RTP-genetikföretaget AskBio ska bedriva fler genterapier i ett nytt partnerskap

Genterapiföretaget Asklepios BioPharmaceutical (AskBio) av Research Triangle Park har undertecknat ett flerårigt forskningssamarbete och optionsavtal med ReCode Therapeutics för att utveckla genredigeringsteknologi för att driva nya precisionsterapier.

"Samarbetet parar AskBios expertis inom syntetiska DNA- och CRISPR-applikationer med ReCodes nya SORT LNP-leveransteknologi för att potentiellt upptäcka nya genetiska mediciner", säger Sheila Mikhail, AskBios verkställande direktör och medgrundare. "Genom detta samarbete har vi en möjlighet att främja AskBios genredigerings- och icke-virala leveransinsatser, som stödjer och överensstämmer med vårt åtagande att fungera som en branschledande motor för innovation inom genterapi."

Enligt avtalet kommer AskBio att kombinera sina syntetiska DNA- och genredigerande nukleaser med ReCodes teknologi för selektiv organmålsökning (SORT) lipid nanopartikel (LNP). Det äktenskapet skulle potentiellt kunna skapa en "allt-i-ett-lösning" som möjliggör fullständig geninsättning genom att med precision leverera både genredigeringsverktyget och DNA som blandad last i en enda LNP till önskade mål, enligt företagens tillkännagivande om samarbetet .

Få de bästa nyheterna i din inkorg varje eftermiddag

"AskBios banbrytande genredigeringsteknik är ett kraftfullt komplement till vår modulära SORT LNP genetiska läkemedelsplattform, som möjliggör exakt leverans av en mängd olika genetiska laster till specifika organ och celler, inklusive stora, komplexa genetiska laster och blandade nyttolaster," sa Shehnaaz Suliman, verkställande direktör för ReCode. "Vi är glada över att kombinera dessa unika plattformar för att utveckla nästa generations genetiska terapier med potential att förändra livet för patienter som lider av ett brett spektrum av försvagande genetiska sjukdomar."

Det gemensamma arbetet skulle kunna utöka räckvidden för genredigering för lever- och lungsjukdomsmål, noterade de två företagen.

Som en del av affären kommer ReCode att få en ej avslöjad kontant betalning i förskott med potential för nedströms milstolpsbetalningar och royalties på nya terapier till följd av samarbetet.

"ÄNTA STEG FRAMÅT" FÖR ASKBIOS TEKNIK

AskBio, grundat 2001, är en pionjär inom användningen av adenoassocierade virus (AAV) som ett leveranssystem för att infoga terapeutiskt genetiskt material i levande vävnad. Företaget har mer än 750 patent inom området, drivet av det vetenskapliga ledarskapet av medgrundaren Jude Samulski, Ph.D., den första vetenskapsmannen att klona AAV.

Det tidiga arbetet av Samulskis team på AskBio och relaterade enheter stöddes av bidrag och lån från North Carolina Biotechnology Center på totalt cirka $1 miljoner. Stödet började med ett anslag på $250 000 som hjälpte till att rekrytera Samulski till University of North Carolina vid Chapel Hill School of Medicine från University of Pittsburgh 1993.

AAV-genterapi har breda terapeutiska implikationer för en rad centrala nervsystem, neuromuskulära, metabola och kardiovaskulära störningar. AskBios pipeline i kliniskt skede inkluderar terapi för Pompes sjukdom, Parkinsons sjukdom och kronisk hjärtsvikt.

Företagets arbete med ReCode "representerar ytterligare ett steg framåt för AskBio i att utveckla sin genredigering och andra icke-virala leveransteknologier och expertis", enligt tillkännagivandet.

AskBio är ett helägt och självständigt ägt dotterbolag till Bayer AG, som förvärvade AskBio 2020 som en hörnsten i sin nybildade cell- och genterapiplattform. Det var en storsäljande affär för AskBio, som fick $2 miljarder i förskott och upp till $2 miljarder i potentiella milstolpsbetalningar.

EN DELAD ANSLUTNING MED BAYER

ReCode, baserat i Menlo Park, Kalifornien, är ett genetiskt läkemedelsföretag som använder nästa generations mRNA och genkorrigeringsterapi.

I juni 2022 avslutade ReCode en finansieringsrunda på $200 miljoner serie B, ledd av Leaps by Bayer, Bayer AG:s investeringsenhet, för att ytterligare stärka Leaps by Bayers innovationsportfölj inom genterapi.

De insamlade medlen används för att främja utvecklingen av ReCodes plattform och pipeline för att selektivt leverera genetiska läkemedel till målorgan och celltyper på ett "förutsägbart och programmerbart sätt", enligt företaget.

(C) NC Biotech Center

Ursprunglig artikelkälla: WRAL TechWire