Duke-professor wint $75.000+ subsidie om moleculen te bestuderen voor de behandeling van neurodegeneratieve ziekten
Datum gepubliceerd:NEW YORK — Kenneth Matthew Scaglione, assistent-professor aan de afdeling Moleculaire Genetica en Microbiologie van Duke University bij het Center for Neurodegeneration and Neurotherapeutics, heeft een subsidie van in totaal meer dan $75.000 gewonnen van CurePSP, de stichting voor neurodegeneratie in de bloei van het leven.
Hij is een van de vier onderzoekers die een durfkapitaalsubsidie van in totaal $300.000 hebben gekregen voor onderzoek naar progressieve supranucleaire verlamming (PSP) en de daaraan gerelateerde ziekte, corticobasale degeneratie (CBD). De studies zullen de mechanismen van toxische tau-eiwitaggregatie in de hersenen onderzoeken.
Tau is een normaal herseneiwit dat, wanneer het op een abnormale manier op zichzelf wordt gevouwen, klonten vormt die neurofibrillaire kluwens worden genoemd en die giftig zijn voor sommige typen hersencellen. In het geval van PSP en CBD zijn de betrokken hersencellen belangrijk bij de controle van beweging, gedrag en denken. In tegenstelling tot veel andere aandoeningen van tau-aggregatie zijn PSP en CBD pure tauopathieën, wat betekent dat er geen andere eiwitten samenklonteren met tau. Dit maakt deze aandoeningen tot goede onderwerpen voor het bestuderen van de pathologie die betrokken is bij veel andere en vaak vaker voorkomende neurodegeneratieve aandoeningen, waaronder de ziekte van Alzheimer, die alleen al in de VS zo'n zes miljoen mensen treft.
Scaglione doet onderzoek naar de regulatie van kleine moleculen van een eiwitkwaliteitscontrole E3 om progressieve supranucleaire verlamming (PSP) te behandelen.
Het eiwit Hsc70, of CHIP, versnelt de verwijdering van tau uit de hersenen. Dit project heeft tot doel verbindingen te identificeren die CHIP-functies stimuleren. Eén belangrijke functie is die van een E3-enzym, dat een belangrijk onderdeel is van een van de afvalverwerkingsmechanismen van de hersencellen, het ubiquitine-proteasoomsysteem (UPS). Met E3 kan de UPS specifieke eiwitten herkennen voor de juiste verwijdering. Het vinden van nieuwe verbindingen om deze functie te stimuleren is een belangrijke eerste stap in de richting van de ontwikkeling van kleine (dat wil zeggen oraal doseerbare) moleculen om de progressie van PSP en CBD te vertragen of te voorkomen.
Het Venture Grants-programma van CurePSP biedt startfinanciering voor beginnende onderzoekers die hun innovatieve ideeën willen testen. Subsidieaanvragen worden beoordeeld door CurePSP's eminente internationale Wetenschappelijke Adviesraad (SAB), voorgezeten door Dr. Golbe. Het Venture Grants-programma van CurePSP is een van de weinige financieringsbronnen voor onderzoek in een vroeg stadium naar PSP en CBD.
CurePSP is de non-profitorganisatie voor neurodegeneratieve ziekten in de bloei van het leven, een spectrum van dodelijke hersenaandoeningen die vaak toeslaan tijdens de meest productieve en lonende jaren van een persoon. Sinds de oprichting in 1990 heeft CurePSP meer dan 180 onderzoeken gefinancierd en is het een toonaangevende bron van ondersteuning en belangenbehartiging voor patiënten, families en andere zorgverleners, en onderwijs en informatie voor artsen en paramedici in de gezondheidszorg.