De landing van de $75M-uitbreiding van het in Texas gevestigde Taysha draagt bij aan de groeiende hub voor gentherapie van Triangle

ONDERZOEK DRIEHOEKPARK – Gevestigd in Dallas Taysha-gentherapieën vandaag plannen aangekondigd om $75 miljoen te investeren in een productiefaciliteit voor gentherapie in Durham, waar meer dan 200 mensen werkzaam zullen zijn.

Taysha sluit zich aan bij de snelgroeiende gemeenschap van toonaangevende gen- en celtherapiebedrijven die zich vestigen in de Research Triangle. Decennia van investeringen en training van werknemers hebben hier een magneet gecreëerd voor de ontdekking en productie van baanbrekende wetenschappelijke oplossingen voor de strijd tegen enkele van de meest angstaanjagende ziekten van de mensheid.

Het bedrijf ontwikkelt gentherapieën die goedaardige adeno-geassocieerde virussen (AAV) gebruiken als "vectoren" of dragers om genetische correcties te transporteren naar anderszins defecte delen van het lichaam. Taysha richt zich in eerste instantie op genetische ziekten van het centrale zenuwstelsel, zoals CLN1-ziekte, ook wel infantiele Batten-ziekte genoemd, die ontwikkelingsvertragingen bij kinderen veroorzaakt, en het Rett-syndroom, een zeldzame genetische mutatie die de ontwikkeling van de hersenen bij jonge meisjes beïnvloedt.

Taysha heeft een partnerschap met het University of Texas Southwestern Medical Center in de buurt van het hoofdkantoor in Dallas, dat een deel van de eerste productie van zijn gentherapieën huisvest. En het bedrijf kondigde vorige maand een partnerschap aan om de productiecapaciteit van de in Maryland gevestigde gentherapiefaciliteiten van therapeutische ontwikkelaar Catalent uit te breiden. Maar de RTP-investering is gericht op grootschalige productie van Taysha's productlijn naarmate deze zich ontwikkelt.

Er zijn redenen waarom de Research Triangle een epicentrum is geworden voor AAV-technologie, die tegenwoordig door de meeste gentherapiebedrijven wordt gebruikt. Het werd ontwikkeld door Judas Samulski, Ph.D., van Chapel Hill, die het eerste Amerikaanse patent heeft voor het invoegen van niet-AAV-genen in AAV. Samulski is de hoofduitvinder van meer dan 300 patenten op het gebied van AAV-vectoren en gentherapie.

Samulski werd in 1993 gerekruteerd voor de University of North Carolina School of Medicine met bijna $250.000 aan subsidiegelden van het North Carolina Biotechnology Center. Hij leidde het UNC's Gene Therapy Center gedurende meerdere jaren en was in 2001 medeoprichter Asklepios BioFarmaceutisch (AskBio) in RTP, dat Bayer onlangs kocht voor $4 miljard.

AskBio heeft zelf de afgelopen jaren vier startups in gentherapie opgericht: NanoCor Therapeutica, Chatham Therapeutics, Bamboo Therapeutics en Actus Therapeutica. Chatham werd overgenomen door Takeda, en Bamboo werd overgenomen door Pfizer.

Deze basis van gentherapiewetenschap, gecombineerd met North Carolina's legendarische systeem voor de ontwikkeling van werknemers in de biowetenschappen en het positieve ondernemersklimaat, hebben de afgelopen jaren miljarden dollars aan investeringen van gen- en celtherapiebedrijven naar de Triangle getrokken.

Taysha heeft talloze connecties gehad met de gentherapiegemeenschap van North Carolina. Een van de oprichters van het bedrijf, de vroege chief scientific officer Steven Gray, werkte in Samulski's lab bij UNC. Ook kwamen er verschillende andere leden van het managementteam van AveXis. Zwitserse farmaceut Novartis kocht AveXis in 2018 voor $8,7 miljard en hernoemde het tot Novartis Gene Therapies.

"Bij Taysha draait alles om het helpen van patiënten, en deze investering onderstreept de toewijding van North Carolina om het bedrijf te helpen die visie te verwezenlijken", aldus Bill Bullock, senior vice president van economische ontwikkeling en statewide operations voor het North Carolina Biotechnology Center, een partner in Taysha's werving voor de staat.

"Het versterkt ook de toewijding van North Carolina om het beste talent te leveren om dit soort investeringen aan te trekken, en de positie van de staat als wereldleider in de productie van gentherapie."

Taysha is een beursgenoteerd bedrijf dat op de Nasdaq-beurs wordt verhandeld onder het symbool TSHA. Het bedrijf zegt dat Taysha een woord is in de Caddo Native American-taal dat 'bondgenoot' of 'vriend' betekent.

Originele bron: WRAL TechWire