Novartis Gene Therapies は RTP の存在感を高める遺伝子治療会社の新しい名前です
発行日:リサーチ・トライアングル・パーク – もうAveXisとは呼ばないでください。雪が降る ノバルティス遺伝子治療.
ノバルティスは、「高度な治療プラットフォームを備えた重点的医薬品企業を構築する上で遺伝子治療の重要性が高まっている」ことを理由に、以前に買収したAveXis遺伝子治療部門の社名変更を発表した。
イリノイ州バノックバーンに本社を置くAveXisは、2018年にスイスの製薬会社ノバルティスによって$87億で買収された。
同社は昨年初め、ダーラム郡に新設された1TP4兆5,500万の製造施設にさらに1TP4兆6,000万ドルを投入し、従業員を200名から400名に倍増すると発表した。ノバルティスの広報担当者によると、現在、工場では400名以上が働いているという。ダラムの施設では、2021 年に FDA の最終的な運用承認が得られる予定である間、さらに多くの人材が雇用されています。
同社は神経系の遺伝性疾患に対する遺伝子治療を製造しています。その最初の製品は、治療選択肢が限られている致命的な神経筋疾患である脊髄性筋萎縮症（SMA）1型を治療するための遺伝子置換療法であるゾルゲンスマ（オナセムノゲン・アベパルボベク・キシオイ）である。
AveXisは2015年に、一般にAskBioと呼ばれるチャペルヒルの遺伝子治療プラットフォーム会社であるAsklepios BioPharmaceuticalから非公開の金額で自社の遺伝子治療技術の権利を購入した。
AskBioは、同社は前払い金を受け取り、AveXisによる治療薬の開発と商業化の成功に基づいて、マイルストンの支払いとロイヤルティを得るつもりであると述べた。
AskBio の遺伝子治療プラットフォームは、$250 の支援を受けて 1993 年にピッツバーグ大学からノースカロライナ大学医学部に採用された遺伝子治療の先駆者であるジュード サムルスキー博士の研究に基づいています。ノースカロライナバイオテクノロジーセンターからの助成金は000ドル。サムルスキー氏は、遺伝子のベクター、つまり送達ツールとして無害なアデノ随伴ウイルス（AAV）を開発したことで有名で、UNCの遺伝子治療センターを長年指揮してきた。
ノバルティス ジーン セラピーズは、ゾルゲンスマの成功を基に、AAV ベースの革新的な遺伝子治療の次の波の研究、開発、製造、商業化を担当すると述べた。ノバルティス ジーン セラピーズは、他のノバルティス部門が実施する遺伝子治療業務の製造サポートも提供します。
以前は AveXis の社長であった David Lennon 博士は、現在 Novartis Gene Therapies の社長であり、今後も Novartis の CEO である Vas Narasimhan の直属となります。
「ノバルティスは遺伝子治療の将来に大きな可能性を見出しており、私たちは遺伝子治療が多くの命に与える影響を見てきました」とナラシンハン氏は語った。 「ノバルティス遺伝子治療薬の創設により、私たちは希少遺伝病に対する遺伝子治療パイプラインを前進させ続け、満たされていないニーズが高い分野で革新的なイノベーションの提供を加速し、世界中の患者のための医療を再考していきます。」
世界で最も広く使用されている遺伝子治療であるゾルゲンスマは、乳児死亡の主な遺伝的原因である SMA を治療します。最も一般的な形態の SMA を治療せずに放置すると、90% を超える症例で 2 歳までに死亡または恒久的な換気が必要になる場合があります。
現在までに、臨床試験、市販、管理アクセスプログラムなどを含め、600人以上の患者がゾルゲンスマで治療されている。ゾルゲンスマは米国で承認されているほか、日本、欧州、ブラジルでも承認されています。
ノバルティス遺伝子療法は30カ国近くでゾルゲンスマの登録を進めており、スイス、カナダ、オーストラリア、アルゼンチン、韓国では2020年末から2021年初めに規制上の決定が下される予定だ。
社名変更「自然な進化」
ノバルティスは、ノバルティス遺伝子療法への変更は、同社がゾルゲンスマを世界中に提供し、遺伝的形態であるレット症候群の治験治療を含む希少遺伝病に対するAAVベースの遺伝子療法の強力なパイプラインを通じてその範囲を拡大するために規模を拡大する中での自然な進化であると述べた。筋萎縮性側索硬化症（ALS）とフリードライヒ運動失調症。
ノバルティス遺伝子治療はまた、ゾルゲンスマと今後の遺伝子治療のためのシームレスな世界的存在を確立します。同社は、市場ごとに AveXis と Novartis の傘下ブランドを交互に使用するのではなく、統一された事業体として 1 つの旗の下に集まります。
「私たちの患者とその家族は、私たちが行うことすべての原動力であり、ノバルティス遺伝子治療の旗印の下、私たちの献身的なチームは、希少な遺伝性疾患に苦しむ人々に生涯にわたる可能性を創造し続けます」とレノン氏は述べた。
「ノバルティス遺伝子療法社となることは、ノバルティス社の将来と業界全体のリーダーシップにとって、当社の遺伝子治療の進歩の重要性を象徴しています。」
Novartis Gene Therapies は、米国 (イリノイ、ノースカロライナ、コロラド、カリフォルニア) の企業、製造、研究施設全体で 2,000 名を超える従業員で構成されています。チューリッヒ、スイス。そして東京。約 100 万平方フィートの遺伝子治療薬製造能力を持つノバルティス ジーン セラピーズは、世界最大の遺伝子治療薬メーカーです。
(C)NCバイオテックセンター
元の記事の出典: WRAL TechWire