AskBio et l'UNC s'associent pour développer une thérapie génique pour le syndrome d'Angelman
Date publiée:PARC DU TRIANGLE DE RECHERCHE — Il y a de l'espoir à l'horizon pour les personnes aux prises avec le syndrome d'Angelman, une maladie neurogénétique rare, grâce à un partenariat nouvellement formé entre une société de thérapie génique Triangle et l'Université de Caroline du Nord à Chapel Hill.
Asklepios BioPharmaceutique (AskBio), une société de thérapie génique au stade clinique basée dans le Research Triangle Park, a uni ses forces avec l'université, « tirant parti de la recherche révolutionnaire » avec la technologie exclusive des virus adéno-associés (AAV) de la société pour développer une thérapie viable pour le rare neurogénétique. désordre.
Aucun des deux partenaires n'a divulgué les termes financiers de l'accord.
"Les personnes atteintes du syndrome d'Angelman sont confrontées à des défis permanents, et nos approches de thérapie génique ont le potentiel de corriger ce trouble à ses racines génétiques", a déclaré Mark Zylka, PhD, directeur du Centre de neurosciences de l'UNC.
« Nous sommes extrêmement heureux de nous associer à AskBio, car ils ont été à l’avant-garde des thérapies géniques cliniques pour les maladies rares. »
500 000 PARTICULIERS DANS LE MONDE
Le syndrome d'Angelman est causé par la perte de fonction du gène UBE3A. Ce trouble survient chez environ une personne sur 15 000, soit environ 500 000 individus dans le monde, et il n'existe actuellement aucun remède. selon la Fondation pour le syndrome d'Angelman.
En plus des symptômes qui altèrent la vie, tels que des déficits d'élocution et de motricité, plus de 80 % des patients atteints du syndrome d'Angelman souffrent d'épilepsie, qui ne répond généralement pas bien aux médicaments anti-épileptiques standards.
Une équipe de l'École de médecine de l'UNC, dirigée par Zylka et Ben Philpot, Ph.D., a généré des preuves précliniques selon lesquelles la thérapie génique peut aider les personnes atteintes du syndrome d'Angelman en améliorant les crises et les résultats moteurs.
Casey Childers, médecin-chef d'AskBio, a déclaré qu'il avait eu la chance de rencontrer les scientifiques pour la première fois fin 2018 après avoir pris connaissance de leur travail grâce à des relations mutuelles à l'UNC.
"D'après cette discussion, il était clair qu'il pourrait y avoir une opportunité de soutenir leur mission auprès des patients et des familles du syndrome d'Angelman en tirant parti de notre expérience en thérapie génique", a-t-il déclaré au North Carolina Biotechnology Center.
AskBio est une société privée de thérapie génique au stade clinique qui se consacre à l'amélioration de la vie des enfants et des adultes atteints de maladies génétiques. Grâce au financement de NCBiotech, elle est désormais reconnue comme un leader mondial dans les technologies de thérapie génique.
La plate-forme de thérapie génique d'AskBio comprend une vaste bibliothèque de capsides et de promoteurs de virus adéno-associés (AAV), ainsi qu'un processus de fabrication de lignées cellulaires exclusif de pointe appelé Pro10.
La société a généré des centaines de capsides et de promoteurs exclusifs d'AAV de troisième génération, dont plusieurs ont fait l'objet d'essais cliniques, et détient plus de 500 brevets dans des domaines tels que la production d'AAV et les capsides chimériques et auto-complémentaires.
Elle est également bien financée après avoir reçu un coup de pouce de $225 millions de TPG Capital et Vida Ventures en échange d'une participation minoritaire dans la société en avril dernier.
TRANSFORMER DES VIES
Childers a déclaré qu'AskBio était ravi de travailler avec l'équipe UNC pour faire progresser ce projet.
"À l'heure actuelle, nous en sommes aux premières étapes pour déterminer la voie la plus efficace pour traduire les travaux précliniques en un produit clinique."
Amanda Moore, PDG de la Angelman Syndrome Foundation, a également salué le partenariat entre AskBio et UNC.
« La Fondation du Syndrome d'Angelman est fière depuis longtemps de soutenir le travail des chercheurs de l'UNC, les Drs. Ben Philpot et Mark Zylka, et investir dans la science qui affecte positivement la communauté du syndrome d'Angelman », a-t-elle déclaré.
« La collaboration entre l'UNC et AskBio nous rapproche de la fourniture d'une thérapie génique viable aux personnes et aux familles que nous servons.