Firma Locus zajmująca się edycją genów Triangle wykorzystuje $77M w celu wsparcia nowego leczenia antybakteryjnego

PARK TRÓJKĄTA BADAWCZEGO – Z siedzibą w Morrisville Locus Biosciences właśnie otrzymał zastrzyk o wartości $77 milionów w ramię, aby opracować nową terapię antybakteryjną do leczenia bakterii E. coli wywołujących nawracające zakażenia dróg moczowych (UTI).

Locus poinformował, że podpisał umowę z Urzędem ds. Zaawansowanych Badań i Rozwoju Biomedycznego (BARDA) na współfinansowanie rozwoju LBP-EC01. Jest to produkt bakteriofagowy wzmocniony CRISPR Cas3.

BARDA jest jednostką Departamentu Zdrowia i Opieki Społecznej Stanów Zjednoczonych. Zapewni do około połowę z kwoty $144 mln potrzebnej na wsparcie badań klinicznych fazy 2 i 3 oraz innych działań wymaganych do zatwierdzenia przez amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków. BARDA wnosi także wiele doświadczeń w zakresie produktów antybakteryjnych.

Locus będzie kontrolować rozwój i komercjalizację LBP-EC01.

Każdego roku na ZUM cierpi prawie 150 milionów ludzi na całym świecie, z czego około 80% jest powodowanych przez E. coli. Obejmuje to trudne w leczeniu szczepy oporne na powszechnie stosowane antybiotyki.

„Jesteśmy niezwykle zadowoleni ze współpracy z firmą BARDA w celu wprowadzenia naszego wiodącego produktu do zaawansowanych badań klinicznych” – powiedział dyrektor generalny Locus, Paul Garofolo. „BARDA nie tylko zapewni kluczową wiedzę specjalistyczną, aby wesprzeć program na późniejszych etapach rozwoju klinicznego, ale jego wsparcie radykalnie zwiększy rangę medycyny precyzyjnej, aby stawić czoła pojawiającemu się światowemu kryzysowi zdrowia publicznego związanemu z zakażeniami opornymi na antybiotyki”.

WYKORZYSTANIE CRISPR-CAS3 DO ATAKU BAKTERII

Firma ta, będąca oddziałem Uniwersytetu Stanowego Karoliny Północnej, specjalizuje się w terapii bakteriofagami wzmocnionymi CRISPR-Cas3 typu 1. Zaczyna się od naturalnie występujących wirusów bakteriofagowych (fagowych), które infekują i replikują w bakteriach. Następnie Locus zwiększa ich zdolność do zabijania zarazków, uzbrajając je w CRISPR-Cas3.

CRISPR – akronim od Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Powtórzenia – to naturalnie występujący układ odpornościowy, którego bakterie używają do zwalczania infekcji.

W ostatnich latach naukowcy przyjęli jedną formę CRISPR – Cas9 – do edycji DNA w określonych miejscach genomu. Wprowadzenie przez Locus CRISPR-Cas3 jest ważne, ponieważ w przeciwieństwie do Cas9 niszczy docelowy DNA, prowadząc do śmierci komórki. Pomaga to zniszczyć resztkowe bakterie, które w przeciwnym razie mogłyby przetrwać infekcję bakteriofaga.

Piękno technologii Locus jest dwojakie. To potężne narzędzie do walki z infekcjami. Uważa się jednak, że jest bezpieczny dla zdrowych komórek, ponieważ fag wiąże się tylko z określonymi zarazkami i je zabija.

Fagi są stosowane do zwalczania bakterii od początku XX wieku. Zwykle jednak same w sobie nie były wystarczająco skuteczne w leczeniu poważnych infekcji. Dlatego podejście to zepchnięto na dalszy plan wraz z pomyślnym wprowadzeniem antybiotyków.

Obecnie oporność na antybiotyki i pojawienie się superbakterii – wraz z dynamicznie rozwijającym się obszarem badań łączącym poszczególne bakterie z chorobami oraz postępem technologii CRISPR – skłoniły naukowców do nowego spojrzenia.

I to jest obszar, w którym Locus przoduje.

LOCUS ZAŁOŻONY PRZY POMOCY NC BIOTECH

Firma została założona w 2015 roku dzięki pożyczce początkowej dla firmy w wysokości $75 000 z Centrum Biotechnologii Północnej Karoliny. Następnie Centrum udzieliło pożyczki na badania dla małych przedsiębiorstw w wysokości $250 000. Trzej z czterech założycieli naukowych Locus również otrzymali granty NC Biotech na łączną kwotę ponad $300 000.

Oryginalne źródło artykułu: WRALTechWire