חברת הסטארט-אפ הביוטק Arrevus מקבלת אישור תרופת יתום של ה-FDA לטיפול בסיסטיק פיברוזיס
תאריך פרסום:ראלי - חברת הסטארט-אפ הביוטק Arrevus מתקרבת צעד אחד יותר להארכת תוחלת החיים של אלה שחיים עם סיסטיק פיברוזיס (CF).
החברה שבסיסה בראלי הודיעה היום כי מינהל המזון והתרופות האמריקני (FDA) העניק אישור תרופת יתום ל-ARV-1801 לטיפול בסיסטיק פיברוזיס (CF).
ייעוד תרופת יתום מספק הנחיות צמודות של ה-FDA, העלול להאיץ את הזמן עד לאישור השיווק וכולל גם את הפוטנציאל למענקים לתרופות יתומות, זיכוי מס ובלעדיות בשוק לשבע שנים עם אישור השיווק.
"סטטוס תרופת יתום מוענק לטיפולים בשלבים קליניים המתמקדים בתנאים המשפיעים על פחות מ-200,000 חולים בארה"ב. לחולי סיסטיק פיברוזיס יש אפשרויות מוגבלות בפה לטיפול בזיהומים התכופים שהם נתקלים בהם. אנו שמחים לקבל את תמיכת ה-FDA ואנו נמשיך במאמצים להביא את ARV-1801 לחולי סיסטיק פיברוזיס", אמר קארל נ. קראוס, MD, נשיא ומנכ"ל Arrevus, בהצהרה.
ARV-1801 (נתרן פוסידאט) היא אנטיביוטיקה דרך הפה הפעילה ביותר נגד זנים עמידים לאנטיביוטיקה של S. aureus (MRSA). היכולת של נתרן פוסידאט למגר MRSA בחולי CF מבוססת היטב מחוץ לארצות הברית. פרוטוקולי דה-קולוניזציה בבריטניה ובאוסטרליה כוללים נתרן פוסידאט כסוכן קו ראשון בטיפול ב-MRSA.
"בסופו של יום, מה שמניע את התקדמות המחלה והורג אנשים עם סיסטיק פיברוזיס הם זיהומים שהופכים עמידים לטיפולים האנטי-זיהומיים הקיימים כיום. ככל שהמחלה שלנו מתקדמת, נגמרים לנו הכלים האנטי-מיקרוביאליים לטיפול בזיהומים הפוגעים בריאותינו. אנו זקוקים מאוד לטיפולים אנטי-זיהומיים דרך הפה והשאיפה, במיוחד עבור פתוגנים מסוימים שעבורם יש לנו תרופות אנטיביוטיות דרך הפה והשאיפה מוגבל מאוד לטיפול, כולל MRSA", אמרה אמילי קרמר-גולינקוב, מייסדת-שותפה של הפמליה של אמילי ואדם עם סיסטיק פיברוזיס.
ARV-1801 (נתרן פוסידאט) הוא החבר היחיד בקבוצת ה-fusidane של אנטיביוטיקה שזמין ברחבי העולם ונחשב ליישות מולקולרית חדשה בארצות הברית. Arrevus מתכננת ליזום מחקר שלב 2 לבדיקת ARV-1801 בטיפול בהחמרות ריאתיות בחולים עם סיסטיק פיברוזיס. נתרן פוסידאט כלול בהנחיות טיפול מרובות מחוץ לארה"ב לדה-קולוניזציה של חיידקים בחולי סיסטיק פיברוזיס.