藍鳥生物在德國推出治療嚴重血液疾病的基因療法
發布日期：達勒姆 — 藍鳥生物位於達勒姆的基因治療公司首次在德國推出了針對嚴重遺傳性血液疾病的治療方法。
LentiGlobin 的商品名為 ZYNTEGLO，是一種一次性基因療法，可解決輸血依賴性 β-地中海貧血 (TDT) 的潛在遺傳原因，TDT 是一種由 β-珠蛋白基因突變引起的遺傳性血液疾病。它會幹擾紅血球的產生，導致嚴重貧血。
到目前為止，TDT 患者需要終生輸血才能存活並抑制疾病症狀。這些輸血常常導致嚴重的併發症和鐵超負荷引起的器官損傷。
然而，這種新療法將有可能消除或減少輸血的需要。
「這一里程碑使得 ZYNTEGLO 在歐盟 (EU) 成為 TDT 患者的首次商業治療，」藍鳥首席商務官艾莉森·芬格 (Alison Finger) 告訴北卡羅來納州生物技術中心。
全新的治療方法
bluebird 正在與其製造合作夥伴 apceth Biopharma GmbH 合作，在歐盟商業化生產 ZYNTEGLO。
它也與海德堡大學醫院合作，成為第一個進行該療法的合格治療中心。
此外，藍鳥還與德國多個法定健康保險簽訂了基於價值的支付協議，以幫助確保患者及其醫療保健提供者能夠使用 ZYNTEGLO。
Finger 解釋說：“基因療法是一種全新的治療模式，因此，無論在哪個國家，都需要改進衛生系統，以支持患者獲得一次性治療。”
「與歐盟其他政府和付款人的對話正在進行中。藍鳥將繼續與所有利益相關者密切合作，以確保患者能夠獲得併負擔得起基因療法。”
歐洲藥品管理局先前授予 ZYNTEGLO 用於治療 TDT 的優先藥物 (PRIME) 資格和孤兒藥產品資格。 ZYNTEGLO 也是該機構適應性途徑試點計畫的一部分，旨在改善患者及時獲得新藥的機會
ZYNTEGLO 也被美國食品和藥物管理局授予治療 TDT 的孤兒藥地位和突破性療法稱號。但尚未在美國獲得批准
Bluebird Bio 已啟動滾動生物製劑許可申請 (BLA) 提交以供美國批准，並與 FDA 就滾動 BLA 提交各個組成部分的要求和時間進行討論。
該公司在新聞稿中表示：“根據這些正在進行的討論，該公司目前計劃在 2020 年上半年完成 BLA 提交。”
達勒姆工廠於 2019 年開業
bluebird 是一家上市公司，總部位於麻薩諸塞州劍橋，在達勒姆、西雅圖和瑞士楚格設有工廠。
達勒姆工廠是一家佔地 125,000 平方英尺的製造工廠，藍鳥於 2017 年購買並於去年開業。
該網站為該公司的研究基因和細胞療法生產慢病毒載體，包括：用於治療多發性骨髓瘤的 bb2121 和 bb21217，以及可能用於治療 TDT 和鐮狀細胞疾病的 LentiGlobin。
藍鳥在該工廠僱用了大約 82 名科學家、工程師、製造和營運人員。