bluebird bio משיקה טיפול גנטי להפרעת דם חמורה בגרמניה
תאריך פרסום:DURHAM — ביוגרפיה של bluebird, חברת ריפוי גנטי עם פעילות בדרהם, השיקה לראשונה את הטיפול בהפרעת דם תורשתית חמורה, בגרמניה.
LentiGlobin, המשווק כ-ZYNTEGLO, הוא טיפול גנטי חד-פעמי המטפל בגורם הגנטי הבסיסי של β-תלסמיה (TDT), הפרעת דם תורשתית הנגרמת על ידי מוטציה בגן β-גלובין. זה מפריע לייצור תאי דם אדומים, מה שמוביל לאנמיה חמורה.
עד כה, חולי TDT התמודדו עם משטר של עירויי דם לכל החיים כדי לשרוד ולדכא את תסמיני המחלה. עירויים אלו הובילו לעיתים קרובות לסיבוכים חמורים ולנזק לאיברים עקב עומס ברזל.
טיפול חדש זה, לעומת זאת, עשוי לבטל או להפחית את הצורך בעירוי דם.
"אבן דרך זו מאפשרת את הטיפול המסחרי הראשון ב-ZYNTEGLO עבור חולי TDT באיחוד האירופי (EU)", אמרה אליסון פינגר, מנהלת המסחר הראשית של Bluebird, למרכז הביוטכנולוגיה של צפון קרוליינה.
טיפול חדש לחלוטין
bluebird עובדת עם שותפתה לייצור, apceth Biopharma GmbH, לייצור מסחרי של ZYNTEGLO באיחוד האירופי.
הוא גם שיתף פעולה עם בית החולים האוניברסיטאי של היידלברג כדי להפוך למרכז הטיפול המוסמך הראשון לניהול הטיפול.
בנוסף, Bluebird התקשרה בהסכמי תשלום מבוססי ערך עם מספר ביטוחי בריאות סטטוטוריים בגרמניה כדי להבטיח לחולים ולספקי שירותי הבריאות שלהם גישה ל-ZYNTEGLO.
"ריפוי גנטי הוא פרדיגמה טיפולית חדשה לחלוטין, וכתוצאה מכך, ללא קשר למדינה, נדרשת אבולוציה של מערכות הבריאות על מנת לתמוך בגישה של המטופל לטיפולים חד-פעמיים", הסביר פינגר.
"שיחות עם ממשלות אחרות ומשלמים באיחוד האירופי נמשכות. bluebird ממשיכה לעבוד בשיתוף פעולה הדוק עם כל מחזיקי העניין כדי להבטיח גישה לחולים ובמחיר סביר עבור טיפולים גנטיים."
סוכנות התרופות האירופית העניקה בעבר זכאות לתרופות מועדפות (PRIME) וייעוד מוצר תרופתי יתום עבור ZYNTEGLO לטיפול ב-TDT. ZYNTEGLO הוא גם חלק מתוכנית הפיילוט Adaptive Pathways של הסוכנות, שנועדה לשפר את הגישה בזמן של חולים לתרופות חדשות
ZYNTEGLO קיבלה גם מעמד של תרופת יתום ותואר טיפול פורץ דרך לטיפול ב-TDT על ידי מנהל המזון והתרופות האמריקאי. עם זאת, זה עדיין לא אושר בארה"ב
bluebird bio יזמה את הגשת הבקשה לרישיון ביולוגי מתגלגל (BLA) לאישור בארה"ב, והיא מעורבת עם ה-FDA בדיונים לגבי הדרישות והתזמון של המרכיבים השונים של הגשת ה-BLA המתגלגלת.
"בכפוף לדיונים המתמשכים הללו, החברה מתכננת כעת להשלים את הגשת ה-BLA במחצית הראשונה של 2020", אמרה החברה בהודעתה.
מתקן DURHAM נפתח בשנת 2019
bluebird היא חברה ציבורית שבסיסה בקיימברידג', מסצ'וסטס, עם מתקנים בדרהם, סיאטל, וזוג, שוויץ.
מתקן דורהאם הוא מפעל ייצור בשטח של 125,000 רגל מרובע שבלובירד רכשה ב-2017 ונפתח בשנה שעברה.
האתר מייצר וקטור לנטי-ויראלי עבור טיפולי הגנים והתאים החוקרים של החברה, כולל: bb2121 ו-bb21217 לטיפול במיאלומה נפוצה, ופוטנציאל לנטיגלובין לטיפול ב-TDT ובמחלות חרמשיות.
bluebird מעסיקה כ-82 מדענים, מהנדסים, אנשי ייצור ותפעול במתקן.