北卡罗来纳大学基因治疗中心的最新衍生项目希望找到治疗血友病的方法

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北卡罗来纳大学教堂山分校的基因治疗中心在三角区又诞生了一家初创公司。

最新的分拆公司是总部位于罗利的 GeneVentiv Therapeutics，该公司本月早些时候宣布，它已经 签署许可协议 与大学。

该协议允许 GeneVentiv 开发基于研究的血友病治疗方法 李成文博士，他在基因治疗中心经营着一个实验室。 GeneVentiv 将李列为联合创始人和科学顾问。

近年来，北卡罗来纳大学的基因治疗中心在与其研究人员相关的衍生项目方面进行了大量的工作。最值得注意的是，其领导人 Jude Samulski 刚刚 出售了他的初创公司 Asklepios BioPharmaceutical 向德国制药巨头拜耳支付高达$4亿。

在过去的几年里，基因治疗已经从一个实验想法发展成为生物技术领域最热门的领域之一。首先 基因疗法获批 美国食品和药物管理局于 2017 年颁布了这项法案，从那时起，辉瑞和拜耳等大牌公司就向开发基因疗法的公司投资了数亿美元。

该疗法以基因为目标，以多种方式治疗疾病，例如用健康基因替换导致疾病的突变基因、敲除突变基因或添加新基因来对抗疾病。

GeneVentiv 专注于血友病，一种遗传病 与英国维多利亚女王有密切关系1800 年代，他将这种疾病的基因传给了欧洲多个王室。

血友病会导致血液无法正常凝结，即使是轻微的伤害（例如剃须割伤或瘀伤）也会导致严重出血。

这种疾病是由提供凝血蛋白能力的基因突变引起的，据该机构称，大约每 5,000 名男性新生儿中就有 1 人患有这种疾病。 疾病预防与控制中心。不过，女性也可能患有血友病 这是非常罕见的.

该疾病的两种形式，血友病 A（由于缺乏凝血因子 VIII 引起）和血友病 B（缺乏凝血因子 IX），构成了大多数病例， 根据斯坦福大学医疗保健中心.

GeneVentiv 首席执行官 Damon Race 表示，李的技术之所以脱颖而出，是因为它有可能为所有类型的血友病提供治疗方法。

通过许多血友病治疗方法，例如输注凝血因子浓缩物，患者可以 开发抑制剂，或阻止治疗发挥作用的抗体。根据 CDC 的数据，大约五分之一的 A 型血友病患者和大约百分之三的 B 型血友病患者会产生抑制剂。

雷斯说，这些抑制剂也会影响基因治疗。但 GeneVentiv 相信，其治疗方法可以通过关注凝血因子 V 来解决这个问题，该因子产生抑制剂的风险最小。

该公司相信，如果可以通过基因疗法提高 V 因子的产生水平，则可以在不需要 VIII 或 IX 因子的情况下恢复正常凝血。

“人们常常认为，因为这是一种罕见疾病，而且还有其他基因疗法正在开发中，所以它是一个成熟的领域，”雷斯在谈到血友病治疗市场时说道。 “实际上，我们可能是第一个将抑制剂患者推向市场的人。”

如果 GeneVentiv 的实验性治疗有一天被证明有效，它也可能降低血友病治疗的成本。目前治疗血友病的平均费用为 超过$270,000 据 NPR 报道，每名患者每年都会进行一次。

这不包括与该疾病相关的其他健康费用。血友病患者经常 需要更换膝关节， 例如。

“如果一次输注就能治愈疾病，那么……在一生中也许可以为医疗保健系统节省 $22 百万美元，”Race 说。

更重要的是，“这极大地提高了你的生活质量，”他说，“不用担心刮胡子时割伤自己，不用担心瘀伤可能导致内部失控出血，而且知道你已经痊愈了。对于患有抑制剂的患者来说，这种希望还没有实现。”

“在这里，我们拥有了治疗所有类型血友病的潜在通用疗法，”雷斯说。

原文来源： 新闻与观察家