RTP 遗传学公司 AskBio 将在新的合作伙伴关系中寻求更多基因疗法

基因治疗公司 Asklepios BioPharmaceutical (询问生物）三角研究园已与 ReCode Therapeutics 签署了一项多年研究合作和选择协议，以开发基因编辑技术来推动新的精准疗法。

AskBio 首席执行官兼联合创始人 Sheila Mikhail 表示：“此次合作将 AskBio 在合成 DNA 和 CRISPR 应用方面的专业知识与 ReCode 的新颖 SORT LNP 递送技术相结合，有可能发现新的基因药物。” “通过这次合作，我们有机会推进 AskBio 的基因编辑和非病毒传递工作，这支持并符合我们作为行业领先的基因治疗创新引擎的承诺。”

根据协议条款，AskBio 将把其合成 DNA 和基因编辑核酸酶与 ReCode 的选择性器官靶向 (SORT) 脂质纳米颗粒 (LNP) 技术结合起来。根据两家公司的合作公告，这种联姻可能会创造出一种“一体化解决方案”，通过将基因编辑工具和 DNA 作为单一 LNP 中的混合货物精确地交付到所需目标，从而实现完整的基因插入。

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Shehnaaz 表示：“AskBio 的开创性基因编辑技术是对我们的模块化 SORT LNP 基因药物平台的有力补充，该平台能够将各种基因货物精确递送到特定器官和细胞，包括大型、复杂的基因货物和混合有效负载。”苏利曼，ReCode 首席执行官。 “我们很高兴能够结合这些独特的平台来开发下一代基因疗法，有可能改变患有各种使人衰弱的遗传疾病的患者的生活。”

两家公司指出，这项联合工作可以扩大基因编辑对肝脏和肺部疾病目标的影响范围。

作为交易的一部分，ReCode 将收到一笔未公开的预付款现金，并有可能获得下游里程碑付款以及合作产生的新型疗法的特许权使用费。

ASKBIO 技术“又向前迈进了一步”

AskBio 成立于 2001 年，是使用腺相关病毒 (AAV) 作为将治疗遗传物质插入活组织的递送系统的先驱。在联合创始人 Jude Samulski 博士（第一位克隆 AAV 的科学家）的科学领导下，该公司在该领域拥有 750 多项专利。

Samulski 团队在 AskBio 和相关实体的早期工作得到了北卡罗来纳州生物技术中心总计约 $1 百万美元的赠款和贷款的支持。这项支持始于 $250,000 美元的资助，帮助 Samulski 于 1993 年从匹兹堡大学招募到北卡罗来纳大学教堂山医学院。

AAV 基因疗法对一系列中枢神经系统、神经肌肉、代谢和心血管疾病具有广泛的治疗意义。 AskBio 的临床阶段产品线包括庞贝病、帕金森病和充血性心力衰竭的治疗药物。

公告称，该公司与 ReCode 的合作“代表了 AskBio 在开发基因编辑和其他非病毒传递技术和专业知识方面又向前迈出了一步”。

AskBio是拜耳公司的全资和独立运营子公司，拜耳公司于2020年收购了AskBio，作为其新成立的细胞和基因治疗平台的基石。对于 AskBio 来说，这是一笔重磅交易，它收到了 $20 亿的预付款和高达 $20 亿的潜在里程碑付款。

与拜耳的共同联系

ReCode 总部位于加利福尼亚州门洛帕克，是一家使用下一代 mRNA 和基因校正疗法的基因药物公司。

2022年6月，ReCode完成$2亿B轮延期融资，由拜耳股份公司投资部门Leaps by Bayer共同领投，以进一步强化Leaps by Bayer在基因治疗领域的创新组合。

该公司表示，筹集的资金将用于推进 ReCode 平台和管道的开发，以“可预测和可编程的方式”有选择地向目标器官和细胞类型提供基因药物。

(C) 北卡罗来纳州生物技术中心

原文来源： WRAL 技术线