bluebird bio lancerer genterapi mod svær blodsygdom i Tyskland
Udgivelsesdato:DURHAM — blåfugl bio, et genterapifirma med aktiviteter i Durham, har for første gang lanceret sin behandling for en alvorlig arvelig blodsygdom i Tyskland.
LentiGlobin, markedsført som ZYNTEGLO, er en engangs genterapi, der behandler den underliggende genetiske årsag til transfusionsafhængig β-thalassæmi (TDT), en arvelig blodsygdom forårsaget af en mutation i β-globingenet. Det forstyrrer produktionen af røde blodlegemer, hvilket fører til alvorlig anæmi.
Indtil nu har TDT-patienter været udsat for et livslangt regime med blodtransfusioner for at overleve og undertrykke sygdommens symptomer. Disse transfusioner førte ofte til alvorlige komplikationer og organskader fra jernoverbelastning.
Denne nye terapi vil dog potentielt eliminere eller reducere behovet for blodtransfusioner.
"Denne milepæl muliggør den første kommercielle behandling af ZYNTEGLO til TDT-patienter i Den Europæiske Union (EU)," fortalte Alison Finger, Bluebirds kommercielle chef, til North Carolina Biotechnology Center.
EN HELT NY BEHANDLING
bluebird arbejder sammen med sin produktionspartner, apceth Biopharma GmbH, om kommercielt at fremstille ZYNTEGLO i EU.
Det har også samarbejdet med universitetshospitalet i Heidelberg for at blive det første kvalificerede behandlingscenter til at administrere terapien.
Derudover har bluebird indgået værdibaserede betalingsaftaler med flere lovpligtige sundhedsforsikringer i Tyskland for at sikre, at patienter og deres sundhedsudbydere har adgang til ZYNTEGLO.
"Genterapi er et helt nyt behandlingsparadigme, og som et resultat, uanset land, er udvikling af sundhedssystemer påkrævet for at understøtte patientens adgang til engangsbehandlinger," forklarede Finger.
"Samtaler med andre regeringer og betalere i EU er i gang. bluebird fortsætter med at arbejde tæt sammen med alle interessenter for at sikre patientadgang og overkommelige priser for genterapier."
Det Europæiske Lægemiddelagentur har tidligere givet Priority Medicines (PRIME) berettigelse og Orphan Medicinal Product-betegnelse for ZYNTEGLO til behandling af TDT. ZYNTEGLO er også en del af agenturets pilotprogram Adaptive Pathways, der har til formål at forbedre rettidig adgang for patienter til ny medicin
ZYNTEGLO er også blevet tildelt Orphan Drug-status og Breakthrough Therapy-betegnelse til behandling af TDT af US Food and Drug Administration. Det er dog endnu ikke godkendt i USA
bluebird bio har påbegyndt indsendelsen af rullende biologiske licensansøgninger (BLA) til godkendelse i USA og er engageret med FDA i diskussioner om kravene og timingen af de forskellige komponenter i den rullende BLA-indsendelse.
"Med forbehold for disse igangværende diskussioner planlægger virksomheden i øjeblikket at færdiggøre BLA-indsendelsen i første halvdel af 2020," sagde virksomheden i sin udgivelse.
DURHAM FACILITY ÅBNEDE I 2019
bluebird er et offentligt ejet selskab med hovedkontor i Cambridge, Massachusetts, med faciliteter i Durham, Seattle og Zug, Schweiz.
Durham-anlægget er et 125.000 kvadratmeter stort produktionsanlæg, som Bluebird købte i 2017 og åbnede sidste år.
Webstedet producerer lentiviral vektor til virksomhedens gen- og celleterapier, herunder: bb2121 og bb21217 til behandling af myelomatose og potentielt LentiGlobin til behandling af TDT og seglcellesygdom.
bluebird beskæftiger cirka 82 videnskabsmænd, ingeniører, produktions- og driftspersonale på anlægget.