Triangle-genbewerkingsbedrijf Locus landt $77M ter ondersteuning van een nieuwe antibacteriële behandeling

ONDERZOEK DRIEHOEKPARK – Gevestigd in Morrisville Locus Biowetenschappen heeft zojuist een injectie van $77 miljoen gekregen om zijn nieuwe antibacteriële therapie te ontwikkelen voor de behandeling van E. coli-bacteriën die terugkerende urineweginfecties (UTI's) veroorzaken.

Locus zei dat het een contract heeft getekend met de Biomedical Advanced Research and Development Authority (BARDA) om de ontwikkeling van LBP-EC01 mede te financieren. Het is een CRISPR Cas3-verbeterd bacteriofaagproduct.

BARDA is een eenheid van het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services. Het zal ongeveer de helft opleveren van de $144 miljoen die nodig is voor de ondersteuning van fase 2- en fase 3-klinische onderzoeken en andere activiteiten die nodig zijn voor goedkeuring door de Amerikaanse Food and Drug Administration. BARDA brengt ook veel ervaring met antibacteriële producten met zich mee.

Locus zal de ontwikkeling en commercialisering van LBP-EC01 controleren.

Jaarlijks lijden bijna 150 miljoen mensen wereldwijd aan urineweginfecties, waarbij ongeveer 80% van deze infecties wordt veroorzaakt door E. coli. Daartoe behoren ook moeilijk te behandelen stammen die resistent zijn tegen veelgebruikte antibiotica.

“We zijn ongelooflijk blij om samen te werken met BARDA om onze leidende troef naar geavanceerde klinische onderzoeken te brengen”, aldus Paul Garofolo, CEO van Locus. “Niet alleen zal BARDA kritische expertise leveren om het programma te ondersteunen in de latere stadia van de klinische ontwikkeling, maar zijn steun zal het profiel van precisiegeneeskunde dramatisch vergroten om de opkomende wereldwijde volksgezondheidscrisis rond antibioticaresistente infecties aan te pakken.”

CRISPR-CAS3 GEBRUIKEN OM BACTERIËN AAN TE vallen

Het bedrijf, een spin-out van de North Carolina State University, is gespecialiseerd in Type 1 CRISPR-Cas3-verbeterde bacteriofaagtherapieën. Het begint met natuurlijk voorkomende bacteriofaagvirussen (faagvirussen) die bacteriën infecteren en zich in bacteriën vermenigvuldigen. Vervolgens vergroot Locus hun vermogen om de ziektekiemen te doden door ze te bewapenen met CRISPR-Cas3.

CRISPR – de afkorting voor Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats – is een natuurlijk voorkomend immuunsysteem dat bacteriën gebruiken om infecties te bestrijden.

De afgelopen jaren hebben wetenschappers één vorm van CRISPR – Cas9 – toegepast om DNA op specifieke plekken in het genoom te bewerken. De introductie van CRISPR-Cas3 door Locus is belangrijk omdat het, in tegenstelling tot Cas9, het doel-DNA versnippert, wat leidt tot celdood. Dat helpt bij het vernietigen van resterende bacteriën die anders de infectie door de bacteriofaag zouden kunnen overleven.

Het mooie van de Locus-technologie is tweeledig. Het is een krachtig hulpmiddel om infecties te bestrijden. Toch wordt aangenomen dat het veilig is voor gezonde cellen, omdat een faag zich alleen aan specifieke ziektekiemen bindt en deze doodt.

Fagen worden sinds het begin van de 20e eeuw gebruikt om bacteriën te bestrijden. Maar ze waren op zichzelf meestal niet effectief genoeg om ernstige infecties te behandelen. Dus werd de aanpak op een laag pitje gezet met de succesvolle introductie van antibiotica.

Nu hebben antibioticaresistentie en de opkomst van superbacteriën – samen met het bloeiende onderzoeksveld dat bepaalde bacteriën in verband brengt met ziekten en de vooruitgang van de CRISPR-technologie – ervoor gezorgd dat wetenschappers met een frisse blik naar de ziekte kijken.

En dat is het gebied waarin Locus uitblinkt.

LOCUS OPGERICHT MET HULP VAN NC BIOTECH

Het bedrijf werd in 2015 opgericht met behulp van een Company Inception Loan van $75.000 van het North Carolina Biotechnology Center. Het Centrum volgde met een Small Business Research Loan van $250.000. En drie van de vier wetenschappelijke oprichters van Locus hebben ook NC Biotech-subsidies ontvangen voor een totaalbedrag van meer dan $300.000.

Originele artikelbron: WRAL TechWire