bluebird bio lanza terapia genética para trastornos sanguíneos graves en Alemania
Fecha de publicación:DURHAM — biografía del pájaro azul, una empresa de terapia génica con operaciones en Durham, ha lanzado por primera vez en Alemania su tratamiento para un trastorno sanguíneo hereditario grave.
LentiGlobin, comercializado como ZYNTEGLO, es una terapia génica de una sola vez que aborda la causa genética subyacente de la β-talasemia dependiente de transfusiones (TDT), un trastorno sanguíneo hereditario causado por una mutación en el gen de la β-globina. Interfiere con la producción de glóbulos rojos, lo que provoca anemia grave.
Hasta ahora, los pacientes con TDT se enfrentaban a un régimen de transfusiones de sangre de por vida para sobrevivir y suprimir los síntomas de la enfermedad. Estas transfusiones a menudo provocaban complicaciones graves y daños a los órganos debido a la sobrecarga de hierro.
Sin embargo, esta nueva terapia eliminará o reducirá potencialmente la necesidad de transfusiones de sangre.
"Este hito permite el primer tratamiento comercial de ZYNTEGLO para pacientes con TDT en la Unión Europea (UE)", dijo Alison Finger, directora comercial de bluebird, al Centro de Biotecnología de Carolina del Norte.
UN TRATAMIENTO COMPLETAMENTE NUEVO
bluebird está trabajando con su socio fabricante, apceth Biopharma GmbH, para fabricar comercialmente ZYNTEGLO en la UE.
También ha colaborado con el Hospital Universitario de Heidelberg para convertirse en el primer centro de tratamiento cualificado para administrar la terapia.
Además, bluebird ha celebrado acuerdos de pago basados en el valor con múltiples seguros médicos obligatorios en Alemania para ayudar a garantizar que los pacientes y sus proveedores de atención médica tengan acceso a ZYNTEGLO.
"La terapia génica es un paradigma de tratamiento completamente nuevo y, como resultado, independientemente del país, se requiere la evolución de los sistemas de salud para apoyar el acceso de los pacientes a tratamientos únicos", explicó Finger.
“Las conversaciones con otros gobiernos y pagadores de la UE están en curso. bluebird continúa trabajando estrechamente con todas las partes interesadas para garantizar el acceso de los pacientes y la asequibilidad de las terapias genéticas”.
La Agencia Europea de Medicamentos otorgó previamente a ZYNTEGLO la elegibilidad para Medicamentos Prioritarios (PRIME) y la designación de Producto Medicinal Huérfano para tratar la TDT. ZYNTEGLO también forma parte del programa piloto Adaptive Pathways de la agencia, cuyo objetivo es mejorar el acceso oportuno de los pacientes a nuevos medicamentos.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. también ha otorgado a ZYNTEGLO el estatus de medicamento huérfano y la designación de terapia innovadora para el tratamiento de TDT. Sin embargo, aún no está aprobado en EE. UU.
bluebird bio ha iniciado la presentación de la solicitud de licencia rodante de productos biológicos (BLA) para su aprobación en los EE. UU. y está participando con la FDA en conversaciones sobre los requisitos y el momento de los diversos componentes de la presentación rodante de la BLA.
"Sujeto a estas discusiones en curso, la compañía actualmente planea completar la presentación de BLA en la primera mitad de 2020", dijo la compañía en su comunicado.
INSTALACIÓN DE DURHAM INAUGURADA EN 2019
bluebird es una empresa que cotiza en bolsa con sede en Cambridge, Massachusetts, e instalaciones en Durham, Seattle y Zug, Suiza.
La instalación de Durham es una planta de fabricación de 125,000 pies cuadrados que bluebird compró en 2017 e inauguró el año pasado.
El sitio produce vectores lentivirales para las terapias celulares y genéticas en investigación de la compañía, que incluyen: bb2121 y bb21217 para tratar el mieloma múltiple, y potencialmente LentiGlobin para tratar la TDT y la anemia de células falciformes.
bluebird emplea aproximadamente 82 científicos, ingenieros, personal de fabricación y operaciones en las instalaciones.