La société de technologie génétique RTP conclut un accord d'une valeur allant jusqu'à $90M pour 8 thérapies du système nerveux

Par Rick Smith, WRAL TechWire

PARC TRIANGLE DE RECHERCHE – StrideBio, une startup des sciences de la vie axée sur la technologie d'édition génétique, a conclu un accord avec une société pharmaceutique du Massachusetts qui pourrait valoir près de $90 millions plus les redevances dans les années à venir pour les droits sur jusqu'à huit thérapies géniques potentielles.

Tout médicament développé se concentrerait sur le système nerveux central et les « cibles » neuromusculaires, StrideBio et son partenaire Sarepta Thérapeutique annoncé jeudi. Cependant, la réaction initiale des investisseurs n’a pas été positive. L'action Sarpeta a chuté de près de 5 pour cent après l'annonce de la nouvelle.

StrideBio, lancé en 2015, se concentre sur ce qu'il appelle les vecteurs viraux modifiés, ou AAV, pour la thérapie génique.

La société a également conclu un accord avec Crispr Therapeutics pour développer des applications de délivrance de gènes in vivo. Dans le cadre de cet accord, StrideBio recevra un financement de développement, des étapes et des redevances sur les vecteurs sous licence, et conservera certains droits d'utilisation des nouveaux vecteurs AAV pour des applications de thérapie génique.

La technologie de StrideBio est basée sur les travaux du Dr Aravind Asokan de l'UNC-Chapel Hill et du Dr Mavis Agbandje-McKenna de l'Université de Floride.

Asokan dirige le laboratoire de virologie synthétique et de thérapie génique à l'UNC-Chapel Hill. Chimiste de formation initiale, il a combiné les domaines de l’ingénierie des protéines, de la virologie et de la génétique pour générer plusieurs plateformes de thérapie génique actuellement évaluées dans le cadre d’études précliniques et cliniques.

StrideBio a levé près de $16 millions auprès d'investisseurs dans ce qu'il a décrit comme un cycle de capital-risque sursouscrit l'année dernière et a nommé un nouveau PDG plus tôt cette année.

« Nous sommes très heureux de lancer cette collaboration multi-cibles avec Sarepta, un leader reconnu dans le développement et la commercialisation de médicaments génétiques », a déclaré Sapan Shah, PDG de StrideBio à propos de l'accord. « Ce partenariat fournira des ressources et une expertise significatives pour permettre à StrideBio de poursuivre l'expansion rapide de notre plateforme de recherche et de fabrication, ainsi que d'accélérer le développement de thérapies géniques AAV pour plusieurs cibles de maladies rares. Nous sommes impatients de travailler avec Sarepta pour proposer de nouveaux traitements aux patients le plus rapidement possible.

Hatteras Ventures à Durham fait partie des investisseurs de StrideBio.

"StrideBio recevra un paiement initial de $48 millions sous forme d'espèces et d'actions Sarepta, en plus d'importantes étapes futures de développement, réglementaires et commerciales pour les quatre programmes", ont indiqué les sociétés.

« StrideBio recevra également des redevances sur les ventes nettes mondiales de tout produit commercial développé dans le cadre de la collaboration. Sarepta a également obtenu une option exclusive pour étendre la collaboration afin d'inclure jusqu'à quatre cibles supplémentaires avec un paiement initial pouvant atteindre $42,5 millions ainsi que de futurs paiements d'étape en aval, tandis que StrideBio a une option pour obtenir un co-développement et un co- droits commerciaux sur l’une des cibles de la collaboration.

Sarepta a également accepté d'investir dans le prochain cycle de financement de StrideBio.

Source originale de l’article : WRAL TechWire