Durham Biotech käyttää uutta rahoitusta silmäsairauksien geeniterapiaan

Hatterasin tukema varhaisen vaiheen life science -yritys on käyttänyt uutta rahoitusta hankkiakseen yksinoikeudet silmäsairauksiin kohdistuvaan geeniterapiaalustaan.

Keskiviikkona Durhamissa toimiva Atsena Therapeutics ilmoitti hankkineensa yksinoikeudet geeniterapiaan ranskalaiselta lääkejätti Sanofilta. Hoito kohdistuu GUCY2D:hen liittyvään Leberin synnynnäiseen amauroosiin (LCA1) – geneettiseen silmäsairauteen, joka vaikuttaa verkkokalvoon ja on yleisin lasten sokeuden aiheuttaja.

Hankinta seuraa Atsenan aiemmin tänä vuonna suljettua $8,1 miljoonan rahoituskierrosta. Kierroksen johti durhamilainen Hatteras Venture Partners. Hatterasin lisäksi yhtiön sijoittajia ovat Foundation Fighting Blindnessin RD Fund, Osage University Partners, PBM Capital ja Floridan yliopisto.

Sanofi lisensi teknologiaa alun perin Floridan yliopistosta. Se luotiin ensin Atsenan perustajien tohtori Shannon Boyen ja Sanford Boyen laboratoriossa.

"Olemme innoissamme siitä, että LCA1-geeniterapiamme tulee kotiin Atsenaan ja että meillä on mahdollisuus jatkaa sen kehittämistä", sanoi Sanford Boye, joka toimii yhtiön teknologiajohtajana. ”Atsena perustettiin edistämään perinnöllisten verkkokalvosairauksien hoitoja ja uskoo potilaiden näkökulmien ja tarpeiden keskittämiseen kaikessa toiminnassamme. Meillä on kunnia jatkaa työskentelyä LCA1-potilaiden ja heidän perheidensä kanssa, kun pyrimme hoitamaan tätä heikentävää sairautta."

Yhtiön mukaan LCA on yleisin lasten sokeuden syy, ja se vaikuttaa noin 2-3 lapseen 100 000:ta kohden. Tilan aiheuttaa yleinen mutaatio, joka johtaa "varhaiseen ja vakavaan näön heikkenemiseen tai sokeuteen". Yhtiön kohteena oleva lomake vaikuttaa noin 20 prosenttiin kaikista verkkokalvon sairaudesta kärsivistä potilaista.

Yhtiöllä on meneillään vaiheen 1/2 kliininen tutkimus, jossa arvioidaan potilaiden hoitoa. se odottaa, että tutkimuksen toinen potilasryhmä saa annoksen syksyllä.

"Atsena on iloinen saadessaan innostuneen sijoittajakunnan tuen, joka jakaa omistautumisemme geneettisen lääketieteen elämää muuttavan voiman tuomiseen potilaille, joilla on LCA1 ja muut sokeuden muodot", sanoi Patrick Ritschel, yhtiön toimitusjohtaja ja entinen yhteistyökumppani. - StrideBion perustaja. "Odotamme innolla tiivistä yhteistyötä sijoittajien ja potilaidemme kanssa jatkaessamme kasvua ja odotamme julkistavan uusia virstanpylväitä myöhemmin tänä vuonna."

Alkuperäinen artikkelin lähde: Triangle Business Journal