RTP-geneticabedrijf AskBio gaat meer gentherapieën nastreven in een nieuw partnerschap

Datum gepubliceerd:

Gentherapiebedrijf Asklepios BioPharmaceutical (VraagBio) van Research Triangle Park heeft een meerjarige onderzoekssamenwerking en optieovereenkomst getekend met ReCode Therapeutics om technologie voor genbewerking te ontwikkelen voor het aansturen van nieuwe precisietherapieën.

“De samenwerking combineert AskBio's expertise op het gebied van synthetisch DNA en CRISPR-toepassingen met ReCode's nieuwe SORT LNP-leveringstechnologie om mogelijk nieuwe genetische medicijnen te ontdekken”, aldus Sheila Mikhail, CEO en medeoprichter van AskBio. “Door deze samenwerking hebben we de kans om AskBio’s inspanningen op het gebied van genbewerking en niet-virale levering te bevorderen, die onze toewijding ondersteunen en afstemmen om te dienen als een toonaangevende motor van gentherapie-innovatie.”

Volgens de voorwaarden van de overeenkomst zal AskBio zijn synthetisch DNA en genbewerkingsnucleasen combineren met ReCode's selectieve orgaantargeting (SORT) lipidenanodeeltjes (LNP)-technologie. Dat huwelijk zou mogelijk een “alles-in-één oplossing” kunnen creëren die volledige gen-insertie mogelijk maakt door met precisie zowel het hulpmiddel voor het bewerken van genen als het DNA als stukgoed in één enkele LNP aan de gewenste doelen te leveren, volgens de aankondiging van de samenwerking door de bedrijven. .

Ontvang elke middag de beste verhalen in je inbox

"AskBio's baanbrekende genbewerkingstechnologie is een krachtige aanvulling op ons modulaire SORT LNP-platform voor genetische medicijnen, dat de nauwkeurige levering van een grote verscheidenheid aan genetische ladingen aan specifieke organen en cellen mogelijk maakt, waaronder grote, complexe genetische ladingen en gemengde ladingen", aldus Shehnaaz Suliman, CEO van ReCode. “We zijn verheugd om deze unieke platforms te combineren om genetische therapieën van de volgende generatie te ontwikkelen met het potentieel om de levens van patiënten die lijden aan een breed scala aan slopende genetische ziekten te transformeren.”

Het gezamenlijke werk zou het bereik van genbewerking voor lever- en longziekten kunnen vergroten, merkten de twee bedrijven op.

Als onderdeel van de deal zal ReCode een niet bekendgemaakte contante betaling vooraf ontvangen met potentieel voor downstream mijlpaalbetalingen en royalty's op nieuwe therapieën die voortvloeien uit de samenwerking.

'OPNIEUW STAP VOORUIT' VOOR ASKBIO'S TECHNOLOGIE

AskBio, opgericht in 2001, is een pionier in het gebruik van adeno-geassocieerde virussen (AAV) als toedieningssysteem voor het inbrengen van therapeutisch genetisch materiaal in levend weefsel. Het bedrijf bezit meer dan 750 patenten op dit gebied, aangedreven door het wetenschappelijke leiderschap van medeoprichter Jude Samulski, Ph.D., de eerste wetenschapper die AAV heeft gekloond.

Het vroege werk van Samulski's team bij AskBio en aanverwante entiteiten werd ondersteund door subsidies en leningen van het North Carolina Biotechnology Center voor een totaalbedrag van ongeveer $1 miljoen. De steun begon met een subsidie van $250.000 die hielp bij de rekrutering van Samulski voor de Universiteit van North Carolina aan de Chapel Hill School of Medicine van de Universiteit van Pittsburgh in 1993.

AAV-gentherapie heeft brede therapeutische implicaties voor een reeks aandoeningen van het centrale zenuwstelsel, neuromusculaire, metabolische en cardiovasculaire aandoeningen. AskBio's pijplijn in de klinische fase omvat therapieën voor de ziekte van Pompe, de ziekte van Parkinson en congestief hartfalen.

Het werk van het bedrijf met ReCode "betekent een nieuwe stap voorwaarts voor AskBio in de ontwikkeling van zijn genbewerkings- en andere niet-virale leveringstechnologieën en expertise", aldus de aankondiging.

AskBio is een volledige en onafhankelijk geëxploiteerde dochteronderneming van Bayer AG, die AskBio in 2020 heeft overgenomen als hoeksteen van zijn nieuw gevormde cel- en gentherapieplatform. Het was een blockbuster-deal voor AskBio, dat vooraf $2 miljard ontving en tot $2 miljard aan potentiële mijlpaalbetalingen.

EEN GEDEELDE VERBINDING MET BAYER

ReCode, gevestigd in Menlo Park, Californië, is een bedrijf in genetische geneesmiddelen dat gebruikmaakt van mRNA- en gencorrectietherapieën van de volgende generatie.

In juni 2022 sloot ReCode een serie B-verlengingsfinancieringsronde van $200 miljoen af, mede geleid door Leaps by Bayer, de investeringseenheid van Bayer AG, om de innovatieportfolio van Leaps by Bayer op het gebied van gentherapieën verder te versterken.

Het ingezamelde geld wordt gebruikt om de ontwikkeling van ReCode's platform en pijplijn te bevorderen om selectief genetische medicijnen te leveren aan doelorgaan- en celtypen op een “voorspelbare en programmeerbare manier”, aldus het bedrijf.

(C) NC Biotechcentrum

Originele artikelbron: WRAL TechWire