TBJ: Triangle が変革科学に突入
発行日:ジェニファー・ヘンダーソン
生まれる男児 3,500 人に 1 人に、DMD として知られる衰弱性の病気が潜んでいます。
DMD (デュシェンヌ型筋ジストロフィー) は、主に男児が罹患する稀な遺伝病です。その症状は通常、わずか 3 歳から 5 歳の子供に現れ、心臓や呼吸器系だけでなく全身の進行性の筋肉変性も含まれます。
しかし、ファイザーはDMDを警戒しており、製薬大手はそれを攻撃するための新しい武器、つまりノースカロライナ州発の遺伝子治療を開発している。
今年初め、ニューヨークに本拠を置く同社は、遺伝子治療プログラムの開始から 2 年も経たないうちに、重要な一歩を踏み出しました。 チャペルヒルのバンブー・セラピューティクスを買収 最大$6億4,500万相当の取引となる。
ファイザーの上級副社長で同社遺伝子治療事業の責任者であるボブ・スミス氏は、同社が「バンブー買収による最初の新たな臨床試験」を開始したと述べた。この治験は、DMDの進行を遅らせる、あるいは停止させる可能性がある遺伝子治療の候補者を対象としたものである。
「私たちは、これがこの病気に苦しむ少年たちにとって革新的な新しい治療法となることを心から願っています」とスミス氏は言う。
米国食品医薬品局は、新しい遺伝子治療技術が定着するのを注意深く見守っています。 FDAによると、遺伝子治療とは科学者が「医学的問題を引き起こす遺伝子をそうでない遺伝子に置き換えたり、体が病気と闘ったり治療したりするのを助ける遺伝子を追加したり、問題を引き起こしている遺伝子をオフにしたりする」ことだという。
FDA によって承認された遺伝子治療製品は数えるほどしかありませんが、これは潜在的に儲かる、人生を変える市場です。アライド・マーケット・リサーチによると、世界の遺伝子治療市場は、現在のおよそ1兆4兆6000万億から、わずか5年以内に1兆4億4400万億以上に急増する可能性がある。
2014 年に UNC チャペルヒル校のジュード・サムルスキー氏によって設立された Bamboo Therapeutics を先頭に、ノースカロライナ州には現在約 20 社のプレーヤーがおり、癌、代謝性障害、ALS (ルー・ゲーリッグ病) などを対象としています。彼らはトライアングル大学と州外の両方の大学から来ており、ノースカロライナ州を拠点とする特定のクラスターが発展するにつれて、税金と経済発展の恩恵をもたらす可能性があります。
支払者を参加させることや製造コストが高いなどの課題はあるものの、ノースカロライナ州には大きなチャンスがあると、同協会の投資担当シニアディレクターのケイト・ホルト氏は言う。 ノースカロライナバイオテクノロジーセンター。
その機会は雇用の創出だけでなく、州の課税基盤や「輝き」「世界的リーダー」になるための新たな専門分野でもある、と彼女は言う。
「素晴らしいゴールです」と彼女は言います。「価値のあるゴールです。」
大学からの芽
スミス氏によると、ファイザーは約4年前に遺伝子治療分野への投資を開始したという。
それ以来、ノースカロライナ州での学術研究と同州でのファイザーの遺伝子治療プログラムの継続的な開発は依然として極めて重要である。
「私たちは、これが患者にとって革新的な医薬品の可能性につながる可能性のある科学分野であると考えていました。特に希少疾患に重点を置いています。」とスミス氏は言います。
彼によれば、そのアプローチは「構築し、購入し、提携する」ことだったという。
スミス氏はサムルスキー氏を「この分野の一流の学術研究者」だと指摘する。 Samulski 氏は Bamboo を設立してすぐに、ファイザーに連絡を取りました。
最終的に、ファイザーはバンブーのシリーズA資金調達ラウンドに$4,500万を投資し、契約には「一定のマイルストーンが達成されたと仮定して、後日同社を買収するオプション」が含まれていたとスミス氏は語る。
8月1日はファイザーによるバンブー買収から2周年を迎え、現在臨床研究が進行中である。
「買収を完了して以来、私たちは製造能力を大幅に拡大してきました」とスミス氏は言います。これには、昨年発表されたサンフォードにおける$1億、40雇用の遺伝子治療薬製造拡張が含まれる。
「私たちは、[Bamboo] 買収の見通し、完了してから 2 年間の買収の管理方法、およびテクノロジー プログラムに基づく有望な候補者のパイプラインについて、非常に良い感触を持っています」と彼は言います。
UNCのイノベーション、起業家精神、経済発展担当副学長のジュディス・コーン氏は、ファイザーによるこの地域への継続的な投資の兆しであると主張する。
「科学にも近づこうとしていなかったら、彼らはここに工場を建てないだろう」と彼女は言う。
竹の場合のように、その科学の多くはその地域の大学から生まれています。
NCBiotech の経済開発および州全体の運営担当上級副社長である Bill Bullock 氏は、「NIH の希少疾患研究資金の $9 のうち $1 はノースカロライナ州を経由している」と述べています。
UNC、デューク大学、ノースカロライナ州立大学、ウェイクフォレスト大学、イーストカロライナ大学など、州内の大学がすべてその資金を集めている。
UNCの遺伝子治療センターやサムルスキーらの研究、デュークのこの分野での強化された取り組みなど、「私たちの研究機関はその分野に長年にわたって取り組んでいます」と同氏は言う。 Clay Thorp 氏、Hatteras Venture Partners パートナー、遺伝子治療分野に投資しています。
同氏によれば、大学からのスピンオフ企業は成長しており、ファイザーの製造拠点は「この地域にとって大きな勝利だ」という。
UNC は 1993 年に遺伝子治療センターを設立し、アデノ随伴ウイルス (AAV) ウイルス ベクター療法として知られる一種の遺伝子治療のパイオニアとして浮上しました、と技術商業化担当アソシエート ディレクターのケリー パーソンズ氏は述べています。
Pfizer Bamboo のほかに、研究を UNC から臨床現場に移そうとしている企業には、次のような企業があります。 リサーチ トライアングル パークのクラーゲン バイオ医薬品 そしてダーラムのStrideBio。
この夏、StrideBioは、地元に拠点を置くHatteras Venture Partnersが主導するシリーズAラウンドで$1570万を銀行に入金したと発表した。この資金調達は、CrisprとBayer AGの合弁事業であるスイスのCrispr TherapeuticsおよびCasebia Therapeuticsとの協力協定に厳密に従って行われた。
ストライドバイオ は、UNC チャペルヒルのアラビンド アソカン研究室とフロリダ大学のメイビス アグバンジェ マッケンナ研究室の技術をもとに 2015 年に設立されました。アソカン氏は、バンブーの科学共同創設者チームの一員でもあり、今年初めにデューク大学医学部の外科学部門の遺伝子治療の新責任者として加わった。
ストライドバイオの最高執行責任者リチャード・スミス氏は、遺伝子治療の分野に関しては、この分野には学術的な専門知識が引き続き存在すると語る。
ローカスバイオサイエンス ノースカロライナ州での研究活動をもとに 2015 年に設立されました。同社は、抗生物質に耐性のある細菌感染症と戦う技術の開発に注力しており、それ以来、多額の投資を集めています。これには、中国のテクノロジー大手テンセントや西海岸に本拠を置くアーティス・ベンチャーズなどからの昨年1年間の約$2,400万が含まれている。
StrideBio のスミス氏は、「遺伝子治療に参入しようとする企業からの資金が増えてきている」と述べています。
州外からの入国者
遺伝子治療会社AveXisは最近、イリノイ州の会社が期待しているダーラムの新しい施設の「壁の破壊」を祝った。 Triangle への 200 件の製造業の雇用 年間給与は$2000万以上に増加します。
ロイ・クーパー知事の事務所によると、アベクシスはダラムの拡張に対して州と地方の奨励金を受けており、これにより州経済は1TP4兆9億2,000万に迫る成長が見込まれるという。州の雇用開発投資助成金は、12 年間で最大約 $220 万を AveXis に返済する予定です。
2015 年に、AveXis は遺伝子治療技術を米国から買収しました。 チャペルヒルのアスクレピオス・バイオファーマシューティカル。トライアングルへの移行にあたり、AveXis の技術運営担当上級副社長兼最高技術責任者のアンドリュー・クヌッテン氏は次のように述べています。生物製剤の生産。」
AveXis – によって買収されました ノバルティス $87億人を対象に、乳児死亡率の主な遺伝的原因である脊髄性筋萎縮症（SMA）および自閉症スペクトラム障害であるレット症候群の治療法を開発しています。同社はALSもターゲットにしている。
クヌッテン氏は、同社の主な目標は「当社の事業を地理的に多様化する製造能力の追加」だったと語る。
クヌッテン氏は、「既に確立されたバイオテクノロジーの拠点であるこのクラスターのさらなる発展により、高度に専門化された人材がこの地域に集まり続けるでしょう。」と述べています。
「生物製剤の製造と遺伝子治療薬の製造には多くの類似点があります」と彼は言い、「私たちはその共通の専門知識の強みを引き続き活用するつもりです。」と付け加えました。
AveXisは第3四半期にSMA治療用の主要遺伝子治療候補についてFDAに生物製剤ライセンス申請を提出する予定だが、最近ノースカロライナ州の遺伝子治療クラスターに州外から参入した唯一の企業ではない。
去年、 マサチューセッツ州ケンブリッジのブルーバード・バイオ社は、南のダーラムまで飛行すると発表した。 3 番目の米国サイトとして。
ブルーバードは2013年に上場し、約$1億1600万ドルを調達し、ナスダック取引所で取引されている。
最高技術および製造責任者のデレク・アダムス氏は、同社は今後数年間でダーラムの従業員数を約 50 名に拡大する予定だと語った。
ダーラム氏によると、トライアングルの拡大のため、遺伝病やがんの治療のための遺伝子治療製品のパイプラインを開発しているブルーバードは、1733 TW Alexander Driveにある約12万5000平方フィートの製造施設を約$1140万で取得したという。郡の行為記録。
「ここ 1 年ほど実行に取り組んできた製造戦略の一環として、社内の製造努力と社外のパートナーシップの両方が必要であると判断しました」とアダムス氏は言います。
ブルーバードは、ノースカロライナ州のほかに、マサチューセッツ州、メリーランド州、および新しい施設の建設地として海外も検討しました。しかし、ダーラムは、重要な人材プール、ケンブリッジの本社への便利なアクセス、そして会社のスケジュールに合った施設を提供してくれました。
また、地元の大学の研究人材と遺伝子治療コミュニティの台頭も、ブルーバードによるダーラムの選択に貢献したと同社は述べている。 NCBiotech からの財政サポートには、雇用創出マイルストーンに対して最大 $100,000 が含まれます。
課題は残る
現在までに FDA が承認した遺伝子治療は 3 つだけで、すべて昨年承認されました。
最新のものは、遺伝性視力喪失の治療でフィラデルフィアのスパーク・セラピューティクス社に授与された。
FDA長官のスコット・ゴットリーブ氏は承認時の声明で、「遺伝子治療は、私たちの最も深刻で難治性の病気の多くを治療する、そしておそらく治癒させるための柱になると信じている」と述べ、「私たちは転換期にある」と付け加えた。この新しい治療法に関して言えば、FDA では、この科学的可能性を活用するための適切な政策枠組みを確立することに重点を置いています。」
FDAはこうした発言を踏襲して新たな指針を発表したが、依然として大きな課題が残っている。
ハテラスのソープ氏は、ノースカロライナ州は遺伝子治療に関してはボストンやサンフランシスコと競合する「一流の場所」だと語る。
ノースカロライナ州は製造業の面で遅れをとっていませんが、さらなる投資が必要です。ソープ氏は、企業は「通常、製造のことは後から考える」と語る。しかし、遺伝子治療は複雑であるため、「それをもっと早く考える必要がある」と彼は言う。
「従来の医薬品製造は生物製剤製造に成長し、ますます複雑になりました」と NCBiotech のブロック氏は言います。 「それぞれの転換点において、ノースカロライナ州は科学、製造、サポートサービス、人材の進歩に歩調を合わせてきました。」
「遺伝子治療と細胞治療が医学の最先端である今、ノースカロライナ州の財団は再びこれらの治療法を市場に向けて推進する準備ができています」とブロック氏は言う。これは、研究インフラの構築、人材育成のための適切なプログラムの導入、そして市場への曲がりくねった道でテクノロジーを育成することに30年にわたって注力してきたおかげで起こりました。」
ハッテラス氏は最近、ストライドバイオ社のシリーズAラウンドを主導しており、ストライドバイオ社は「社内での臨床製造」を完了する予定だとソープ氏は言う。 「私たちはそれに適した人材を採用しました。」
遺伝子治療会社は、この種の製造を「規模を拡大できる地域で行う必要があり、ノースカロライナ州は間違いなくそれらの地域の1つです」と彼は付け加えた。
NCBiotech のホルト氏は、支払者を参加させるという課題もあると述べています。彼女は、「健康保険業界と製薬会社は成果ベースの支払いについて話し合いのテーブルに着きつつある」と言う。
ホルト氏によると、一例としては、遺伝子治療に対する患者の反応に関して、償還交渉が挙げられるという。
技術が成熟するにつれて、国際競争は激化すると予想されます。
「2016年の遺伝子治療市場への最大の貢献国は北米です。しかし、アジア太平洋地域は予測期間中に最も高い成長率を示すことが予想されます」とAllied Market Researchの2月のレポートは述べています。
しかし、規模の大小にかかわらず、ノースカロライナ州の遺伝子治療分野の関係者は楽観的だ。
ファイザーのスミス氏は、目標は患者にとって商業化でき、変革をもたらす治療法を開発することだと述べた。
「私たちは、主にノースカロライナ州で構築したインフラと専門知識がそれを可能にしてくれることを期待しています。」