Novartis Gene Therapies to nowa nazwa firmy zajmującej się terapią genową, przy rosnącej obecności RTP

PARK TRÓJKĄTA BADAWCZEGO – Nie nazywaj tego już AveXis. Śnieży Terapie genowe Novartis.

Firma Novartis ogłosiła zmianę nazwy nabytego wcześniej oddziału zajmującego się terapią genową AveXis ze względu na „rosnące znaczenie terapii genowej w budowaniu wiodącej, wyspecjalizowanej firmy farmaceutycznej oferującej platformy terapii zaawansowanej”.

AveXis z siedzibą w Bannockburn w stanie Illinois została zakupiona w 2018 roku za $8,7 miliarda przez szwajcarskiego producenta leków Novartis.

Na początku ubiegłego roku firma ogłosiła, że wniesie o $60 milionów więcej do swojego wówczas nowego zakładu produkcyjnego o wartości $55 milionów w Durham County, podwajając zatrudnienie z 200 do 400. Obecnie, według rzecznika Novartis, w zakładzie pracuje ponad 400 osób. w Durham, a kolejne osoby są zatrudniane, podczas gdy zakład oczekuje ostatecznego zatwierdzenia operacyjnego przez FDA w 2021 r.

Firma zajmuje się terapią genową neurologicznych chorób genetycznych. Jej początkowym produktem jest Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi), terapia zastępcza genów stosowana w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) typu 1, śmiertelnej choroby nerwowo-mięśniowej z ograniczonymi możliwościami leczenia.

AveXis kupił prawa do swojej technologii terapii genowej w 2015 roku za nieujawnioną kwotę od Asklepios BioPharmaceutical, firmy zajmującej się platformą terapii genowej z Chapel Hill, powszechnie zwanej AskBio.

AskBio oświadczyło, że otrzymało płatność z góry i ma zamiar uzyskać płatności za kamienie milowe oraz tantiemy w oparciu o pomyślny rozwój i komercjalizację leczenia AveXis.

Platforma terapii genowej AskBio opiera się na pracy dr Jude Samulskiego, pioniera naukowca w dziedzinie terapii genowej, który został zatrudniony w Szkole Medycznej Uniwersytetu Północnej Karoliny na Uniwersytecie w Pittsburghu w 1993 r. przy pomocy około $250, 000 dotacji z North Carolina Biotechnology Center. Samulski, znany z opracowania nieszkodliwego wirusa związanego z adenowirusem (AAV) jako wektora lub narzędzia dostarczania genów, przez wiele lat kierował Centrum Terapii Genowej UNC.

Bazując na sukcesie leku Zolgensma, firma Novartis Gene Therapies stwierdziła, że będzie odpowiedzialna za badania, rozwój, produkcję i komercjalizację kolejnej fali innowacyjnych terapii genowych opartych na AAV. Novartis Gene Therapies zapewni także wsparcie produkcyjne prac nad terapią genową prowadzonych przez inne jednostki Novartis.

Doktor David Lennon, poprzednio prezes AveXis, jest obecnie prezesem Novartis Gene Therapies i będzie nadal podlegał Vasowi Narasimhanowi, dyrektorowi generalnemu Novartis.

„Novartis widzi ogromny potencjał w przyszłości terapii genowej i widzieliśmy wpływ, jaki terapia genowa może mieć na życie tak wielu osób” – powiedział Narasimhan. „Wraz z utworzeniem firmy Novartis Gene Therapies będziemy w dalszym ciągu udoskonalać naszą ofertę terapii genowej rzadkich chorób genetycznych, przyspieszać dostarczanie rewolucyjnych innowacji w obszarach o wysokim stopniu niezaspokojonych potrzeb oraz ponownie wymyślać medycynę dla pacjentów na całym świecie”.

Najpowszechniej stosowana terapia genowa na świecie, Zolgensma, leczy SMA, wiodącą genetyczną przyczynę śmierci noworodków. Nieleczony SMA w swojej najczęstszej postaci prowadzi do śmierci lub konieczności stałej wentylacji do 2. roku życia w ponad 90% przypadków.

Do chwili obecnej ponad 600 pacjentów leczono lekiem Zolgensma, w tym w ramach badań klinicznych, komercyjnie i w ramach programów dostępu zarządzanego. Oprócz tego, że lek Zolgensma został zatwierdzony w USA, jest on również zatwierdzony w Japonii, Europie i Brazylii.

Novartis Gene Therapies stara się o rejestrację leku Zolgensma w blisko trzydziestu krajach, a decyzje regulacyjne w Szwajcarii, Kanadzie, Australii, Argentynie i Korei Południowej spodziewane są pod koniec 2020 lub na początku 2021 roku.

ZMIANA NAZWY „NATURALNA EWOLUCJA”

Novartis stwierdziła, że przejście na terapię genową Novartis jest naturalną ewolucją w miarę zwiększania skali firmy w celu dostarczania leku Zolgensma na całym świecie i poszerzania jego zasięgu poprzez solidny asortyment terapii genowych opartych na AAV stosowanych w leczeniu rzadkich chorób genetycznych, w tym eksperymentalne metody leczenia zespołu Retta – genetycznej formy choroby stwardnienie zanikowe boczne (ALS) i ataksja Friedreicha.

Novartis Gene Therapies zapewnia także płynną, globalną obecność firmy Zolgensma i przyszłych terapii genowych. Zamiast naprzemiennie używać marek parasolowych AveXis i Novartis według rynków, firma łączy się pod jednym szyldem jako zjednoczona jednostka.

„Nasi pacjenci i ich rodziny są motywacją do wszystkiego, co robimy, a pod szyldem Novartis Gene Therapies nasz oddany zespół będzie w dalszym ciągu stwarzał możliwości dla osób cierpiących na rzadkie choroby genetyczne” – powiedział Lennon.

„Przejęcie pozycji Novartis Gene Therapies symbolizuje znaczenie postępu naszej terapii genowej dla przyszłości Novartis i naszej pozycji lidera w branży”.

Novartis Gene Therapies zatrudnia ponad 2000 pracowników w placówkach korporacyjnych, produkcyjnych i badawczych w USA (Illinois, Karolina Północna, Kolorado, Kalifornia); Zurych, Szwajcaria; i Tokio. Posiadając prawie 1 milion stóp kwadratowych mocy produkcyjnych w zakresie terapii genowych, Novartis Gene Therapies jest największym na świecie producentem terapii genowych.

(C) Centrum Biotechnologii NC

Oryginalne źródło artykułu: WRALTechWire