RTP-genetiikkayritys AskBio pyrkii lisäämään geeniterapioita uudessa kumppanuudessa

Geeniterapiayhtiö Asklepios BioPharmaceutical (Kysy Bio) Research Triangle Parkista on allekirjoittanut monivuotisen tutkimusyhteistyö- ja optiosopimuksen ReCode Therapeuticsin kanssa kehittääkseen geeninmuokkausteknologiaa uusien tarkkuusterapioiden ohjaamiseen.

"Yhteistyö yhdistää AskBion asiantuntemuksen synteettisissä DNA- ja CRISPR-sovelluksissa ReCoden uuteen SORT LNP -jakeluteknologiaan uusien geneettisten lääkkeiden löytämiseksi", sanoi Sheila Mikhail, AskBion toimitusjohtaja ja toinen perustaja. "Tämän yhteistyön kautta meillä on mahdollisuus edistää AskBion geenien muokkaus- ja ei-virustoimituspyrkimyksiä, jotka tukevat sitoutumistamme toimia alan johtavana geeniterapiainnovaatioiden moottorina ja ovat sen mukaisia."

Sopimuksen mukaan AskBio yhdistää synteettisen DNA:n ja geenien muokkausnukleaasinsa ReCoden SORT-lipidinanohiukkasteknologiaan. Tämä avioliitto voisi mahdollisesti luoda "all-in-one-ratkaisun", joka mahdollistaa täyden geenin lisäämisen toimittamalla tarkasti sekä geeninmuokkaustyökalun että DNA:n sekoitettuna lastina yhdessä LNP:ssä haluttuihin kohteisiin, yhtiöiden yhteistyöilmoituksen mukaan. .

Hanki suosituimmat tarinat postilaatikkoosi joka iltapäivä

"AskBion uraauurtava geenien muokkaustekniikka täydentää tehokkaasti modulaarista SORT LNP geneettisten lääkkeiden alustamme, joka mahdollistaa monenlaisten geneettisten lastien tarkan toimituksen tiettyihin elimiin ja soluihin, mukaan lukien suuret, monimutkaiset geneettiset lastit ja sekakuormat", sanoi Shehnaaz. Suliman, ReCoden toimitusjohtaja. "Olemme innoissamme voidessamme yhdistää nämä ainutlaatuiset alustat kehittääksemme seuraavan sukupolven geneettisiä hoitoja, jotka voivat muuttaa potilaiden elämää, jotka kärsivät monenlaisista heikentävistä geneettisistä sairauksista."

Yhteistyö voisi laajentaa geenien muokkaamisen ulottuvuutta maksa- ja keuhkosairauskohteissa, yhtiöt totesivat.

Osana sopimusta ReCode saa julkistamattoman etukäteismaksun, joka sisältää mahdollisia loppuvaiheen virstanpylväsmaksuja ja rojalteja yhteistyön tuloksena syntyneistä uusista terapioista.

ASKBION TEKNOLOGIAN TOINEN ASKEL

Vuonna 2001 perustettu AskBio on edelläkävijä adeno-assosioituneiden virusten (AAV) käytössä jakelujärjestelmänä terapeuttisen geneettisen materiaalin lisäämiseksi elävään kudokseen. Yrityksellä on yli 750 alan patenttia, ja sen taustalla on toinen perustaja Jude Samulski, Ph.D., ensimmäinen tutkija, joka kloonaa AAV:n.

Samulskin AskBion ja siihen liittyvien yksiköiden tiimin varhaista työtä tuettiin North Carolina Biotechnology Centerin apurahoilla ja lainoilla yhteensä noin 1 TP4T1 miljoonalla. Tuki alkoi $250 000 apurahalla, joka auttoi rekrytoimaan Samulskin Pohjois-Carolinan yliopistoon Chapel Hill School of Medicine -yliopistossa Pittsburghin yliopistosta vuonna 1993.

AAV-geeniterapialla on laajat terapeuttiset vaikutukset useisiin keskushermosto-, hermo-lihas-, aineenvaihdunta- ja sydän- ja verisuonisairauksiin. AskBion kliinisen vaiheen putkisto sisältää Pompen taudin, Parkinsonin taudin ja sydämen vajaatoiminnan hoitoon tarkoitettuja lääkkeitä.

Yrityksen työ ReCoden kanssa "edustaa AskBiolle uutta askelta eteenpäin geenien muokkaus- ja muiden ei-viraalisten toimitustekniikoiden ja asiantuntemuksen kehittämisessä", ilmoituksen mukaan.

AskBio on Bayer AG:n kokonaan omistama ja itsenäisesti toimiva tytäryhtiö, joka osti AskBion vuonna 2020 hiljattain muodostetun solu- ja geeniterapia-alustaan kulmakiveksi. Se oli menestyssopimus AskBiolle, joka sai $2 miljardia etukäteen ja jopa $2 miljardia mahdollisia virstanpylväsmaksuja.

JAETTU YHTEYS BAYERIN KANSSA

ReCode, joka sijaitsee Menlo Parkissa, Kaliforniassa, on geneettisiä lääkkeitä valmistava yritys, joka käyttää seuraavan sukupolven mRNA:ta ja geenikorjaushoitoja.

Kesäkuussa 2022 ReCode päätti $200 miljoonan B-sarjan laajennusrahoituskierroksen, jota johti Bayer AG:n sijoitusyksikkö Leaps by Bayer ja jonka tarkoituksena oli vahvistaa Leaps by Bayerin innovaatioportfoliota geeniterapioissa.

Kerätyt varat käytetään edistämään ReCoden alustan ja putkilinjan kehitystä geneettisten lääkkeiden toimittamiseksi valikoivasti kohde-elin- ja solutyyppeihin "ennustettavalla ja ohjelmoitavalla tavalla", yhtiön mukaan.

(C) NC Biotech Center

Alkuperäinen artikkelin lähde: WRAL TechWire