百健 (Biogen) 的阿茲海默症藥物未能贏得 FDA 諮詢委員會的支持

美國食品藥物管理局的諮詢委員會在周五的會議上得出的結論是，沒有足夠的證據支持百健（Biogen）公司實驗性阿茲海默症藥物aducanumab 的有效性，因此臨床數據不支持批准該治療方法。

FDA 現在預計將考慮委員會的意見，然後決定是否批准該藥物或踩剎車。這項決定可能在一段時間內不會發生——可能要等到明年。

該藥物製造商百健 (Biogen) 的股價本週稍早飆升，當時 FDA 在周五會議之前表達了對百健 (Biogen) 的支持。百健（Biogen）在三角研究園區佔有重要地位。

獲得批准將標誌著一個重要的里程碑；這將是近 20 年來首次批准一種新的阿茲海默症藥物。

週五，FDA 的周邊和中樞神經系統藥物諮詢委員會被要求就有關該藥物有效性證據的幾個問題進行投票。該藥物透過靜脈輸注治療早期阿茲海默症，由製藥公司百健 (Biogen) 及其日本合作夥伴衛材 (Eisai) 開發。

根據《紐約時報》報道，約翰霍普金斯大學彭博公共衛生學院流行病學和醫學教授卡勒布亞歷山大（Caleb Alexander）博士表示，「實際上有十幾種不同的紅線表明了對證據一致性的擔憂」。 。他表示，他無法理解「FDA 如何得出結論，認為有大量證據表明其有效性」。

11 名小組成員中有 10 名投票認為，將這項研究視為「阿杜卡單抗治療阿茲海默症有效性的主要證據」是不「合理的」。 《泰晤士報》補充說，第 11 名成員表示他不確定。

在回答有關這項積極研究是否提供了「有力證據」來支持阿杜卡單抗治療阿茲海默症的有效性的問題時，一名委員會成員投了贊成票，八名委員投了反對票，兩名委員表示不確定。

在回答另一個關於另一項規模較小的研究是否提供了阿杜卡單抗有效性的支持性證據的問題時，沒有一個委員會成員投了贊成票——七人投了反對票，四人不確定。

「批准一些被證明無效的東西存在巨大的危險，」委員會成員 Joel Perlmutter 博士說，在回答是否有證據支持阿杜卡單抗有效性的問題時，他大多投了「反對」票。

珀爾穆特在周五的會議上表示：“如果我們在數據不充分的情況下批准某件事，我們就有可能將好的治療方法和有效的治療方法推遲幾年甚至很多年。”

委員會成員亞歷山大也對問題投了“反對”或“不確定”的票，他同意：“這是一項非常重要的申請，因為新療法勢在必行。”

小組成員對 FDA 的陳述“高度批評”

會議期間，一些委員會成員也擔心向專家小組提出的問題和數據有偏見、「片面」或有利於該藥物。

「我對 FDA 今天的報告過於重視給出與申辦者相同的結論這一事實表示高度批評，」委員會成員 Scott Emerson 博士在談到百健 (Biogen) 時說道。

在會議早些時候，亞歷山大表示，“我發現 FDA 提供的材料明顯不一致。”

在周五晚上的聲明中，百健（Biogen）承認委員會的投票，並感謝那些在會議上分享想法和經驗的人。

百健（Biogen）首席執行官米歇爾·沃納索斯（Michel Vounatsos）在聲明中表示：“在 FDA 完成對我們申請的審查後，我們將繼續與 FDA 合作。”

FDA 可以決定反駁委員會的投票並批准阿杜卡單抗。但這樣的決定會引起爭議。

哈佛大學神經病學教授、馬薩諸塞州總醫院遺傳學和衰老研究室主任魯道夫·坦齊 (Rudolph Tanzi) 週三對 CNN 表示：“人們預計這個諮詢委員會將產生很大的影響力。”他沒有參加會議。

2019 年 3 月，aducanumab 的 3 期臨床試驗被終止，因為無效分析發現試驗完成後不太可能實現其主要目標。

但幾個月後，百健（Biogen）宣布，一項納入更多患者的新分析顯示，在一項試驗中，接受阿杜卡單抗治療的患者的臨床衰退顯著減少。另一項研究中一些患者的結果也支持了這些發現。

然後在 7 月，Biogen 完成了向 FDA 提交的生物製品許可證申請，以批准該藥物。

如果獲得批准，aducanumab 將成為第一個減少阿茲海默症臨床衰退的免疫療法，也將成為第一個證明去除澱粉樣蛋白（退化性腦部疾病的標誌）可帶來更好臨床結果的療法。

一系列“完全不同的意見”

頗具影響力的阿茲海默症協會支持批准該藥物，並在周五會議之前提交了一封支持信，表示「迫切需要向每天受到阿茲海默症殘酷現實影響的數百萬美國人提供救濟和支持。

在另一份證詞中，非營利公共公民健康研究小組表示，FDA 不應批准阿杜卡單抗用於治療阿茲海默症，因為缺乏證據證明其有效性。

該組織主任邁克爾·卡羅姆(Michael Carome)週四在一份書面聲明中表示，批准該藥物「可能弊大於利」。

紐約威爾康奈爾醫學院和紐約長老會醫院阿茲海默症預防診所主任理查德·艾薩克森博士告訴CNN，臨床醫生和研究人員對於阿杜卡單抗是否應該獲得批准存在不同意見，他在最初的阿杜卡單抗臨床研究中有患者。

「我們領域中一些最受尊敬的科學家和研究人員有著完全不同的觀點，」艾薩克森說。 “無論決定是什麼，這都是阿茲海默症領域的分水嶺。”

原文來源： WRAL 技術線