诺华基因疗法 (Novartis Gene Therapies) 是基因治疗公司的新名称，其 RTP 业务不断增长

三角研究园 – 不要再叫它 AveXis 了。现在叫 诺华基因疗法.

诺华公司宣布更名其之前收购的 AveXis 基因治疗部门，因为“基因治疗对于建立一家拥有先进治疗平台的领先、专注的药物公司的重要性日益增加”。

AveXis 总部位于伊利诺伊州班诺克本，2018 年被瑞士制药商诺华以 $87 亿美元收购。

该公司去年初宣布，将向当时新建的价值 $55 万美元的达勒姆县制造工厂再投入 $60 万美元，将员工人数从 200 人增加一倍至 400 人。现在，据诺华发言人称，达勒姆工厂有 400 多名员工，并且正在招聘更多员工，该工厂预计将于 2021 年获得 FDA 的最终运营批准。

该公司生产神经遗传疾病的基因疗法。其首款产品是 Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi)，这是一种用于治疗脊髓性肌萎缩症 (SMA) 1 型的基因替代疗法，脊髓性肌萎缩症是一种致命的神经肌肉疾病，治疗方案有限。

2015 年，AveXis 从 Asklepios BioPharmaceutical（一家教堂山基因治疗平台公司，通常称为 AskBio）手中收购了其基因治疗技术的权利，收购金额未公开。

AskBio 表示，它已收到一笔预付款，并将根据 AveXis 成功开发和商业化其治疗方法获得里程碑付款和特许权使用费。

AskBio 的基因治疗平台以 Jude Samulski 博士的工作为基础，他是基因治疗领域的先驱科学家，1993 年在北卡罗来纳生物技术中心约 $250,000 美元的资助下，他从匹兹堡大学被招募到北卡罗来纳大学医学院。Samulski 因开发无害的腺相关病毒 (AAV) 作为基因载体或传递工具而闻名，多年来一直担任北卡罗来纳大学基因治疗中心主任。

诺华基因治疗公司表示，在 Zolgensma 取得成功的基础上，将负责下一波基于 AAV 的创新基因疗法的研发、制造和商业化。诺华基因治疗公司还将为诺华其他部门开展的基因治疗工作提供制造支持。

曾任 AveXis 总裁的 David Lennon 博士现担任诺华基因治疗公司总裁，并将继续向诺华首席执行官 Vas Narasimhan 汇报工作。

“诺华看到了基因治疗未来的巨大潜力，我们已经看到基因治疗对许多人生活的影响，”纳拉辛汉说。“随着诺华基因治疗事业部的成立，我们将继续推进罕见遗传病的基因治疗产品线，加速在未满足需求的领域提供变革性创新，并为全世界的患者重新构想医学。”

Zolgensma 是全球应用最广泛的基因疗法，用于治疗 SMA，这是导致婴儿死亡的主要遗传原因。如果在最常见的 SMA 形式下不进行治疗，超过 90% 的 SMA 病例会在 2 岁前导致死亡或需要永久性呼吸机。

迄今为止，已有 600 多名患者接受了 Zolgensma 治疗，包括临床试验、商业化治疗和通过受控访问计划。除了在美国获得批准外，Zolgensma 还在日本、欧洲和巴西获得批准。

诺华基因治疗公司正在近三十个国家寻求 Zolgensma 的注册，预计瑞士、加拿大、澳大利亚、阿根廷和韩国将于 2020 年底或 2021 年初做出监管决定。

名称变更是“自然演变”

诺华表示，更名为诺华基因治疗公司是自然演变的结果，因为公司正在扩大规模，在全球范围内提供 Zolgensma，并通过强大的基于 AAV 的基因疗法渠道扩大其覆盖范围，用于治疗罕见遗传病，包括雷特综合征、一种遗传性的肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 和弗里德赖希共济失调的试验性治疗。

诺华基因治疗公司还为 Zolgensma 和即将推出的基因疗法建立了无缝的全球业务。该公司不再根据市场在 AveXis 和诺华两个品牌之间交替，而是以统一的实体形式统一在同一个旗帜下。

列侬表示：“我们的患者和他们的家人是我们所做的一切的动力，在诺华基因治疗的旗帜下，我们敬业的团队将继续为患有罕见遗传病的人们创造一生的可能性。”

“成为诺华基因治疗公司象征着我们的基因治疗进步对诺华的未来和整个行业领导地位的重要性。”

诺华基因治疗公司在美国（伊利诺伊州、北卡罗来纳州、科罗拉多州、加利福尼亚州）、瑞士苏黎世和东京设有公司、制造和研究机构，拥有 2,000 多名员工。诺华基因治疗公司拥有近 100 万平方英尺的基因治疗制造能力，是世界上最大的基因治疗制造商。

(C) 北卡罗来纳州生物技术中心

原文来源： WRAL 技术线