RTP 遺傳學公司 AskBio 將在新的合作關係中尋求更多基因療法

基因治療公司 Asklepios BioPharmaceutical (詢問生物）三角研究園已與 ReCode Therapeutics 簽署了一項多年研究合作和選擇協議，以開發基因編輯技術來推動新的精準療法。

AskBio 執行長兼聯合創始人 Sheila Mikhail 表示：“此次合作將 AskBio 在合成 DNA 和 CRISPR 應用方面的專業知識與 ReCode 的新穎 SORT LNP 遞送技術相結合，有可能發現新的基因藥物。” “透過這次合作，我們有機會推進 AskBio 的基因編輯和非病毒傳遞工作，這支持並符合我們作為行業領先的基因治療創新引擎的承諾。”

根據協議條款，AskBio 將把其合成 DNA 和基因編輯核酸酶與 ReCode 的選擇性器官靶向 (SORT) 脂質奈米顆粒 (LNP) 技術結合。根據兩家公司的合作公告，這種聯姻可能會創造出一種“一體化解決方案”，透過將基因編輯工具和DNA 作為單一LNP 中的混合貨物精確地交付到所需目標，從而實現完整的基因插入。

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Shehnaaz 表示：「AskBio 的開創性基因編輯技術是對我們的模組化SORT LNP 基因藥物平台的有力補充，該平台能夠將各種基因貨物精確遞送到特定器官和細胞，包括大型、複雜的基因貨物和混合有效負載。」蘇利曼，ReCode 執行長。 “我們很高興能夠結合這些獨特的平台來開發下一代基因療法，有可能改變患有各種使人衰弱的遺傳疾病的患者的生活。”

兩家公司指出，這項聯合工作可以擴大基因編輯對肝臟和肺部疾病目標的影響範圍。

作為交易的一部分，ReCode 將收到一筆未公開的預付款現金，並有可能獲得下游里程碑付款以及合作產生的新型療法的特許權使用費。

ASKBIO 技術“又向前邁進了一步”

AskBio 成立於 2001 年，是使用腺相關病毒 (AAV) 作為將治療遺傳物質插入活組織的遞送系統的先驅。在聯合創始人 Jude Samulski 博士（第一位克隆 AAV 的科學家）的科學領導下，該公司在該領域擁有 750 多項專利。

Samulski 團隊在 AskBio 和相關實體的早期工作得到了北卡羅來納州生物技術中心總計約 $1 百萬美元的贈款和貸款的支持。這項支持始於 $250,000 美元的資助，幫助 Samulski 於 1993 年從匹茲堡大學招募到北卡羅來納大學教堂山醫學院。

AAV 基因療法對一系列中樞神經系統、神經肌肉、代謝和心血管疾病具有廣泛的治療意義。 AskBio 的臨床階段產品線包括龐貝氏症、帕金森氏症和充血性心臟衰竭的治療藥物。

公告稱，該公司與 ReCode 的合作「代表了 AskBio 在開發基因編輯和其他非病毒傳遞技術和專業知識方面又向前邁出了一步」。

AskBio是拜耳公司的全資和獨立營運子公司，拜耳公司於2020年收購了AskBio，作為其新成立的細胞和基因療法平台的基石。對於 AskBio 來說，這是一筆重磅交易，它收到了 $20 億美元的預付款和高達 $20 億美元的潛在里程碑付款。

與拜耳的共同聯繫

ReCode 總部位於加州門洛帕克，是一家使用下一代 mRNA 和基因校正療法的基因藥物公司。

2022年6月，ReCode完成$2億B輪延期融資，由拜耳股份公司投資部門Leaps by Bayer共同領投，以進一步強化Leaps by Bayer在基因治療領域的創新組合。

該公司表示，籌集的資金將用於推進 ReCode 平台和管道的開發，以「可預測和可編程的方式」有選擇地向目標器官和細胞類型提供基因藥物。

(C) 北卡羅來納州生物技術中心

原文來源： WRAL 技術線