생체재료인 Isolere는 AAV에 대한 결합을 촉진하고 AAV 주변의 보호 기포와 같이 수중유 에멀젼에서 볼 수 있는 것과 동일한 종류의 액체-액체 분리를 형성하여 용액의 나머지 부분과 분리합니다.

그 물질은 여과 과정을 통해 AAV를 인도할 수 있다고 Luginbuhl은 말했습니다. 목표는 50%로 수율을 높이는 것이다.

그녀는 “우리가 해결해야 할 AAV 제조의 큰 문제점”이라고 말했습니다.

Luginbuhl은 그들의 기술이 모든 AAV에서 작동할 수 있으며 기존 제조 공정에 상대적으로 원활하게 추가될 수 있다고 말했습니다. 지금까지 그들은 2리터 탱크에서만 테스트했지만 주요 유전자 치료 회사와 협력해 왔으며 프로세스를 확장할 수 있는 공동 개발 계약에 서명하기를 희망한다고 말했습니다.

16개월 안에 시장에 출시하는 것이 목표다. 그녀는 시리즈 A가 작업 중이지만 덜 우려된다고 말했습니다. 현재로서는 활주로가 있고 현장에는 새로운 기술이 절실히 필요하다고 그녀는 말했습니다.

“우리가 오늘날 존재하지 않는 직업을 위해 아이들을 훈련시키고 있다는 말을 듣게 됩니다.”라고 그녀는 말했습니다. “미래의 의약품은 오늘날 우리가 존재조차 알지 못하는 방식입니다. 따라서 차세대 의약품을 제조할 준비를 갖추는 것이 중요합니다.”

“이를 위해서는 제조 분야에 새로운 아이디어와 새로운 혁신이 필요합니다.”라고 그녀는 덧붙였습니다. “하류 정화 분야는 정말 정체된 상태였습니다.”

원본 출처: WRAL 테크와이어