ブルーバードバイオ、ドイツで重度の血液疾患に対する遺伝子治療を開始
発行日:ダーラム — ブルーバードのバイオダーラムで事業を展開する遺伝子治療会社は、ドイツで初めて重度の遺伝性血液疾患の治療を開始した。
ZYNTEGLOとして販売されているレンチグロビンは、βグロビン遺伝子の変異によって引き起こされる遺伝性血液疾患である輸血依存性βサラセミア（TDT）の根本的な遺伝的原因に対処する1回限りの遺伝子治療です。赤血球の生成を妨げ、重度の貧血を引き起こします。
これまで、TDT 患者は、生き延びて病気の症状を抑えるために、生涯にわたる輸血療法に直面していました。これらの輸血は、鉄過剰による重篤な合併症や臓器損傷を引き起こすことがよくありました。
しかし、この新しい治療法は輸血の必要性を排除または軽減する可能性があります。
「このマイルストーンにより、欧州連合（EU）におけるTDT患者に対するZYNTEGLOの商業的治療が初めて可能になる」とブルーバード社最高商業責任者のアリソン・フィンガー氏はノースカロライナ・バイオテクノロジーセンターに語った。
全く新しい治療法
ブルーバードは、製造パートナーである apceth Biopharma GmbH と協力して、EU で ZYNTEGLO を商業的に製造しています。
また、ハイデルベルク大学病院と協力して、この療法を施す初の認定治療センターとなった。
さらに、ブルーバードは、患者とその医療提供者が ZYNTEGLO に確実にアクセスできるよう、ドイツの複数の法定健康保険と価値ベースの支払い契約を締結しました。
「遺伝子治療はまったく新しい治療パラダイムであり、その結果、国に関係なく、患者が一度限りの治療を受けられるようにするには、医療システムの進化が必要です」とフィンガー氏は説明した。
「EU内の他の政府および支払者との協議は進行中です。ブルーバードは、患者が遺伝子治療にアクセスし、手頃な価格で利用できるよう、すべての関係者と緊密に連携し続けます。」
欧州医薬品庁は以前、TDT を治療するための ZYNTEGLO に優先医薬品 (PRIME) の資格と希少疾病用医薬品の指定を付与しました。 ZYNTEGLO は、患者が新薬をタイムリーに入手できるようにすることを目的とした、同庁の Adaptive Pathways パイロット プログラムの一部でもあります。
ZYNTEGLO はまた、米国食品医薬品局から TDT 治療のための希少疾病用医薬品の地位と画期的治療薬の指定も受けています。ただし、米国ではまだ承認されていません
ブルーバード バイオは、米国での承認を求めてローリング生物製剤ライセンス申請 (BLA) の提出を開始し、ローリング BLA 提出のさまざまな要素の要件とタイミングに関する議論で FDA と協力しています。
「これらの継続的な議論を条件として、同社は現在、2020年上半期にBLA提出を完了することを計画している」と同社はリリースで述べた。
2019年にダーラム施設を開設
ブルーバードは、マサチューセッツ州ケンブリッジに本社を置き、スイスのダーラム、シアトル、ツークに施設を構える株式公開会社です。
ダーラムの施設は、ブルーバードが 2017 年に購入し、昨年開設した 125,000 平方フィートの製造工場です。
このサイトは、多発性骨髄腫を治療するための bb2121 および bb21217、および TDT および鎌状赤血球症を治療する可能性のあるレンチグロビンを含む、同社の研究中の遺伝子および細胞治療用のレンチウイルス ベクターを生産しています。
ブルーバードの施設では、約 82 人の科学者、エンジニア、製造および運用担当者が雇用されています。