Duke professor vinner $75 000+ anslag för att studera molekyler för behandling av neurodegenerativ sjukdom

Publiceringsdatum:

NEW YORK — Kenneth Matthew Scaglione, biträdande professor vid Duke Universitys avdelning för molekylär genetik och mikrobiologi vid Center for Neurodegeneration and Neurotherapeutics, har vunnit ett anslag på totalt mer än $75 000 från CurePSP, grunden för prime of life neurodegeneration.

Han är bland fyra forskare som tilldelas venture-stipendier på totalt $300 000 för forskning inom progressiv supranukleär pares (PSP) och den relaterade sjukdomen kortikobasal degeneration (CBD). Studierna kommer att undersöka mekanismerna för toxisk tau-proteinaggregation i hjärnan.

Tau är ett normalt hjärnprotein som, när det viks på sig självt på ett onormalt sätt, bildar klumpar som kallas neurofibrillära trassel som är giftiga för vissa typer av hjärnceller. När det gäller PSP och CBD är de involverade hjärncellerna viktiga för kontrollen av rörelse, beteende och tänkande. Till skillnad från många andra störningar av tau-aggregation är PSP och CBD rena tauopatier, vilket innebär att inga andra proteiner klumpar ihop sig med tau. Detta gör dessa sjukdomar till bra ämnen för att studera patologin som är involverad i många andra och ofta vanligare neurodegenerativa tillstånd, inklusive Alzheimers sjukdom, som drabbar cirka sex miljoner människor bara i USA.

Scaglione forskar om regleringen av små molekyler av en proteinkvalitetskontroll E3 för att behandla progressiv supranukleär pares (PSP).

Proteinet Hsc70, eller CHIP, påskyndar avlägsnandet av tau från hjärnan. Detta projekt avser att identifiera föreningar som stimulerar CHIP-funktioner. En viktig sådan funktion är som ett E3-enzym, som är en viktig del av en av hjärncellernas "sophanteringsmekanismer" som kallas ubiquitin-proteasomsystemet (UPS). E3 gör det möjligt för UPS:en att känna igen specifika proteiner för lämpligt bortskaffande. Att hitta nya föreningar för att stimulera denna funktion är ett viktigt första steg mot att utveckla små (det vill säga oralt doseringsbara) molekyler för att bromsa eller förhindra utvecklingen av PSP och CBD.

CurePSP:s Venture Grants-program tillhandahåller startfinansiering för utredare i tidiga karriärer som vill testa sina innovativa idéer. Anslagsansökningar granskas av CurePSP:s framstående internationella vetenskapliga rådgivande nämnd (SAB) som leds av Dr. Golbe. CurePSP:s Venture Grants-program är en av de få finansieringskällorna för forskning i ett tidigt skede av PSP och CBD.

CurePSP är den ideella organisationen för livets främsta neurodegenerativa sjukdomar, ett spektrum av dödliga hjärnsjukdomar som ofta inträffar under en persons mest produktiva och givande år. Sedan det grundades 1990 har CurePSP finansierat mer än 180 forskningsstudier och är en ledande källa till stöd och opinionsbildning för patienter, familjer och andra vårdgivare samt utbildning och information för läkare och närstående sjukvårdspersonal.

Källa: WRAL TechWire