Boost voor NC-gentherapiebedrijven – een nieuw consortium voor zeldzame ziekten

De bijna 30 miljoen Amerikanen die aan zeldzame ziekten lijden, hebben goed nieuws ontvangen.

De National Institutes of Health, de Amerikaanse Food and Drug Administration en een groep farmaceutische bedrijven en non-profitorganisaties hebben samengewerkt om de ontwikkeling van nieuwe gentherapiebehandelingen te versnellen. Het is ook goed nieuws voor North Carolina, waar bijna vijftig bedrijven op het gebied van gentherapie en zeldzame ziekten gevestigd zijn, die banen bieden aan enkele duizenden inwoners van Tar Heel.

Wat heet de Consortium voor gentherapie op maat – of BGTC – werd iets minder dan twee maanden geleden gelanceerd. Het maakt deel uit van het Accelerating Medicines Partnership (AMP) van de NIH, een publiek-private samenwerking om de ontwikkeling van geneesmiddelen voor verschillende ziekten te versnellen. Tien mondiale farmaceutische bedrijven en de helft minder non-profit patiëntenorganisaties, evenals elf NIH-instituten, centra en initiatieven hebben zich aangesloten.

Het project wordt beheerd door de Foundation for the National Institutes of Health, wiens missie het is om biomedische ontdekkingen te promoten die het leven van mensen verbeteren.

Momenteel zijn er ongeveer 7.000 zeldzame ziekten in dit land, waarvan 5.000 te wijten zijn aan genetische factoren, aldus BGTC. Eén enkel beschadigd gen veroorzaakt bijna 80% van zeldzame genetische ziekten, waardoor miljoenen patiënten in de VS lijden zonder veel hoop op verbetering. Momenteel zijn er voor slechts twee van deze ziekten door de FDA goedgekeurde gentherapiebehandelingen.

BGTC zei dat de meeste zeldzame erfelijke ziekten voortkomen uit een specifieke genmutatie die al bekend is, wat gentherapie tot een veelbelovende oplossing maakt.

Een op maat gemaakte – of ‘op maat gemaakte’ – therapie zou defecte genen kunnen corrigeren of vervangen door functionele genen, aldus NIH-directeur Francis S. Collins, MD, Ph.D. “Er zijn nu aanzienlijke mogelijkheden om het complexe ontwikkelingsproces voor gentherapieën te verbeteren, wat de wetenschappelijke vooruitgang zou versnellen en, belangrijker nog, patiënten voordeel zou opleveren door het aantal effectieve gentherapieën te vergroten”, zei hij.

Maar ontwikkeling is kostbaar, complex en tijdrovend. En zeldzame aandoeningen treffen – per definitie – slechts een klein aantal patiënten. De meeste farmaceutische bedrijven zijn dus niet bereid om jarenlang onderzoek en miljoenen dollars te investeren om een gentherapie voor één enkele ziekte op de markt te brengen, zegt Joni L. Rutter, Ph.D., waarnemend directeur van NIH's National Center for Advancing Translational Sciences.

BGTC hoopt dat paradigma te veranderen. Het consortium wil beginnen met een gemeenschappelijke genafleveringsvector, bekend als het adeno-geassocieerd virus (AAV). Het wordt beschouwd als een van de meest effectieve platforms voor genafgifte voor veel ziekten bij de mens.

Het partnerschap zei dat het een reeks onderzoeksprojecten en klinische proeven zal ondersteunen om nieuwe instrumenten te creëren voor de klinische ontwikkeling van AAV en evaluatie van de regelgeving. “De BGTC heeft tot doel het gemakkelijker, sneller en goedkoper te maken om op maat gemaakte therapieën na te streven om zo meer bedrijven te stimuleren om in deze ruimte te investeren en behandelingen naar patiënten te brengen”, benadrukte Rutter.

Het doel is om op termijn manieren te vinden om de ontwikkelingskosten voor gentherapie te verlagen, de technologie te standaardiseren en deze beschikbaar te maken voor een breder scala aan ziekten. Het BCTC-programma zal een universele reeks analytische tests creëren om de productie van genen en vectoren te versnellen. En het consortium zal zoeken naar manieren om het regelgevingskader te stroomlijnen.

“Door gebruik te maken van de ervaring met een platformtechnologie en door processen te standaardiseren, kan de ontwikkeling van gentherapieproducten worden versneld om snellere toegang mogelijk te maken tot veelbelovende nieuwe therapieën voor patiënten die deze het meest nodig hebben”, aldus Peter Marks, MD, PhD., directeur van het Center for Biologics Evaluation and Research van de FDA.

De consortiumleden zullen de komende vijf jaar ongeveer $76 miljoen bijdragen ter ondersteuning van haar projecten. BGTC zei dat het onderzoek zal financieren voor tussen de vier en zes klinische onderzoeken – elk gericht op een andere zeldzame ziekte met één gen waarvoor momenteel geen gentherapieën of commerciële programma’s bestaan. Drie ziektegebieden zijn het doelwit: lupus, de ziekte van Alzheimer en diabetes type 2.

“Mensen met vreselijke genetische aandoeningen hebben dringend behoefte aan oplossingen”, zei Collins. “De BGTC belooft het veld van gentherapie te transformeren, zodat we zeldzame ziekten kunnen behandelen of zelfs genezen waarvoor momenteel geen therapie bestaat.”

North Carolina, met zijn aanzienlijke biotechnologie- en academische middelen, is een prominente broedplaats geworden voor toonaangevende startups op het gebied van de biotechnologie. "Gentherapie is een zich snel ontwikkelend gebied binnen de biotech-infrastructuur van onze staat", zegt Sara Imhof, Ph.D., senior directeur precisiegezondheid voor het North Carolina Biotechnology Center. “Ons gerelateerde ecosysteem is goed gepositioneerd om bij te dragen aan – en te profiteren van – het Bespoke Gene Therapy Consortium. Het is een opwindende tijd, zowel voor de patiënten die dringend behoefte hebben aan de voordelen die gentherapie kan bieden, als voor onze innovators en marktleiders die zich toeleggen op dit belangrijke wetenschapsgebied.”

Originele artikelbron: WRAL TechWire