AskBio, UNC와 협력하여 엔젤만 증후군에 대한 유전자 치료법 개발
게시 날짜:리서치 트라이앵글 파크 — Triangle 유전자 치료 회사와 채플힐에 있는 노스캐롤라이나 대학 사이에 새로 형성된 파트너십 덕분에 희귀한 신경유전 장애 엔젤만 증후군으로 고생하는 사람들에게 희망이 생겼습니다.
아스클레피오스 바이오제약 Research Triangle Park에 본사를 둔 임상 단계 유전자 치료 회사인 AskBio가 대학과 힘을 합쳐 회사의 독자적인 아데노 관련 바이러스(AAV) 기술로 "획기적인 연구를 활용"하여 희귀한 신경 유전 질환에 대한 실행 가능한 치료법을 개발했습니다. 무질서.
두 파트너 모두 계약의 재정 조건을 공개하지 않았습니다.
UNC 신경과학 센터 소장인 마크 질카(Mark Zylka) 박사는 “엔젤만 증후군 환자는 평생 동안 어려움에 직면해 있으며, 우리의 유전자 치료법은 이 장애의 유전적 뿌리를 바로잡을 수 있는 잠재력을 갖고 있다”고 말했다.
"희귀질환에 대한 임상 유전자 치료법의 선두주자였던 AskBio와 파트너십을 맺게 되어 매우 기쁩니다."
전 세계적으로 500,000명의 개인
엔젤만 증후군은 UBE3A 유전자의 기능 상실로 인해 발생합니다. 이 질환은 대략 15,000명 중 1명, 즉 전 세계적으로 약 500,000명에게 발생하며 현재 치료법은 없습니다. 엔젤만 증후군 재단에 따르면.
언어 장애, 운동 장애 등 삶을 변화시키는 증상 외에도 엔젤만 증후군 환자의 80% 이상이 간질을 경험하는데, 이는 일반적으로 표준 항경련제에 잘 반응하지 않습니다.
Zylka와 Ben Philpot 박사가 이끄는 UNC 의과대학 팀은 유전자 치료가 발작 및 운동 결과를 개선하여 엔젤만 증후군 환자에게 도움이 될 수 있다는 전임상 증거를 생성했습니다.
AskBio의 최고 의료 책임자인 Casey Childers는 UNC에서 상호 연결을 통해 과학자들의 연구를 알게 된 후 2018년 말에 처음으로 과학자들을 만날 기회를 얻었다고 말했습니다.
“그 논의를 통해 우리의 유전자 치료 경험을 활용하여 엔젤만 증후군 환자와 가족을 위한 그들의 임무를 지원할 수 있는 기회가 있다는 것이 분명해졌습니다.”라고 그는 North Carolina Biotechnology Center에 말했습니다.
AskBio는 유전 질환이 있는 어린이와 성인의 삶을 개선하는 데 전념하는 비상장 임상 단계 유전자 치료 회사입니다. NCBiotech의 자금 지원을 받아 현재 유전자 치료 기술 분야의 세계적 리더로 인정받고 있습니다.
AskBio의 유전자 치료 플랫폼에는 광범위한 AAV(아데노 관련 바이러스) 캡시드 및 프로모터 라이브러리와 Pro10이라는 업계 최고의 독점 세포주 제조 프로세스가 포함되어 있습니다.
이 회사는 수백 개의 독점 3세대 AAV 캡시드 및 프로모터를 생성했으며 그 중 일부는 임상 테스트에 들어갔고 AAV 생산, 키메라 및 자가 보완 캡시드와 같은 분야에서 500개 이상의 특허를 보유하고 있습니다.
또한 지난 4월 회사의 소수 지분을 대가로 TPG Capital 및 Vida Ventures로부터 $2억 2,500만 달러의 지원을 받은 후 자금 조달도 잘 되었습니다.
삶을 변화시키다
Childers는 AskBio가 UNC 팀과 협력하여 이 프로젝트를 진행하게 된 것을 기쁘게 생각한다고 말했습니다.
"현재 우리는 전임상 작업을 임상 제품으로 전환하는 가장 효과적인 경로를 결정하는 초기 단계에 있습니다."
Angelman Syndrome Foundation CEO인 Amanda Moore도 AskBio와 UNC 간의 파트너십을 환영했습니다.
“엔젤만 증후군 재단은 오랫동안 UNC 연구원인 Drs. Ben Philpot과 Mark Zylka는 Angelman 증후군 커뮤니티에 긍정적인 영향을 미치는 과학에 투자합니다.”라고 그녀는 말했습니다.
"UNC와 AskBio의 협력을 통해 우리는 우리가 봉사하는 사람들과 가족들에게 실행 가능한 유전자 치료법을 제공하는 데 한 걸음 더 가까워졌습니다."